当亚历山德罗·巴贝拉在10月份因婴儿肉毒杆菌中毒被紧急送往加利福尼亚州一家医院时,他的父亲托尼·巴贝拉几乎没听说过这种疾病,更不用说可能挽救了这名新生儿生命的这种罕见且昂贵的治疗方法了。
然而,现年35岁的托尼·巴贝拉现在对BabyBIG(婴儿肉毒抗毒素)深表感激,这是唯一能对抗与受污染的ByHeart婴儿配方奶粉相关的瘫痪性和潜在致命性疾病的解药。
"这真是非常了不起,"巴贝拉说,他的儿子正在慢慢康复。
自8月份以来,与ByHeart配方奶粉相关的肉毒杆菌疫情已在18个州导致至少39名婴儿患病——这凸显了由一小群科学家和其他志愿者捐赠的含血浆治疗方法的价值。
"这几乎就像一个奇迹,"洛杉矶儿童医院的儿科神经学家维贾伊·维斯瓦纳特博士说,他在职业生涯中治疗过多名肉毒杆菌患儿——包括此次疫情中的一名患儿。
维斯瓦纳特说:"在BabyBIG被发现之前,如果受感染的儿童能够康复,一些住院治疗可能需要两到三个月。"
2003年获准使用的BabyBIG是人源肉毒杆菌免疫球蛋白的商品名,这是一种静脉注射药物,利用接种过肉毒杆菌疫苗的志愿者体内的抗体,帮助那些年龄太小无法自行抵抗疾病的婴儿。
这种治疗方法是由已故的加利福尼亚州公共卫生部科学家Stephen Arnon博士构思的。1976年,Arnon及其同事确定了影响1岁以下婴儿的这种罕见肉毒杆菌形式——随后他花了45年职业生涯来研究如何治疗它。当婴儿摄入在肠道中发芽并产生攻击神经系统的危险毒素的肉毒杆菌孢子时,就会发生这种疾病。
自Arnon及其团队于1997年在加利福尼亚州进行了一项关键临床试验,证明该药物可以缩短住院时间并减少对呼吸机的需求以来,全球已有超过3700名儿童接受了BabyBIG治疗。
据Arnon创立的加利福尼亚州婴儿肉毒杆菌治疗与预防项目称,BabyBIG每五年小批量生产一次,每剂治疗费用近7万美元。根据州法律,药品销售所得费用仅用于资助肉毒杆菌项目。
这种药物依赖于像南希·夏因这样的捐赠者,这位76岁的加利福尼亚州退休生物化学家曾因在实验室中接触致命细菌而接种了肉毒杆菌疫苗。Arnon博士在20年前首次为BabyBIG项目招募了夏因和其他科学家,因为他们的血液产生了高水平的抗体——这些血液蛋白质可以中和肉毒杆菌毒素。
早期的方案要求志愿者接受美国军方也使用的实验性肉毒杆菌疫苗加强剂量,然后进行采集含有针对A型和B型肉毒杆菌抗体的血浆的程序。
"接种这种疫苗并不太舒服,"夏因回忆道。"有很多副作用,比如接种部位出现大块肿块和轻微疼痛。"
尽管如此,夏因还是为2008年至2019年间生产的三批抗毒素做出了贡献。
"能够参与这个项目并捐献血浆,可能是我职业生涯的亮点,"夏因说。"我们制造了一种可以拯救婴儿生命的产品。"
由于婴儿肉毒杆菌中毒非常罕见,美国每年报告的病例不到200例,Arnon在2007年的一篇文章中指出,为开发BabyBIG治疗方法寻找资金和其他资源花费了近15年时间和1060万美元——并面临重大障碍。
加利福尼亚州卫生官员表示,如今平均每批BabyBIG约有30人提供血浆。据武田药品工业公司血浆衍生疗法部门总裁吉尔斯·普拉特福德称,第8批最新版本目前正在洛杉矶附近的工厂生产。普拉特福德表示,该公司与加利福尼亚州官员签订合同,以"非营利方式"生产BabyBIG。
像夏因这样最早期的捐赠者已经超出了BabyBIG项目的年龄限制,该项目从70岁以下的成年志愿者那里采集血液。新捐赠者可以被接受,但他们必须注册参加由加利福尼亚州卫生部门指导的临床研究,并同意接受另一种实验性肉毒杆菌疫苗的加强剂量。
加利福尼亚州官员估计,根据目前的预测,他们储备的BabyBIG足以维持到明年夏天。加利福尼亚州项目高级医学官员杰西卡·库里博士表示,ByHeart疫情是自8月份以来美国治疗的至少107例婴儿肉毒杆菌中毒病例上升趋势的一部分。
夏因最近收到了一本装满照片和信件的小册子,这些照片和信件来自那些孩子在接受BabyBIG后从肉毒杆菌中毒中康复的家庭。
"这真的很棒。我每天读几封,"她说。"每一封都让人想哭。"
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