环球医讯创新药物

在2025年10月27日美国风湿病学会年会上，得克萨斯大学西南医学中心的约瑟夫·梅罗拉博士报告了新型口服银屑病药物依可替金拉（icotrokinra）的III期临床试验关键亚组分析结果，显示该白细胞介素-23阻断剂在12-17岁青少年斑块型银屑病患者中疗效显著，治疗16周后29.5%的患者达到银屑病面积和严重程度指数100%改善（PASI 100），仅需额外8周治疗比例即升至63.6%，且24周时75%的患者在医师整体评估中症状完全缓解；该药物由强生公司研发，安全性良好，常见不良反应为轻度上呼吸道症状和感染，目前已提交12岁以上中重度患者上市申请，其纳入青少年的早期试验模式有望加速儿科药物审批进程，同时公司正拓展该药在银屑病关节炎、克罗恩病及溃疡性结肠炎等炎症性疾病中的应用研究。

43岁的拉特里维亚·卡特被诊断出患有极具侵袭性的2期三阴性乳腺癌后，基于姐姐因同类型癌症去世的经历，毅然选择参加I-SPY个性化临床试验而非标准化疗。该试验结合靶向疗法与免疫治疗，使她实现病理完全缓解且无癌生存超过三年。卡特在2025年获奥尼尔铁强奖表彰，现积极分享抗癌经历鼓励患者，强调临床试验不仅能改善个人治疗效果，更能推动癌症医学发展，为未来患者提供更早接触创新疗法的机会，同时提醒女性关注身体信号并保持心理韧性。

美国基因编辑公司映恩生物技术因安全问题紧急暂停两项关键三期临床试验，导致其股价在盘前交易中暴跌逾45%。该公司针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者开发的CRISPR疗法nexiguran ziclumeran在试验中引发严重肝损伤，一名患者出现危及生命的肝酶升高和胆红素异常而需住院治疗。作为诺奖得主詹妮弗·杜德纳联合创立的专业基因编辑企业，映恩此前已聚焦该疗法及遗传性血管性水肿候选药物，此次暂停不仅威胁其2027年商业化计划，更凸显基因编辑疗法在临床应用中的安全挑战，同时暴露企业在6.3亿美元现金储备下仍面临的研发风险管控难题。

非洲研究人员发现，日常止痛药布洛芬可能具有预防癌症的潜力，特别是对子宫内膜癌、肠癌、乳腺癌、肺癌和前列腺癌。研究表明，布洛芬通过抑制环氧化酶活性减少前列腺素生成，从而降低炎症驱动的癌细胞生长风险，但专家警告长期高剂量使用可能导致胃溃疡、肠道出血和肾脏损伤等严重副作用，强调应优先采取健康饮食、保持适当体重和规律运动等生活方式预防措施，而非自行用药。

瑞典和美国科学家最新研究证实，常用于治疗糖尿病和肥胖的药物司美格鲁肽能显著降低实验鼠的可卡因使用量和复吸率。该药物通过调节代谢通路而非传统脑化学途径，有效抑制伏隔核多巴胺激增，使可卡因的奖赏效应减弱达60%以上。研究发现中剂量司美格鲁肽可减少26%可卡因摄入量并减半用药动机，且无恶心副作用，为全球首个针对可卡因成瘾的潜在药物疗法提供科学依据。鉴于该药物已获FDA批准用于其他适应症，若人体试验成功将加速临床转化，填补目前无可卡因成瘾治疗药物的医疗空白。

犹他大学化学研究人员发现一种名为PapB的新型酶，该酶能够将治疗性肽药物精确"系紧"成紧凑环状结构，即大环化过程。这一突破性发现有望显著提升GLP-1类药物（如用于治疗糖尿病和肥胖症的诺和泰和诺和盈）的药效和持续时间。PapB酶的独特优势在于无需传统引导序列即可实现精准环化，为肽类药物开发提供了更简单高效的方法，可能大幅提高药物稳定性、延长半衰期并增强治疗效果，为下一代糖尿病和肥胖症治疗药物的研发开辟新途径，具有重要的临床应用前景。

礼来公司以最高2.617亿美元收购Adverum生物科技公司，获得其核心候选药物ixo-vec——一种用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的玻璃体内基因疗法，该交易包含每股3.56美元现金及8.91美元里程碑付款，旨在提供"一次性"治疗方案以替代现有频繁注射模式；此举逆势而行，因多数大型药企近期正退出细胞与基因治疗领域，而礼来今年已连续布局该领域，包括5月以13亿美元收购RNA基因治疗公司Rznomics，同时Adverum凭借此次收购获得关键财务支持以推进III期临床试验，有望为全球数百万患者提供视力恢复新选择。

本周，欧洲药品管理局人用药品委员会在10月会议中推荐批准赛诺菲的瑞扎布替尼用于晚期免疫性血小板减少症治疗及因斯迈德的布林苏普瑞用于非囊性纤维化支气管扩张症，后者若获批将成为欧盟首个此类适应症药物；同时委员会拒绝了赛诺菲瑞祖洛克用于慢性移植物抗宿主病的申请并推荐罗氏、再生元等八款药物的标签扩展，涉及狼疮性肾炎、皮肤鳞状细胞癌等疾病领域，这些决定将显著影响欧盟地区创新药物的可及性与患者治疗选择（字数：128）。

美国佛罗里达大学与MD安德森癌症中心科学家通过分析1000余例患者数据发现，接受免疫治疗的晚期肺癌或皮肤癌患者若在治疗启动100天内接种新冠mRNA疫苗，生存期显著延长——肺癌患者中位生存期从20.6个月增至37.3个月，黑色素瘤患者生存期从26.7个月提升至30-40个月；研究证实mRNA技术能激活免疫系统对抗肿瘤，非mRNA疫苗无此效果，小鼠实验显示疫苗可引导免疫细胞迁移增强抗癌效力，该突破性发现或为开发通用型癌症疫苗开辟新路径，目前正筹备多中心临床试验验证。

本研究主题聚焦全球肿瘤与炎症疾病的严峻挑战，通过整合多组学技术、单细胞基因组学、空间转录组学及机器学习等前沿手段，深入解析疾病分子机制与免疫微环境动态，旨在揭示疾病负担与分子机制的关联，优化免疫治疗靶点发现与药物敏感性分析，克服治疗耐药性问题，并推动从实验室到临床的转化应用，同时强调需结合临床或实验室验证的实质性研究以确保成果的可靠性，为提升患者预后提供科学依据。