当亚历山德罗·巴贝拉去年十月被紧急送往加利福尼亚州一家医院，因婴儿肉毒中毒而病危时，他的父亲托尼对这种罕见且可能致命的疾病知之甚少。然而如今，他对接近拯救了他新生儿子生命的唯一解药——婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)——表达了深深的感激。
“这非常了不起，”35岁的巴贝拉说，他的儿子目前正在缓慢康复。亚历山德罗的病例是自8月以来美国18个州至少39起婴儿肉毒中毒感染之一，这些感染与受污染的ByHeart婴儿配方奶粉有关。
此次疫情凸显了婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)的关键价值，这是一种由一群致力于科学和志愿服务的捐献者提供的血浆制成的治疗方法。“这几乎就像一个奇迹，”洛杉矶儿童医院的儿科神经病学家维贾伊·维斯瓦纳特博士说，他治疗过多名肉毒中毒儿童，包括此次疫情中的一例。他补充说：“在婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)被发现之前，这些住院治疗可能需要两到三个月，而且感染儿童能否康复都成问题。”
获准于2003年的婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)是人肉毒免疫球蛋白的品牌名称，这是一种静脉注射药物，利用接种过肉毒疫苗的志愿者的抗体，帮助那些年龄太小而无法独立对抗该疾病的婴儿。该疗法由已故的加利福尼亚州公共卫生局科学家斯蒂芬·阿农博士构想。1976年，阿农及其同事发现了影响一岁以下婴儿的罕见肉毒中毒形式，并将他45年的职业生涯致力于寻找治疗方法。
当婴儿摄入在肠道中萌发的肉毒杆菌孢子，产生攻击神经系统的危险毒素时，就会发生这种疾病。自阿农团队在1997年在加利福尼亚进行关键临床试验以来，全球已有3700多名儿童接受了婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)治疗。该试验证明了该药物能够缩短住院时间并减少对呼吸机的需求。
据阿农创立的加利福尼亚婴儿肉毒中毒治疗与预防项目称，婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)每五年小批量生产一次，每剂治疗成本近7万美元。根据州法律，药物销售所得费用专门用于资助肉毒中毒项目。该药物高度依赖捐献者，如加利福尼亚州76岁的退休生物化学家南希·沙因。沙因因在实验室中处理致命病菌而接种了肉毒疫苗。阿农在二十年前首次招募她和其他科学家加入婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)项目，认识到他们的血液产生了高水平的抗体——中和肉毒毒素的血液蛋白。
早期的方案要求志愿者接受一种实验性肉毒疫苗的加强剂量（该疫苗也被美国军方使用），然后进行采集含有抗A型和B型肉毒毒素抗体的血浆的程序。“接种过程不是很愉快，”沙因回忆道。“有很多副作用，比如接种部位出现大肿块和轻微疼痛。”尽管如此，沙因还是为2008年至2019年生产的三批抗毒素做出了贡献。“能够参与这个项目并捐献血浆，可能是我职业生涯的亮点，”她说。“我们制造了一种可以拯救婴儿生命的产品。”
开发婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)面临重大障碍。婴儿肉毒中毒较为罕见，美国每年报告的病例少于200例，这意味着筹集资金和资源花费了近15年时间和1060万美元，正如阿农在2007年的一篇文章中所指出的。
加利福尼亚州卫生官员证实，目前平均每批婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)约有30人提供血浆。第8批，即最新批次，目前正在洛杉矶附近的武田药品工业公司工厂生产。
该公司血浆衍生疗法部门总裁吉尔斯·普拉特福德表示，武田与加利福尼亚官员签约，以“非营利方式”生产婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)。一些最早的捐献者，如沙因，已因年龄原因退出婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)项目，该项目从70岁以下的成年志愿者处采集血液。
新捐献者可以接受，但他们必须加入由加利福尼亚卫生部门指导的临床研究，并同意接受另一种实验性肉毒疫苗的加强剂量。
根据当前预测，加利福尼亚官员估计他们储备的婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)足够持续到明年夏天。然而，ByHeart疫情是自8月以来美国治疗的至少107例婴儿肉毒中毒病例上升的一部分，加利福尼亚州项目高级医学官杰西卡·库里博士表示。
沙因女士最近收到了一本装满照片和信件的册子，这些来自接受婴儿肉毒抗毒素(BabyBIG)后从肉毒中毒中康复的儿童家庭。“这真的太棒了。我每天读几封，”她说。“每一封都让人想哭。”
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