环球医讯创新药物

艾伯维宣布终止与字母表公司旗下卡利科实验室长达11年的研发合作，该合作专注于年龄相关疾病（包括神经退行性疾病）的研究，期间艾伯维累计投入17.5亿美元。由于关键药物fosigotifator在肌萎缩侧索硬化症2/3期临床试验中失败，项目即将结束并计划裁员约100人。艾伯维正战略转向注射剂和基因药物，放弃小分子药物领域；同时，双方共享资产如针对多囊肾病的ABBV-CLS-628未来不明，尽管卡利科新任命前艾伯维高管领导药物发现，但合作终止标志着这一耗资巨大的抗衰老研究计划告一段落，对相关疾病治疗研发产生重大影响。

芬布鲁替尼作为一种实验性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，在两项关键性三期临床试验中展现出卓越疗效，能显著降低复发缓解型多发性硬化症患者的年复发率并延缓原发进展型患者的残疾进展速度；其创新作用机制通过精准靶向B细胞和小胶质细胞，有效减轻中枢神经系统炎症并穿透血脑屏障，有望成为全球首个同时适用于两种主要类型多发性硬化症的高效口服治疗药物，为全球290多万患者提供更便捷的治疗选择和新的希望，标志着多发性硬化症治疗领域的重要突破，同时基因泰克公司正积极拓展针对阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的疗法研发。

犹他大学健康中心研究人员发现急性肾损伤由神经酰胺分子引发，该物质通过破坏肾脏线粒体导致器官功能衰竭；团队开发的新型候选药物通过调节神经酰胺代谢成功保护小鼠线粒体完整性，完全预防了肾损伤，且肾功能保持正常，此项突破性研究为心脏手术等高风险人群提供了预防性治疗新方向，并可能扩展至心力衰竭、糖尿病等线粒体相关疾病的治疗领域，相关成果已发表在《细胞代谢》期刊。

美国食品和药物管理局(FDA)发布警告，Sun制药工业公司已自愿召回多个批次的右苯丙胺二甲磺酸盐胶囊，这是一种用于6岁及以上患者的ADHD治疗药物的通用版本。此次召回属于II类召回，意味着使用该产品可能引起暂时性或医学上可逆转的健康不良后果。召回原因是实验室测试发现受影响批次的药物在质量控制测试中溶解不充分，可能影响药物在体内的吸收，导致患者接受低于处方剂量的药物，治疗效果降低，可能加重ADHD症状并引发疲劳或注意力问题，影响数百万依赖该药物管理注意力缺陷多动障碍的美国患者，涉及10至70毫克剂量的多个批次，有效期从2026年2月至5月。

肌肉萎缩症协会（MDA）正式宣布任命莎伦·赫斯特利博士为新任总裁兼首席执行官，该任命自2025年11月起生效。赫斯特利博士拥有20年神经肌肉疾病研发经验，曾领导弗里德赖希共济失调症等基因疗法项目，在制药、生物技术和非营利领域成就卓著。她将接替唐纳德·伍德博士推动MDA在75周年之际深化研究、优化患者护理并加强政策倡导，助力全球300多种神经肌肉疾病患者获得更长的独立生存期，其科学领导力与社区导向理念将引领组织迈向使命创新的新阶段。

美国Intermountain Health最新研究证实，包括GLP-1受体激动剂在内的减肥药物对高甘油三酯患者安全有效，不仅不会增加胰腺炎或心脏相关并发症风险，反而可能提供显著保护作用。该研究分析了2006年1月至2025年4月间346,667名患者的电子健康记录，发现使用GLP-1受体激动剂的高甘油三酯患者胰腺炎发病风险降低四倍，彻底推翻了医疗界对这类药物可能加重病情的传统担忧，将为全球数百万高甘油三酯患者提供更安全的治疗选择，显著改变临床用药指南。

一项由阿尔伯特·爱因斯坦医学院主导的突破性研究显示，实验性药物ALRN-6924通过同时抑制MDMX和MDM2两种关键蛋白，成功激活了肿瘤抑制蛋白p53，在急性髓系白血病(AML)动物模型中将小鼠中位生存期从50天延长至150天，并实现约40%实验小鼠的长期治愈，该成果已在《科学转化医学》发表并推动针对晚期AML患者的1/2期临床试验，为这种5年生存率仅27%的致命性血液癌症提供了全新治疗策略，有望解决过去半个世纪AML治疗进展有限的困境。

本文系统综述了IIIB-IV期非小细胞肺癌支持治疗的最新进展，详细分析了培美曲塞、厄洛替尼、多西他赛、吉西他滨和贝伐珠单抗等药物在支持治疗中的应用效果。研究表明，对于非鳞状非小细胞肺癌，培美曲塞和厄洛替尼支持治疗可显著延长无进展生存期和总生存期；对于鳞状非小细胞肺癌，多西他赛、厄洛替尼和吉西他滨更为有效。文章强调，支持治疗应在标准诱导化疗（4-6个疗程含铂双药方案）后且疾病无进展的情况下进行，直至疾病进展或出现不可耐受毒性，尤其适用于诱导治疗后达到疾病稳定的患者。

最新研究揭示GLP-1类药物（如Ozempic）可能具有显著抗癌潜力，加州大学圣地亚哥分校分析近6000名结直肠癌患者数据发现，服用GLP-1药物者五年死亡率仅为15.7%，远低于未使用者的37.1%，且即使调整BMI、年龄和癌症严重程度等因素后，生存优势仍显著存在，尤其对BMI超过35的严重肥胖患者效果更明显，尽管该观察性研究仅显示相关性而非因果关系，但研究人员强烈建议开展大规模随机试验验证GLP-1类药物对肥胖相关癌症的治疗价值。

新型口服白细胞介素-23抑制剂Icotrokinra在针对中重度斑块型银屑病的三期临床试验中，16周内实现65%患者皮肤完全或几乎清晰，疗效媲美现有注射类生物制剂，且安全性良好，有望为针剂恐惧患者提供重大治疗突破，目前四项后续三期试验正在推进中，包括针对头皮、生殖器等难治部位的专项研究。