美国食品药品监督管理局(FDA)正寻求永久授权罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)计划，以结束国会周期性的到期和续期循环。
FDA局长马蒂·马卡里(Marty Makary)在其向国会提交的2027财年72亿美元预算提案中概述了这一提议。该文件包含了相较于2026财年3.3%的预算增长理由，以及多项立法调整。
马卡里表示，永久重新授权罕见儿科疾病PRV计划将为赞助商"创造更多可预测性"，并确保该框架实现其加速为患有衰弱性或危及生命的疾病的儿童提供疗法的目标。
该计划历史上每四年重新授权一次，尽管可能会遇到政治障碍。在2024年12月到期后，由于国会和资金延迟，该计划曾一度处于监管困境中。直到最近情况才有所改变。
2026年2月3日，唐纳德·特朗普总统签署了一项支出法案，其中包含了对该计划的重新授权，目前有效期至2029年。该计划的回归是通过《米凯拉·内伦给予儿童机会法案》(Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act)实现的，该法案包含一系列监管框架，旨在加快患有罕见疾病和某些癌症的儿童获得疗法的速度。
一位前FDA审查员告诉《制药技术》(Pharmaceutical Technology)："通过使该计划永久化，可以避免每次潜在到期截止日期临近时产生的不确定性。与一个建立在可靠连续性基础上的计划相比，'急于提交'可能会对产品开发产生负面影响。"
根据罕见病国家组织(NORD)的数据，自该计划实施以来，已在47种罕见儿科疾病中颁发了63张PRV。在该计划创建之前，这47种罕见儿科疾病中仅有4种(其中许多会导致患者在成年之前死亡)获得了FDA批准的治疗方法。
获得罕见儿科疾病药物或生物制品FDA批准的公司有资格获得一张凭证，可用于兑换对另一种产品的优先审查。该凭证将新药申请的FDA审查时间从标准的10个月缩短至6个月，使制药公司能够在更有利可图的市场上收回研发费用。
公司还可以将凭证出售换取现金。自2014年PRV框架实施以来，凭证的二级市场已经形成。2026年1月，爵士制药(Jazz Pharmaceuticals)宣布已以2亿美元的价格出售了一张凭证。2025年的其他销售价格则在1.5亿美元左右徘徊。
加速美国制药业利益
制药立法提案还包括进一步打击误导性广告、为生产仿制药的公司提供更多灵活性，以及提高对完全回应函(CRLs)的透明度。
FDA还将加大对局长国家优先凭证(CNPV)试点计划的投入，这是一个优先考虑以美国为中心的制药发展的新凭证框架。该计划自2025年年中启动以来反响不一，促使FDA计划在今年晚些时候召开公开听证会收集反馈。CNPV计划和FDA预检(FDA PreCheck)——后者是一项帮助在美国建设制药设施的倡议——将获得额外900万美元的资金支持。
在财政支出前的一封信中，马卡里表示："FDA正在从反应式系统向主动式系统过渡，并创建新途径，将具有变革美国人健康潜力的新产品推向市场。"
【全文结束】