狼疮研究联盟(LRA)通过其狼疮加速突破联盟(Lupus ABC)——一个与美国食品药品监督管理局(FDA)的公私合作伙伴关系——正引领努力，确保狼疮患者的声音在新疗法的开发中占据核心地位。
Lupus ABC将学术界、工业界、患者倡导组织、专业协会、联邦机构以及狼疮患者联合在一个前竞争环境中，旨在克服狼疮药物开发中的长期挑战。
"狼疮加速突破联盟(Lupus ABC)的关键目标之一是确保狼疮患者的观点被纳入药物开发过程。其治理结构反映了患者声音的关键作用。由狼疮患者及其护理人员组成的狼疮声音委员会(Lupus Voices Council)是Lupus ABC的两个管理机构之一，对Lupus ABC所有倡议的批准拥有投票权，"狼疮研究联盟(LRA)研究助理副总裁Hoang Nguyen博士告诉BlackDoctor。
为何现在？
历史上，狼疮药物的批准主要依赖于临床医生对疾病活动的评估。然而，患者调查显示，对日常生活负担最重的症状——如疲劳、疼痛和认知功能障碍（"脑雾"）——往往与临床医生测量的内容不同。
认识到这一差距，Lupus ABC于2024年10月16-17日召开了一次面对面会议，汇集了狼疮患者、学术专家、行业代表和FDA。该小组旨在：
- 评估用于狼疮临床试验的患者报告结果(PROs)的当前状态，
- 制定路线图以推进其使用，以及
- 确定下一步将PROs整合到狼疮研究设计和评估中的优先事项。
这次会议标志着朝着使研究重点与患者实际体验保持一致的关键一步。
识别最重要的事项
研究人员通过直接倾听患者来确定要测量的症状。通过多次大规模调查和研究，狼疮患者一致确定了影响其生活质量的最重要领域：
- 疲劳
- 疼痛
- 心理健康
- 身体功能
- 认知和"脑雾"
这些见解正指导着努力，确保未来的试验能够捕捉到这些领域中的有意义的改善。
测量狼疮中的"脑雾"
目前尚无专门针对狼疮的"脑雾"测量工具，研究人员使用多种方法来评估认知功能。这些方法包括：
- 自报告问卷，捕捉患者在注意力集中、记忆力和思维清晰度方面的体验。
- 神经心理学测试，评估学习、推理、阅读和处理速度。
- 高级脑部成像，如功能性磁共振成像(fMRI)，最近在检测伴有认知症状的狼疮患者的注意力减退、工作记忆和情绪识别方面显示出前景。
确保调查对患者可行
PRO会议的一个主要讨论点集中在最小化患者负担上。与会者一致认为：
- 15分钟是月度问卷的可接受时长，
- 1-2分钟是日常检查的理想时长。
为使参与更加容易，该小组建议使用数字工具、移动访问和培训资源，以帮助患者舒适地完成调查——即使在狼疮发作或疲劳期间。
监管接受的挑战
尽管FDA认识到PROs的重要性并已发布四份以患者为中心的药物开发(PFDD)指南文件，但其中两份——与选择和整合临床结果评估最相关的文件——仍处于草案阶段。
这些指南文件概述了以下最佳实践：
- 收集准确的患者体验数据，
- 平衡对患者重要的风险和益处，
- 选择或开发有意义的临床结果评估，以及
- 将这些措施整合到监管决策中。
四份指南中有三份已定稿，而剩余一份仍处于草案阶段。
"指南1描述了收集准确患者体验数据的方法。指南2讨论了风险和益处以及确定对患者最重要的事项的方法。指南3提供了关于如何选择、修改或开发临床结果评估(COAs)以测量对患者重要的结果的指导。指南4讨论了如何将评估纳入监管决策的终点，包括解释益处的有意义性，"Nguyen博士解释道。
患者参与试验设计
与会者达成强烈共识，认为狼疮患者应在试验设计过程早期积极参与——特别是确定哪些症状领域最相关需要测量。他们的见解将帮助研究人员选择最有意义的结果并开发合适的评估工具。
将数据反馈给参与者
虽然PRO结果通常包含在已发表的临床试验结果中，但这些数据并不总是直接与参与者分享。许多狼疮患者表达了对更大透明度的渴望，要求将PRO结果传达给他们及其医生。
然而，研究人员指出，分享临时PRO数据可能会危及试验的完整性。作为妥协，该小组同意在每项试验开始时，必须解释PRO数据将如何以及为何被收集、使用并最终共享。
患者伙伴关系的新时代
通过优先考虑患者报告结果，Lupus ABC和狼疮研究联盟正在引领狼疮研究的变革性转变——确保未来疗法反映对患者真正重要的内容。
正如Nguyen博士所指出的，这一举措不仅仅代表改进的测量；它象征着对伙伴关系的承诺，赋予患者作为共同创造者的权力，共同迈向更好的狼疮治疗。
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