2026年1月肿瘤学FDA批准关键要点
- 匹妥布鲁替尼的完全批准用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL），证实其在既往接受过共价BTK抑制剂治疗的患者中可显著改善无进展生存期
- 利索妥单抗获批用于边缘区淋巴瘤，成为首个提供深度持久缓解的CAR-T细胞疗法，适用于经多重预治疗患者
- 奥米杜塞获批用于严重再生障碍性贫血，提供新型干细胞移植方案，解决这一危及生命疾病的重大未满足需求
- 尼拉帕利联合阿比特龙用于BRCA2突变转移性去势敏感性前列腺癌，凸显分子检测和精准强化治疗的重要性
- 阿米万他单抗和摩苏妥珠单抗的皮下制剂提升患者便利性并优化临床流程，在缩短给药时间的同时维持疗效
以下为您梳理2026年1月FDA批准的跨肿瘤类型治疗方案核心信息。
1月27日：FDA批准达雷妥尤单抗联合VRd用于新诊断多发性骨髓瘤
适应症：FDA批准达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（Darzalex Faspro）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）用于治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断成人多发性骨髓瘤患者。
支持数据：该决定基于3期CEPHEUS试验（NCT03652064）数据，显示达雷妥尤单抗联合VRd方案的微小残留病灶（MRD）阴性率显著高于单独VRd方案（52.3% vs 34.8%；P = 0.0005）。基于达雷妥尤单抗的四联疗法还显著改善无进展生存期（PFS），两组中位PFS均未达到，风险比为0.60（95% CI, 0.41-0.88；P = 0.0078），证实其可实现更深更持久的缓解。
临床意义：此次批准将抗CD38四联疗法扩展至不适合移植的新诊断患者群体，为适宜患者提供更有效的初始治疗方案。通过提高MRD阴性率和改善PFS，达雷妥尤单抗联合VRd方案确立了四联疗法作为特定新诊断多发性骨髓瘤患者的治疗新标准。
1月28日：FDA批准奈拉滨注射液大规格装用于T-ALL和T-LBL
适应症：FDA批准奈拉滨注射液（SH-111）375mg/75mL大规格装用于成人及儿童T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）患者。奈拉滨适用于经至少两轮既往化疗方案后复发或难治的患者。
支持数据：该决定是继250mg/50mL规格后FDA批准的第二款奈拉滨相同配方规格。奈拉滨原始批准基于关键成人及儿童研究中观察到的完全缓解（CR）率数据，在经多重预治疗的T-ALL/T-LBL人群中CR率（含未完全血液学恢复的CR）约为21%-23%。目前尚未开展证明生存获益的随机试验。
临床意义：大规格装旨在应对药物短缺并提升给药灵活性，尤其对儿科患者更具价值，同时为成人治疗提供高剂量选项并减少药物浪费。该决定在不改变奈拉滨在复发/难治T-ALL/T-LBL中既有效性和安全性特征的前提下，优化了药房工作流程和给药精度。
其他重要决策
- FDA已授予Guardant360 CDx加速批准，作为伴随诊断工具用于识别* BRAF* V600E突变转移性结直肠癌患者，此类患者可能从恩科拉非尼（Braftovi）联合西妥昔单抗（Erbitux）及化疗中获益。
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