美国食品药品监督管理局（FDA）前肿瘤学卓越中心主管、在该机构拥有26年工作经验的理查德·帕兹杜尔（Richard Pazdur）在6月2日至4日于费城举行的CPHI Americas 2026会议上发表了讲话。他评估了该机构目前的状况。
监管不一致是否是系统性问题？
帕兹杜尔直言不讳地表示，审评过程中的不一致性确实存在，这在一定程度上与申请在整个提交周期中的评估方式有关。他强调需要重新审视特殊方案评估（Special Protocol Assessments, SPA）——即赞助方与机构之间关于研究设计的正式协议。他指出，这些框架在十多年前制定，需要现代化更新。他强调机构的关注点仍然是主要终点和核心统计原则，但也承认标准应用不一致仍是机构必须积极应对的挑战。
监管期望的变异性导致试验设计、提交策略和时间表的不确定性。帕兹杜尔提倡更多地使用监管计划模板，让赞助方和审评人员从共享文档中工作，减少跨审评层级的重复报告。他还指出实时肿瘤学审评模式，即在正式申请前提前将研究数据提交给机构，这种模式可以显著压缩开发时间线。
他认为，咨询委员会对于透明度仍然至关重要，应当加强而非边缘化。他建议使委员会成员选择更加开放和包容，让行业代表、患者群体和临床试验人员与机构工作人员一起参与。他还呼吁进行更有针对性的委员会讨论，并建议将公开听证会提前到会议开始阶段，以改善流程并减少冗余。
工作人员流动率的实际影响是什么？
帕兹杜尔谈到了有经验的人员（包括高级科学和领导人员）离职的问题。他表示，这不仅仅是一个数量问题，而是一个质量问题。复杂的监管决策需要深厚的科学专业知识，而随着监管挑战变得越来越复杂，机构知识的流失也在加剧。
他描述了机构员工中可感知的焦虑情绪，指出拥有高级学位的科学家需要一个支持思想自由交流的环境。由于多个高级职位目前由代理领导担任，缺乏稳定的方向是一个真正的运营担忧。对于正在提交申请的赞助方来说，这意味着审评环境变得更加不可预测。
FDA如何重新思考剂量问题？
帕兹杜尔在该机构倡导的两个项目说明了肿瘤药物开发的方向。"优效计划"（Project Optimus）挑战了肿瘤学中长期存在的追求最大耐受剂量的做法，认为患者无法长期耐受的剂量最终可能损害临床结果。他承认行业存在抵制情绪，但坚持认为剂量优化必须被视为核心开发责任，而非事后考虑。
与此同时，"天球计划"（Project Orbis）旨在解决较小监管市场批准滞后的问题。通过协调跨伙伴机构的同步提交（包括加拿大、澳大利亚和瑞士的机构），该计划加速了全球获得有前景的治疗方法，并促进了一致的护理标准，支持更连贯的后续开发。
关于中国临床试验数据的问题，帕兹杜尔在临床和制造考量之间划清了界限。他支持将包括中国在内的国际试验数据纳入多区域开发计划，同时单独倡导制造业的国内回流，他将这一区别描述为既实用又对美国竞争力重要。他还表示，去中心化试验和将临床数据整合到电子健康记录系统中，可以显著改善不同患者群体的试验可及性和数据质量。
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