DelveInsight的《2025年血友病B研发管线洞察》报告全面分析了全球15+家企业的20+款在研药物，涵盖临床前至商业化各阶段产品。报告显示：
- 重点进展：辉瑞于2025年9月3日宣布启动C0371005试验的长期随访研究，并开展高剂量扩展子研究，新参与者无需曾参与原始试验
- 核心企业：上海卫材生物制药、Belief BioMed、TiumBio、Centessa Pharmaceuticals等头部企业主导研发
- 突破性药物：
- BBM-H901（Belief BioMed）：AAV载体基因疗法，通过递送功能性FIX基因实现单次静脉输注治疗，现处于III期临床
- ISU304（ISU ABXIS）：皮下注射的重组FIX蛋白，可维持正常凝血因子活性，现处于II期临床
- TU7710（TiumBio）：转铁蛋白融合技术延长半衰期的旁路因子疗法，针对产生抑制物的患者，现处于I期临床
- 研发趋势：覆盖基因疗法、重组蛋白、单抗等7类分子，包含口服/静脉/皮下等5种给药方式，形成单药与联合疗法的全维度布局
- 市场分析：报告详细解析了全球血友病B研发管线的未满足需求、增长驱动因素（如基因疗法突破）及市场壁垒，包含完整的临床阶段划分、企业合作网络及融资动态
报告覆盖范围
- 地域：全球
- 研发阶段：涵盖发现期至III期
- 分子类型：重组融合蛋白、小分子、单抗等
- 核心企业：Regeneron、Sanofi、Takeda等头部药企及新兴生物技术公司
目录要点
- 血友病B概述与病理机制
- 管线药物全景分析（按阶段/给药途径/分子类型）
- 晚期产品（III期）深度解析
- 中期产品（II期）临床进展
- 早期产品（I期/临床前）技术突破
- 市场驱动因素与竞争格局分析
- 行业专家对血友病B治疗的未来展望
DelveInsight分析视角
报告指出，基因疗法BBM-H901的长期疗效数据和皮下制剂ISU304的给药便利性将显著改善患者生活质量，而TU7710针对抑制物患者的突破性设计可能解决重大临床未满足需求。当前全球血友病B市场正经历从传统替代疗法向基因治疗范式的转型期。
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