一次搞定？
制药巨头礼来公司周一宣布，其基因编辑疗法仅需单次输注即可将"坏"胆固醇（低密度脂蛋白，LDL）降低高达62%。
不仅这种实验性治疗取得了成功，而且在接受剂量18个月后，一些参与者的治疗效果依然明显。
虽然大多数基因疗法针对的是罕见疾病，但这种新疗法可能会降低心脏病的风险，而心脏病是美国的主要死亡原因。
单剂量VERVE-102"关闭"了一个名为PCSK9的基因，该基因在肝脏检测和清除血液中低密度脂蛋白胆固醇的量方面起着重要作用。PCSK9越少，"坏"胆固醇就越少。
本周发表在《新英格兰医学杂志》上的一项早期临床试验追踪了35名患有心脏病或遗传性高LDL胆固醇水平的患者。
该药物的最高剂量——每千克体重1毫克——将血液中的PCSK9蛋白减少了高达88%。没有报告严重不良反应。
"这种药物关闭了DNA的一小部分，你的低密度脂蛋白胆固醇水平将在余生中降低50%。"伦敦大学学院学术心脏病专家Riyaz Patel教授在研究经过同行评审前去年告诉《科学焦点》杂志。
"就是这样，"Patel说。"一次搞定。这将是革命性的。"
尽管初步结果是初步的，但VERVE-102的2期临床研究预计将在今年年底前开始。
以相同方式工作——通过抑制PCSK9产生——的现有药物仅将胆固醇降低了50%至60%。
该药物的另一个好处是？与类似治疗方法不同，低密度脂蛋白不会逐渐回升。
此外，VERVE-102不需要像传统控制胆固醇的他汀类药物那样每天服用。
"在你再次服用他汀类药物之前，你的低密度脂蛋白胆固醇水平就开始恢复正常，"威廉布莱尔医疗保健分析师Myles Minter告诉《Fierce Biotech》。
"低密度脂蛋白胆固醇暴露的每一刻都关系到你一生中发生心脏事件的风险。"
高浓度的低密度脂蛋白胆固醇会增加血液中斑块堆积的风险，从而阻碍流向心脏的血液。
只有时间和进一步的临床试验才能揭示VERVE-102最适合的患者群体。
这种创新疗法可能特别适用于有胆固醇遗传倾向的年轻患者。
改变DNA一生的治疗方法可能不适合老年患者，研究人员正专注于那些患有早发性心血管疾病和遗传性高胆固醇的患者。
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