处方药用户付费法案（PDUFA）日期指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）进行审评并作出市场批准最终决定的截止期限。通常审评周期为药品申请获受理后的10个月；若获优先审评资格，则缩短至6个月。
氘可来昔替尼用于活动性银屑病关节炎成人患者
PDUFA日期：2026年3月6日
FDA预计就氘可来昔替尼用于治疗活动性银屑病关节炎（PsA）的补充新药申请作出决定。该申请获随机双盲3期POETYK PsA-1（临床试验编号：NCT04908202）和POETYK PsA-2（临床试验编号：NCT04908189）试验数据支持。POETYK PsA-1纳入既往未经生物制剂改善病情抗风湿药（bDMARD）治疗的活动性PsA患者，POETYK PsA-2则纳入bDMARD初治或既往接受过肿瘤坏死因子α抑制剂治疗的活动性PsA患者。
研究显示，两组试验均达到主要终点：第16周时，氘可来昔替尼治疗组达到美国风湿病学会20%改善标准（ACR20）应答的患者比例显著高于安慰剂组。持续至第52周的数据显示，继续接受氘可来昔替尼治疗的患者临床应答持续改善并维持稳定。若获批，氘可来昔替尼将成为首个用于治疗PsA的选择性酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂。该药物目前以索替克图®（Sotyktu®）为商品名获批用于中重度斑块状银屑病治疗。
雷普罗沙帕用于干眼症治疗
PDUFA日期：2026年3月16日
雷普罗沙帕作为首个靶向反应性醛类物质（RASP）的小分子调节剂，正在接受干眼症体征和症状治疗的审评。其作用机制为共价结合游离醛类物质，降低过度升高的RASP水平（此类物质在眼表及系统性炎症疾病中通常升高）。
新药申请包含多项试验的有效性和安全性数据，包括3期TRANQUILITY-2研究（临床试验编号：NCT05062330）和一项3期双盲安慰剂对照干眼舱挑战试验（临床试验编号：NCT06493604）。结果显示，与安慰剂相比，雷普罗沙帕治疗显著改善干眼症患者的泪液分泌和眼部不适。滴药部位刺激是最常见的不良事件。
一项干眼症实地试验支持了雷普罗沙帕相对于安慰剂的活性，但未达到统计学显著性。
塞美兰肽用于获得性下丘脑性肥胖
PDUFA日期：2026年3月20日
塞美兰肽的补充新药申请正在接受获得性下丘脑性肥胖（一种因下丘脑损伤导致的罕见肥胖症）治疗的审评。
塞美兰肽作为黑皮质素-4受体激动剂，目前以艾麦维®（Imcivree®）为商品名获批用于治疗2岁及以上由巴德-毕德综合征或前阿片黑皮质素、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型或瘦素受体缺乏引起的综合征性或单基因性肥胖，以减轻体重并长期维持减重效果。
该申请获随机双盲安慰剂对照3期TRANSCEND试验（临床试验编号：NCT05774756）数据支持。结果显示，与安慰剂相比，塞美兰肽治疗使体重指数产生具有统计学显著性和临床意义的降低（-16.5% vs +3.3%；安慰剂校正差值：-19.8%；P<0.0001）。
利纳利沙坦用于原发性胆汁性胆管炎胆汁淤积性瘙痒症
PDUFA日期：2026年3月24日
利纳利沙坦的新药申请正在接受原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者胆汁淤积性瘙痒症治疗的审评。
利纳利沙坦是一种研究中的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂。该申请获3期GLISTEN研究（临床试验编号：NCT04950127）数据支持，该研究纳入238名伴有胆汁淤积性瘙痒症的成人PBC患者。
结果显示，与安慰剂相比，口服利纳利沙坦治疗使瘙痒症状获得具有统计学显著性的改善（主要终点；最小二乘均值差：-0.72［95% CI：-1.15，-0.28］；P=0.001）。利纳利沙坦在关键次要终点方面也显示出显著改善，包括第2周瘙痒评分（P<0.001）和24周瘙痒相关睡眠干扰（P=0.024）。
马纳格拉格尼自体细胞疗法用于严重白细胞黏附缺陷症-I
PDUFA日期：2026年3月28日
FDA正在审评马纳格拉格尼自体细胞疗法（marne-cel）用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I（LAD-I）的生物制品许可申请。该罕见儿科疾病由编码CD18 β-2整合素组分的ITGB2基因突变引起，导致儿童易患反复危及生命的细菌和真菌感染。目前唯一可用疗法为同种异体造血干细胞移植（HSCT）。
马纳格拉格尼（Kresladi™）是一种造血干细胞基因疗法，由携带ITGB2基因的慢病毒载体转导的自体CD34+富集细胞组成。该申请获1/2期试验（临床试验编号：NCT03812263）数据支持，该试验评估了单次静脉输注马纳格拉格尼治疗9名严重LAD-I患者的疗效和安全性。
结果显示，100%的患者在输注后12个月未接受同种异体HSCT仍存活（主要终点；P<0.001），且在整个随访期（18至42个月）持续存活。与治疗前病史相比，这些患者的严重感染发生率显著降低。此外，观察到LAD-I相关皮肤病变消退及伤口修复能力恢复。
本文最初发表于MPR
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