2021年至2022年间，AI制药行业经历了一波声势浩大、令人眼花缭乱的“淘金热”。数十亿美元的资金押注于这样一种承诺：人工智能将彻底改变药物的发现和开发方式。初创企业筹集了令人咋舌的资金数额，其背后更多是热情而非实证。投资者不仅是在支持公司，而是在支持一个通过代码重新构想医学的愿景。
到2023年，风向发生了变化。风险投资降温。据CB Insights数据显示，AI药物发现初创企业的融资额从2021年的高点下降了45%。许多早期企业难以获得后续融资，媒体也转向了其他话题。炒作消退了。
但这并不是故事的终点，而是更重要篇章的开端。
因为现在我们已经进入后炒作时代，但仍处于价值实现之前。AI制药的第一阶段建立在潜力之上，而下一阶段则将建立在证明之上——进一步强化这一潜力。
AI在研发中的作用
人工智能已经开始重塑药物发现的早期阶段。算法如今可以挖掘海量数据集，以识别新的靶点、优化先导化合物、提升临床试验成功率，甚至模拟某些生物相互作用。Exscientia、Insilico Medicine以及以色列的Biolojic Design等公司已将AI设计的分子带入早期临床试验。诺和诺德（Novo Nordisk）和礼来（Eli Lilly）等大型制药公司已与AI驱动平台如BioMap和Recursion Pharmaceuticals签署大规模合作协议。这些并非象征性的合作，而是反映了一种战略承诺：将AI作为研发的核心支柱。
然而，尽管有这些进展，尚无一款由AI设计的药物达到FDA批准准备就绪的阶段——但这只是时间问题。这并不是对其质量或科学价值的否定，而是反映了所需的时间周期。药物开发是一个漫长、系统化的过程，这些化合物仍在经历必要的临床测试阶段。
麦肯锡估计，人工智能每年可在整个制药行业中释放出600亿至1100亿美元的价值，但其中大部分价值尚未实现。为什么？因为药物开发不是短跑，而是一项受监管、风险规避、高度复杂的接力过程，需要严格的验证、可重复性，最重要的是安全性。它也是一个截然不同的科学领域。人工智能目前还无法模拟完整的免疫反应，也无法确定性地预测脱靶效应，更无法单独取代数十年积累的生物学知识和临床试验基础设施。
但监管环境正在发生变化，而这正是当下时刻如此重要的原因。
基于风险的框架
今年一月，美国食品药品监督管理局（FDA）药品评价与研究中心（CDER）发布了一份题为《人工智能在药物和生物制品监管决策中使用的考量》的草案指南。该指南概述了一个基于风险的评估框架，用于评估药物开发中使用的人工智能模型的可信度，并强调了情境特定的评估和透明度。
同时，FDA还宣布计划加速采用新方法学（NAMs），包括基于AI的模拟技术，以补充或替代传统的动物实验。即使在HHS整体结构发生重大变化的背景下，这些举措依然保持核心地位。内部层面，FDA已开始在其各个中心推广AI工具，旨在简化监管流程。该机构对将AI作为药物开发支柱的承诺已被证明具有韧性、战略性和前瞻性——即便在大幅削减整个机构其他部分的同时也是如此。
下一波AI在制药领域的创新将是更深、更大胆且更具生物学基础的。Meta的ESMFold和DeepMind的AlphaFold 2等基础模型正在大规模解锁结构生物学。初创企业正在构建多模态平台，将基因组、化学、临床和影像数据整合进统一模型。这些系统不仅仅分析单一变量，而是全面解读生物学，可能揭示新的疾病机制或识别最受益的患者亚群。
AI原生公司的崛起
或许最重要的是，我们正见证着AI原生制药公司的诞生。这些公司并不只是向传统玩家授权工具，它们的目标是掌控从计算发现到监管策略再到商业化的整个R&D链条。它们不只是供应商，而是端到端的开发者，是战略合作伙伴，是未来的市场领导者。
从现在到2030年，我们可能会看到首批真正由AI设计的药物获得监管批准。我们也将会看到AI初创公司开发的技术被制药公司整合进其研发流程，这一切将得到监管变化的支持。这种AI的采用将从根本上改变制药行业的研发工作流。此外，制药公司、大型科技企业、合同研究组织（CRO）和合同开发与制造组织（CDMO）也将收购这些初创企业，以成为面向制药行业的集成商和技术提供商。
在这场竞赛中获胜的初创公司将是那些以科学与技术并重的方式解决重大挑战，并具备前瞻监管意识的企业。它们拒绝走捷径，一步一个脚印地建立了信任。
要实现人工智能在制药领域的全部潜力，仅靠创新是不够的。政策制定者、监管机构和行业领袖现在必须优先制定明确的验证标准、协作性基础设施以及智能监管路径，以便在不牺牲安全性的前提下跟上技术进步的步伐。
机会巨大，责任同样重大。我们已经走过了喧嚣。现在进入了艰苦的工作阶段——也是真正创造价值的阶段。
关于作者
Mati Gill是AION Labs的首席执行官，这家创业工作室由一批制药巨头、科技巨头和领先投资者联合创立，致力于开发并整合人工智能技术，通过创建新初创企业来重新定义药物发现与开发。在创办AION Labs之前，Gill曾在梯瓦制药（Teva Pharmaceuticals）担任十年高级管理职务。他目前担任多家生物科技行业咨询委员会和董事会成员。
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