环球医讯创新药物

本期《医药脉搏》深入解析马克·库班创立的Cost Plus Drugs通过透明化定价挑战传统药品保险体系，为患者提供低于保险自付额的平价处方药；阿斯利康追加至45亿美元投资弗吉尼亚生产基地强化生物制剂与抗体药物偶联物供应链；百时美施贵宝斥资15亿美元收购轨道治疗公司布局RNA疗法研发，三者共同推动制药行业在成本控制、本土制造及基因治疗领域的战略转型，显著提升患者用药可及性与产业韧性。

荷兰莱顿大学研究团队开发的实验性糖肽类抗生素EVG7，仅需极低剂量即可高效清除艰难梭菌感染并显著降低复发率。该抗生素通过精准保护肠道内毛螺菌科有益菌群，维持微生态平衡，避免传统治疗中因破坏菌群导致的高复发问题。研究证实低剂量EVG7在清除病原体的同时保留关键保护菌群，大幅降低耐药风险，相关成果发表于《自然·通讯》，有望为高危人群提供更安全的治疗方案，但面临抗生素研发投资不足的产业化挑战。

英国国家健康与临床优化研究所正式推荐米利珠单抗作为克罗恩病新型疗法，该药物通过精准靶向抑制白细胞介素-23炎症因子实现肠道修复，临床试验显示45%患者一年后达到症状缓解，显著优于安慰剂组的20%，预计英格兰30天内、威尔士60天内向符合条件患者提供治疗方案，但需警惕感染风险等潜在副作用，为英国约六百五十分之一患者带来减少腹痛、便血及手术需求的新希望。

美国食品药品监督管理局(FDA)已选择Abeona治疗公司的ABO-503基因疗法参与其罕见病终点推进(RDEA)试点项目，该疗法用于治疗X连锁视网膜劈裂症(XLRS)。作为项目一部分，Abeona将与FDA进行更深入合作，加速新型疗效终点的开发和验证。ABO-503采用新型AAV204衣壳携带功能性人类RS1基因，在XLRS小鼠模型中显示临床前疗效。公司计划2026年下半年完成新药临床试验申请前研究，并与Beacon治疗公司合作开发针对多种视网膜疾病的基因疗法，此举有望推动罕见眼病治疗领域的创新突破。

美国食品药品监督管理局与欧洲药品管理局联合发布突破性疗法质量开发问答文件，针对治疗未满足医疗需求的创新药物加速审批流程，系统阐述控制策略、工艺验证及药品有效期等关键环节的技术规范，强调在保障药品安全性、有效性和质量的前提下优化监管路径，为化学分子、生物制品及先进治疗药物产品提供科学指导，确保患者及时获得高质量创新疗法同时维持严格的审批标准。

英国国家医疗服务体系全科医生宣布，针对克罗恩病的新型生物制剂米利珠单抗已获英国国家卫生与临床优化研究所正式批准，该药物通过特异性阻断驱动炎症的IL-23细胞因子发挥作用，临床试验显示45%患者一年后达到临床缓解，显著高于安慰剂组的20%，预计英格兰患者30天内、威尔士患者60天内可获得此治疗，将有效减轻腹痛腹胀、出血及排便不规律等症状并促进肠道愈合，适用于对传统生物制剂无效或不耐受的患者，但需在专家监督下使用以监控感染风险等潜在副作用。

苏格兰药品联盟批准belantamab mafodotin（别名Blenrep）联合硼替佐米和地塞米松的BVD疗法用于骨髓瘤治疗，该"特洛伊木马"式疗法平均延长患者生命三年以上；同时批准度伐利尤单抗治疗晚期子宫内膜癌、呋喹替尼治疗转移性肠癌及林扎戈利克斯治疗子宫内膜异位症，脊髓性肌萎缩症药物诺西那生钠获常规使用许可，但部分骨髓瘤联合方案因成本效益证据不足未获通过，此举将显著改善2300名苏格兰骨髓瘤患者生存质量。

英国国家医疗服务体系医生详细解读新获批克罗恩病治疗药物米利库单抗（mirikizumab）的突破性进展，该药物特异性靶向白细胞介素-23以减轻肠道炎症，临床试验显示45%患者一年内实现症状缓解，显著改善疲劳、疼痛及排便问题，有望减少手术需求，预计英格兰30天内、威尔士60天内向符合条件患者提供，同时阐明其适用人群标准及静脉注射转皮下注射的给药方案，为全球患者带来新希望。

本研究主题聚焦生物大分子系统在医疗植入物治疗递送中的创新应用，针对全球老龄化引发的植入物需求增长，深入探讨蛋白质、核酸等大分子如何优化导管、支架等设备的药物释放机制。该领域旨在解决术后感染、愈合不足及免疫抑制相关并发症等关键风险，通过表面修饰、生物相容性优化和体内外分析等策略提升治疗效能。研究涵盖药物递送系统设计、组织反应评估及界面建模等核心方向，呼吁学界提交原创研究与综述成果，推动医疗植入物向精准化、安全化发展，为癌症、糖尿病等慢性病患者提供更优治疗方案。（158字）

西班牙科学家发现将通常在日本用于治疗高胆固醇的药物贝马 fibrate与在英国常用于降低高血压的替米沙坦结合使用可显著减少肝脏脂肪堆积这一发现可能为代谢功能障碍相关脂肪性肝病MASLD患者提供比现有有限治疗选择更安全有效的方案该疾病在英国日益增多约五分之一的英国人可能受到影响且80%的患者未被诊断因为该病通常没有明显症状或症状被误认为是较轻微的问题而约四分之一的患者会发展为更严重的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎MASH可能导致肝硬化肝衰竭和增加肝癌风险