环球医讯创新药物

英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)发布最终草案指南，推荐ITF Pharma公司的杜氏肌营养不良症治疗药物杜维扎特用于6岁及以上有行走能力的患者。该协议使英格兰国家医疗服务体系(NHS)500多名患者能够获得这种治疗，药物将立即由创新药物基金(IMF)覆盖，同时NHS英格兰正在推进常规资金安排。尽管患者倡导组织Duchenne UK称这是"里程碑式的一天"，但也对批准仅限于有行走能力的患者表示失望，呼吁相关利益方考虑所有可用选项，为无法行走的患者提供这种急需的治疗选择，该药物基于120名患者的3期EPIDYS研究数据获批，能减缓疾病进展并改善患者爬楼梯能力。

英国国家医疗服务体系(NHS)最新研究显示，接受"免疫重置"治疗的狼疮患者已进入缓解期，这一突破性发现标志着CAR T细胞疗法首次在英国用于治疗重症狼疮患者。该疗法通过基因改造细胞，使人体自身免疫系统能够识别并攻击问题细胞，只需一次治疗即可彻底改变治疗方式，有望让患者摆脱终身服药的困境。在伦敦大学学院医院和伦敦大学学院主导的新NHS试验中，六名重症狼疮患者中有五名在接受CAR-T治疗后几个月内进入缓解期，平均11个月的随访显示，他们的疾病指标迅速改善，包括曾被狼疮损害的肾功能得到稳定或改善。专家认为，这一发现为狼疮患者带来了新希望，治愈狼疮的前景可能不再遥不可及。

英国国家医疗服务体系(NHS)正式推出新型靶向药物mirvetuximab soravtansine，为铂类化疗耐药的卵巢癌患者提供突破性治疗选择。该药物通过精准识别癌细胞表面的叶酸受体α(FRα)蛋白释放抗癌分子，临床试验显示患者平均生存期延长至16.5个月（对比传统化疗12.8个月），且37%患者肿瘤缩小超30%。作为20余年来卵巢癌治疗领域的首个新药，预计每年惠及英格兰400名患者，显著改善生活质量，使患者得以正常参与社交活动。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)基于临床证据快速批准该药纳入癌症药物基金，标志着精准癌症治疗的重大进展。

英国从今日起正式推出维格威(Wegovy)减肥药片剂，这是GLP-1类药物首次在英国以口服药片形式上市。该药物适用于BMI指数30以上或27-30之间且有至少一种与体重相关并发症的成年人，需配合低热量饮食和增加运动。药片每日空腹服用一次，可室温储存，比需要冷藏的注射剂更为方便。文章详细介绍了适用人群、剂量、副作用、购买渠道及价格等信息，同时提醒消费者警惕黑市假药风险，强调减肥药物不是万能解决方案，必须与健康生活方式相结合才能达到最佳效果，且不适合所有患者。

英国政府于伦敦太空通信展上宣布了一项新的监管路径，旨在安全地将太空中制造的药物推向市场。该计划利用微重力环境改善生物药物的质量和性能，有望提高癌症、罕见病和慢性病的治疗效果，增强药物稳定性和效力，减少杂质，并实现创新给药方式，包括潜在的居家癌症治疗。由英国航天局牵头，联合药品和健康产品管理局、监管创新办公室及民航局，提供监管指导、监管沙盒、案例研究等支持，并投资25万英镑于初创公司BioOrbit进行微重力结晶研究。此举旨在巩固英国在生命科学领域的领导地位，推动太空技术融入主流医疗创新。

英国航天局、英国药品和健康产品管理局（MHRA）及英国民航局（CAA）联合发布全球首个太空制药监管路线图，旨在利用微重力环境生产药物，如单克隆抗体和疫苗，这一创新举措有望在肿瘤和罕见病治疗领域实现突破性进展。该计划通过修改现有移动生产设施法规，并启动试点项目（如BioOrbit公司用于结晶肿瘤药物的可行性研究），以解决地空合规路径缺失的难题。英国政府通过国家太空创新计划已投入220万英镑，并建立“再入监管沙盒”简化产品返回地球的许可流程，旨在将英国打造为太空生物制造领域的全球领导者，为制药创新者开辟新的发展前沿。

随着英国首款日常减肥药维格威(Wegovy)片剂即将上市，药房、超市和在线供应商已报告异常高涨的预购需求，Simple Online Pharmacy表示已有超过6万人加入等待名单，24小时预购量比减肥注射剂Mounjaro上市时高出10倍以上，该药片含有司美格鲁肽(semaglutide)成分，每天费用约3英镑，临床试验显示服用一年多后平均减重16.6%，药剂师预计这种药片可能像他汀类药物一样普遍，但也将带来更广泛的健康益处，专家同时提醒减肥治疗应结合健康饮食和运动，而非仅依赖药物。

英国药品和保健品监管局(MHRA)已批准该国首款用于减肥和体重管理的GLP-1受体激动剂片剂，这意味着符合条件的患者有望口服Wegovy片剂而非注射给药。根据官方信息，两类英国成年人可能有资格使用该药物：BMI指数30及以上的肥胖人群，以及BMI介于27至30之间且至少有一种体重相关并发症的超重人群。尽管该司美格鲁肽片剂已在英国获批，但目前尚未纳入国家医疗服务体系(NHS)供应范围，需等待国家健康与护理卓越研究所(NICE)评估后才能决定是否纳入公共医疗系统。该药物起始剂量为每日1.5毫克，逐步增至25毫克，常见副作用包括恶心、腹泻等胃肠道问题，MHRA将持续监测其安全性和有效性。

英国政府与制药行业正合作开展一系列试点项目，旨在加速新药进入国家医疗服务体系(NHS)的流程。这些项目作为英美制药贸易协议的一部分，将测试药品定价、获取和采用的新方法，预计每年可使多达五种新药更快获得批准。尽管政府和制药行业对试点持乐观态度，认为将改善患者获取创新疗法的途径，但有研究警告该协议可能导致资源从基本服务转移，造成严重的健康和经济后果，包括到2036年可能导致22.9万人额外死亡并加剧健康不平等。

英国国家医疗服务体系的健康与临床优化研究所(NICE)已正式推荐米卫妥昔单抗索拉坦辛(Elahere，艾伯维公司生产)用于治疗叶酸受体α阳性、铂类耐药的高级别浆液性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，该推荐基于3期MIRASOL试验数据，证实该药物相比标准化疗可将疾病进展或死亡风险降低37%、死亡风险降低32%，且显著改善患者生活质量，减少副作用，患者平均生存期延长至16.9个月，疾病进展时间延长至5.6个月，该药物将以每100毫克小瓶4950英镑价格提供(含保密折扣)，预计首年约270名患者受益，将通过癌症药物基金立即在英格兰实施。