环球医讯创新药物

圣裘德儿童研究医院科学家开发出名为Combocat的开源筛选平台，该平台创新性地结合机器学习与声学液体处理技术，能高效测试大规模药物组合。通过"密集模式"与"稀疏模式"双轨策略，仅需极少量实验材料即可预测药物协同效应，在神经母细胞瘤测试中成功筛选9045对药物组合并验证强效配对，显著提升药物研发效率。这项突破有望加速安全有效的新药组合研发进程，为癌症等复杂疾病治疗提供全新解决方案，推动临床实践变革。

一项发表于世界艾滋病日的小规模研究显示，接受免疫疗法组合治疗的10名HIV感染者中有7人在停用常规药物后维持低病毒水平数月，其中1人长达18个月以上，研究通过疫苗激活免疫系统、使用免疫刺激药物及抗HIV抗体，发现长期控制者体内T细胞能快速增殖形成免疫屏障，为开发长效HIV治疗方案提供新方向，但该研究缺乏对照组且样本量小，仍需进一步验证其临床应用潜力。

新研究揭示GLP-1类药物如Ozempic可能降低2型糖尿病患者癫痫风险，基于美国健康数据库对45万余名患者的分析显示，使用GLP-1受体激动剂者癫痫风险较DPP-4抑制剂使用者低16%，其中司美格鲁肽效果最为显著。尽管需更大规模随机对照试验验证，此发现为糖尿病患者的神经保护提供重要线索，尤其鉴于癫痫常导致严重身心后果且现有治疗反应不佳，研究强调了药物潜在神经益处但提醒不意味DPP-4抑制剂有害，结果发表于《神经病学》杂志为糖尿病管理开辟新视角。

本文详细报道了司美格鲁肽和替尔泊肽等GLP-1类减肥药物正被广泛测试用于治疗多种健康问题，包括酒精成瘾、阿尔茨海默病（但口服版Rybelsus在两项大型试验中失败）、心血管疾病（Wegovy获FDA批准用于降低心血管风险）、慢性肾病（Ozempic已获批）、肝病（MASH治疗取得进展）、神经系统疾病（如肥胖相关颅内高压）和睡眠呼吸暂停（Zepbound成为首个获批药物）。尽管在阿尔茨海默病领域遭遇挫折，这些药物在其他适应症上展现出显著潜力，诺和诺德与礼来等公司正积极拓展其应用范围，为肥胖及相关并发症患者提供更全面的治疗方案，凸显了减肥药物在健康领域的创新价值和广阔前景。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年12月24日批准纳索普利单抗-wuug（Yartemlea）用于治疗移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)，这是首个且唯一获批用于该疾病的药物。纳索普利单抗是一种靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)的全人源单克隆抗体，能保留抗体依赖的经典补体激活途径完整。临床试验显示该药物显著提高高风险TA-TMA患者生存率，100天总体生存率达70%，应答者达100%。真实世界研究证实其在儿科和成人患者中作为一线治疗的1年生存率分别为75.0%和58.0%，且安全性良好。这一突破为此前仅依赖支持性治疗的TA-TMA患者提供了革命性治疗选择，有望显著改善临床实践和患者预后。

美国医疗专家警告GLP-1类减肥药物（如奥司美肽和维格威）可能诱发或加剧饮食失调症，其抑制食欲的特性对易感人群构成"极高风险"，呼吁仿效香烟警示标签添加明确警告；纽约大学专家指出药物会强化节食和催吐行为，约12%美国人使用该类药物，但真实比例更高，专家强调用药前需接受精神健康评估，制药商诺和诺德称患者安全为首要考量，但患者体重反弹常被错误归咎于个人失败，而忽视药物机制导致的根本问题。

2025年生物科技领域迎来显著增长浪潮，离子通道调节剂（IONS）、G蛋白偶联受体（GPCRs）、单克隆抗体（MNPR）及激酶靶向药物（KOD）等细分方向表现突出，政策明晰度提升、并购活动复苏及系列临床成功构成三大核心驱动力；中国、印度、韩国和新加坡等新兴市场加速发展，通过基因编辑与细胞治疗等领域的重金投入吸引全球资本，有望打破传统资本向发达市场倾斜的格局，推动生物科技生态更趋均衡；此次繁荣不仅将为罕见病与常见病患者提供创新疗法，更将促进跨国协作与资源公平分配，对全球健康公平与可持续发展产生深远影响。

巴西ABC联邦大学（UFABC）的研究团队成功开发出一种创新化学化合物，该药物通过靶向大脑中过量的铜离子来分解β-淀粉样蛋白斑块，从而改善阿尔兹海默症症状。动物实验表明，这种铜螯合剂能有效穿透血脑屏障，显著减轻脑部炎症和应激反应，恢复海马体的铜平衡，并提高认知能力与空间学习能力。研究发表在《ACS化学神经科学》期刊，由吉塞勒·塞基亚罗教授领导并得到巴西圣保罗研究基金会（FAPESP）支持，目前正寻求制药企业合作推进人体临床试验。这种简单、安全且经济的潜在疗法，有望为全球约5000万阿尔兹海默症患者提供突破性治疗选择，标志着对抗这一复杂脑部疾病的显著进展，尽管尚需进一步验证其在人群中的普适性。

美国血液学会2025年会上公布的长期研究结果显示，在套细胞淋巴瘤一线治疗中采用阿卡替尼联合苯达莫司汀和利妥昔单抗方案（ABR），较序贯治疗显著延长无进展生存期至72.5个月，降低24%进入三线治疗或死亡风险，中位进入三线治疗时间未达到（对照组73.8个月），且长期安全性良好，无新增严重不良反应，证实三联疗法作为初始治疗的优越性，该研究由阿斯利康支持并纳入598名初治老年患者进行随机对照试验。

约翰霍普金斯大学医学院的刘军和巴巴拉·斯拉舍教授因在科学和社会领域的杰出贡献被选为国家发明家学院2025届会士，他们与其他168位发明者共同代表了美国40个州的127所大学及研究机构，累计持有超过5300项美国专利；刘军开创的雷帕霉素平台革新了药物再利用领域，成功将伊曲康唑等现有药物重新定位为抗癌剂，而斯拉舍领导了该大学最大规模的药物发现项目并创立五家初创公司，国家发明家学院会士的创新成果已创造3.8万亿美元收入和140万个工作岗位，充分体现了科技研发对人类健康与经济发展的深远影响。