摘要
背景：功能结果评分（Functional Outcome in Patients with Primary Intracerebral Hemorrhage, FUNC）最初被验证用于预测脑出血（ICH）后90天格拉斯哥预后量表（GOS）上的功能独立性，但患者恢复通常会超过三个月。目的：我们的目标是将FUNC评分扩展至预测12个月功能独立性，以加强其在家庭咨询和研究方法学中的实用性。方法：我们进行了一项单中心前瞻性队列研究，纳入了2009年2月至2018年1月期间收治的成年原发性ICH患者。我们在入院时计算FUNC评分，并在ICH后12个月评估GOS。主要结局是12个月功能独立性，定义为GOS评分≥4。我们使用逻辑回归计算FUNC评分的受试者工作特征曲线下面积（AUC），并通过链式方程多重插补处理缺失的GOS数据。我们使用校准曲线和Brier分数评估评分校准，并通过决策曲线分析评估临床实用性。我们通过运行1:1随机化的临床试验模拟，探索了使用基于FUNC的滑动二分法阈值定义有利结局的统计效率增益。我们对每个样本量（100至1000，以10为增量）和治疗效果（比值比分别为1.5、2.0和2.5）的组合运行了5000次模拟，并计算了各自治疗效果的效率增益，即使用滑动二分法而非固定二分法阈值达到80%功效所需的样本量减少百分比。结果：共纳入535名患者（中位年龄[IQR]为68岁[54-79]，237名[44%]女性，中位NIHSS评分[IQR]为16[6-25]，中位FUNC评分为8[6-9]）。总体而言，445名已知12个月GOS的患者中，99名（22%）达到了功能独立性。FUNC评分对12个月功能独立性的AUC为0.79（95%置信区间：0.75-0.84）。校准图表现合理，在低预测概率处有轻微的高估迹象，Brier分数为0.15。在5-50%阈值概率范围内观察到净获益。对于治疗效果为OR=2.0的情况，滑动二分法的效率增益为27%，对于OR=2.5的治疗效果，增益为22%。由于固定二分法即使在1000名患者的样本量下也无法达到80%的功效，因此无法计算OR=1.5治疗效果的效率增益。结论：FUNC评分对12个月功能独立性的预测性能与其最初验证的3个月区分能力相当。在跨中心外部验证后，FUNC评分可用于向家属提供关于长期功能独立性的全球测量指标咨询，并在ICH研究中实施滑动二分法方法。
利益冲突声明
作者声明不存在利益冲突。
作者声明
我确认已遵循所有相关伦理指南，并获得了必要的IRB和/或伦理委员会批准。
是
提供本研究描述的IRB/监督机构的详细信息如下：
哥伦比亚大学IRB为本工作提供了伦理批准。
我确认已获得所有必要的患者/参与者同意，并已归档适当的机构表格，且包含的任何患者/参与者/样本标识符对研究小组以外的任何人（例如，医院工作人员、患者或参与者本人）均不可知，因此不能用于识别个人。
是
我理解所有临床试验和任何其他前瞻性干预研究必须在ICMJE批准的注册机构（如ClinicalTrials.gov）进行注册。我确认手稿中报告的任何此类研究均已注册，并提供了试验注册ID（注意：如果发布事后注册的前瞻性研究，请在试验ID字段中提供说明，解释为什么研究未提前注册）。
是
我已遵循所有适当的研究报告指南，如任何相关的EQUATOR Network研究报告清单和其他相关材料（如适用）。
是
数据可用性
支持本研究发现的数据和代码可根据合理要求从通讯作者处获取。
资助信息
国家神经疾病和中风研究所，NS106014
巴黎脑科学研究所美国分部
加拿大卫生研究院，MP-200963
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