周三，美国食品药品监督管理局批准了一种针对新诊断急性髓系白血病（AML）患者的新全口服疗法，适用于不适合接受强化化疗的人群。
该疗法由地西他滨-西达莫丁（Inqovi）与维奈托克（Venclexta）组成，专门针对75岁及以上成人或存在合并症而无法接受强化诱导治疗的患者——这类患者占美国每年确诊AML病例（超过20,000例）的半数以上。
该批准基于ASCERTAIN-V试验的支持，这是一项开放标签、单臂II期临床试验，共纳入101名成人患者。临床数据显示，该疗法使41.6%的患者达到完全缓解（CR），缓解持续时间介于0.5至16.3个月之间（中位数未达到），达到完全缓解的中位时间为2个月。
此前另一项针对相似人群的II期研究报道，地西他滨-西达莫丁联合维奈托克的总体缓解率达64%，其中57%的患者获得完全缓解或伴不完全血液学恢复的完全缓解。在达到完全缓解或伴不完全血液学恢复的患者中，中位缓解持续时间达13.2个月。
药品说明书指出，接受该联合治疗的AML患者中，发生率≥20%的不良事件包括中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少、血小板减少、出血、贫血、细菌及病毒感染、腹泻、疲劳、黏膜炎、便秘、关节痛、食欲减退、水肿、恶心、呼吸困难、白细胞计数降低、脓毒症、肺炎、皮疹、转氨酶升高、肌痛、心律失常和腹痛。
常见的3/4级实验室异常包括白细胞、淋巴细胞、血小板和血红蛋白水平下降。
严重不良事件发生率为82%，主要包括发热性中性粒细胞减少（31%）、脓毒症（22%）、肺炎（15%）、感染（10%）、出血（9%）和呼吸困难（6%）。8%的患者出现致死性不良事件。
药品说明书中警告与注意事项还特别指出存在骨髓抑制和胚胎-胎儿毒性的风险。
美国食品药品监督管理局早在2020年就首次批准地西他滨-西达莫丁用于治疗中高危骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病患者。维奈托克目前已获批用于新诊断不适合强化化疗的急性髓系白血病（需与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用），以及慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的治疗。
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