环球医讯创新药物

美国科学家在《细胞代谢》杂志发表的突破性研究中发现，通过阻断损害肾脏细胞线粒体的有害神经酰胺分子，可完全逆转小鼠的急性肾损伤（AKI）。研究团队利用基因改造的"超级小鼠"和半人马治疗公司开发的候选药物，成功实现对AKI的完全防护，为肾脏修复带来新希望。但专家强调该药物仍处临床前阶段，尚未进行人体测试，长期效果、药物代谢及潜在副作用需严格评估。研究还指出改善线粒体健康不仅有望治疗肾脏损伤，还可能对糖尿病、心力衰竭及脂肪肝等线粒体功能障碍相关疾病产生积极影响，为多重健康挑战提供潜在解决方案。

百时美施贵宝和强生公司宣布终止口服因子XIa抑制剂米韦西单抗在急性冠脉综合征领域的开发，原因在于3期Librexia ACS试验中期数据分析显示其难以达到主要疗效终点。该药物旨在提供与现有抗凝剂同等效果的同时避免增加出血风险，但试验未能证明其在降低主要不良心血管事件（如心肌梗死、缺血性卒中或心血管死亡）方面的优势。尽管如此，两家公司仍在推进米韦西单抗用于心房颤动和卒中的3期临床试验，预计明年公布结果；同时，同类靶向因子XIa的药物如拜耳的asundexian、诺华的abelacimab及默克的MK-2060也在不同适应症中持续研发，反映出新型抗凝疗法在平衡血栓预防与出血风险方面的复杂挑战，为心血管疾病患者寻求更安全治疗方案提供了重要探索方向。

美国加州大学河滨分校研究团队突破性开发出全球首个完全合成的脑组织模型，该模型摒弃传统动物源性材料和生物涂层，采用化学惰性聚乙二醇构建多孔支架结构，能支持供体脑细胞形成功能性神经网络，为创伤性脑损伤、中风及阿尔茨海默病等神经退行性疾病提供更精确可靠的无动物药物测试平台，此举既符合美国FDA淘汰动物实验的监管趋势，又有望推动多器官互联系统研发，从而更全面解析人体疾病机制并加速神经药物开发进程。

宾夕法尼亚大学科学家在研究常见降压药盐酸肼屈嗪时意外发现，该药物能通过精准靶向抑制2-氨基乙硫醇双加氧酶（ADO）来破坏肿瘤细胞的低氧生存机制，尤其对难治性胶质母细胞瘤效果显著；实验室测试证实药物可使癌细胞进入永久性“衰老”状态停止分裂，虽不直接杀死细胞但能有效阻断其扩散能力，且该药已获美国食品药品监督管理局批准，有望快速重塑癌症治疗方案，为术后易复发的脑瘤患者提供新希望。

宾夕法尼亚大学科学家团队意外发现，自1950年代起用于治疗高血压的常见药物肼屈嗪可通过靶向抑制2-氨基乙硫醇双加氧酶(ADO)来对抗胶质母细胞瘤等快速生长的侵袭性脑癌，该酶作为细胞氧气传感器帮助癌细胞在低氧环境下存活并持续分裂，而肼屈嗪能使其失效迫使癌细胞进入衰老状态停止增殖，由于该药物已获FDA批准有望加速癌症治疗的重新利用，但目前仅限于细胞实验阶段，未来需在活体系统中验证安全性和有效性，此发现为开发更安全精准的癌症疗法提供了新路径。

宾夕法尼亚大学研究人员意外发现已有70年历史的降压药肼屈嗪能通过靶向ADO酶抑制癌细胞生存机制。该酶作为细胞缺氧感应器，在胶质母细胞瘤等快速生长肿瘤中维持细胞存活，而肼屈嗪可阻断其功能使癌细胞进入永久性衰老状态。此发现为药物重定位提供分子基础，有望加速癌症治疗方案开发，但目前仅限细胞实验阶段，尚未进入临床应用。

耶鲁大学詹妮弗·米勒博士领导的新研究揭示，在美国食品药品监督管理局(FDA)批准药物测试的众多国家中，这些药物往往无法实际获取。研究分析了2015至2018年间在近90个国家测试的172种FDA批准药物，发现五年后仅有24%的药物在测试国获得市场授权，高收入国家的药物可及性显著优于中高收入和中低收入国家。该研究强调这违背了分配正义原则，引用《赫尔辛基宣言》等国际伦理框架，指出现行指南存在模糊性，并呼吁制药公司、各国政府及社会组织通过"良好制药评分卡"等机制协同努力，解决临床试验参与国长期无法及时获取所测试药物的系统性问题，埃塞俄比亚和乌干达等国的成功案例为全球提供了借鉴。

一项发表于《柳叶刀·精神病学》的新研究证实，糖尿病药物二甲双胍可有效帮助服用第二代抗精神病药物（如阿立哌唑、利培酮和喹硫平）治疗双相情感障碍的超重或肥胖儿童管理药物引发的体重增加问题；该研究由辛辛那提大学团队主导，针对1500多名8至19岁青少年进行对照实验，结果显示服用二甲双胍的儿童在六至二十四个月内更易避免或减轻体重增长，专家建议将二甲双胍作为超重青少年启动抗精神病治疗时的标准联合用药，因其比GLP-1类药物如司美格鲁肽更经济实惠且可及性强，这一发现已获国际诊疗指南支持。

欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）已推荐批准百健公司Spinraza（诺西那生钠）高剂量方案用于治疗脊髓性肌萎缩症，该推荐基于II/III期DEVOTE研究数据，显示高剂量方案能显著改善初治患者的运动功能并降低死亡或永久通气风险；新方案采用两次50mg负荷剂量（间隔两周）后每四个月28mg维持剂量，已在日本获批，美国FDA预计2026年4月初做出审查决定，欧盟委员会将于2026年1月审议最终授权，此举将满足SMA患者群体的未满足治疗需求并提升临床预后效果。

美国食品药品监督管理局在经历数百名员工离职的动荡时期后，正式任命资深癌症药物监管专家理查德·帕兹杜尔博士担任药品评价与研究中心负责人。帕兹杜尔博士拥有26年FDA工作经验，以加速救命癌症药物审批而闻名，他倡导使用肿瘤缩小等替代终点指标缩短审批周期，并将此方法成功扩展至罕见病和神经系统疾病领域。同时，他坚持要求药企撤回快速审批后未能证明实际疗效的药物，并强调在中国进行的癌症药物试验必须在美国患者中重复验证，其任命被视为稳定FDA监管体系的关键举措。