环球医讯创新药物

圣犹大儿童研究医院最新研究揭示神经母细胞瘤肿瘤细胞具有高度可塑性，能在肾上腺素能和间充质细胞状态间动态转换，导致传统治疗失效；通过分子胶药物英迪沙仑靶向降解RBM39蛋白，可激活先天免疫反应并显著提升GD2表达，当与抗GD2免疫疗法联用时能彻底清除肿瘤，为高风险神经母细胞瘤患者提供突破性治疗方案，该机制研究已发表于《自然·通讯》，有望解决复发率高达50%的临床难题。

缅因大学森林生物产品研究所团队开发出以木质纤维素原料（如木屑）为来源的可持续生产工艺，通过葡萄糖高效合成(S)-3-羟基-γ-丁内酯手性药物中间体，该技术使生产成本降低60%以上并显著减少温室气体排放，有望解决他汀类药物、抗生素等需手性中心药物的高成本问题，为美国处方药价格居高不下提供新解决方案，同时该工艺还可延伸生产乙醇酸等高附加值化学品。

京都大学最新研究揭示Ozempic等GLP-1类减肥药物对情绪化饮食者的效果显著弱于受视觉嗅觉刺激驱动的饮食者，研究通过对92名2型糖尿病患者为期12个月的跟踪发现，因情绪管理而暴食的人群药物反应较差，其体重减轻幅度明显低于因食物感官刺激过量进食者，专家建议治疗前应评估饮食行为模式，情绪化饮食者可能需要结合心理干预才能获得最佳疗效，该成果发表在《Frontiers in Clinical Diabetes and Healthcare》期刊并强调需进一步研究验证。

罗文大学托马斯·凯克教授正致力于研发更安全的止痛药物以应对美国阿片类药物危机，其研究聚焦于开发新型药物化合物库，通过行为药理学测试在动物模型中的效果，探索治疗神经精神疾病的新途径，特别关注D4多巴胺受体对决策行为的影响，旨在创造无成瘾风险的止痛替代品，帮助人们更轻松地做出健康选择，为解决物质使用障碍提供科学支持，相关工作获得美国国立卫生研究院国家药物滥用研究所资助，涵盖阿尔茨海默病、精神分裂症及疼痛管理等关键健康领域。

剑桥大学科学家开发出创新双组分前药系统，通过肿瘤特异性酶β-葡萄糖醛酸苷酶精准激活STING免疫通路，实现在癌组织内特异性释放免疫激活药物，避免对健康器官造成损伤；该技术在斑马鱼和小鼠模型中验证成功，仅于肿瘤部位形成活性化合物，在肝脏、肾脏等关键器官中几乎无副作用，为癌症免疫治疗提供更安全精准的新策略，相关成果发表于《自然·化学》期刊。

全球制药巨头礼来公司宣布将在美国弗吉尼亚州古奇兰县西溪商务公园投资50亿美元建设新制造设施，用于生产治疗癌症和自身免疫疾病的生物偶联及单克隆抗体药物。该项目作为礼来500亿美元总投资的首期工程，预计将创造650个永久性科学与技术岗位及1800个临时建筑岗位，推动美国制药制造业回流。设施计划三年内完成主体建设，五年内投入药品生产，依托里士满地区的劳动力潜力与基础设施优势，强化区域生物医药产业集群，并与当地规划的技术友好型开发区形成协同效应，显著提升美国本土药品供应链韧性。

澳大利亚生物制药巨头CSL宣布以1.17亿美元预付款获得荷兰初创公司VarmX的收购选择权，该公司核心药物VMX-C001处于III期临床试验阶段，旨在逆转利伐沙班和依度沙班等Xa因子抑制剂导致的致命性内出血风险，交易总价值最高可达22亿美元，此举将补强CSL在出血性疾病治疗领域的核心业务，解决全球3000万抗凝剂使用者面临的未满足医疗需求，同时助力CSL通过年均5.5亿美元成本节约计划推动新业务发展。

特拉维夫大学格雷医学与健康科学学院研究团队开发出创新基因疗法，通过靶向CLIC5基因并利用结构优化的自互补AAV载体，在临床前动物模型中成功预防毛细胞退化，同时保护听力和平衡功能。该疗法比现有策略更高效，所需剂量更低，为治疗遗传性听力损失提供了新途径，有望应用于多种由基因突变导致的感音神经性听力障碍，研究成果已登上《EMBO分子医学》杂志封面，标志着基因治疗在耳科学领域取得重要突破。

俄勒冈健康与科学大学研究人员近期发表两项突破性研究，首次详细绘制了人类P2X受体的分子结构图谱。这些受体作为细胞表面的分子“门控”，能感知细胞外三磷酸腺苷（ATP）并触发炎症、疼痛及感官处理反应。研究揭示了P2X7受体与癌症、阿尔茨海默病和动脉粥样硬化等炎症性疾病的关联机制，成功设计出高精度阻断化合物UB-MBX-46；同时解析了P2X2受体在听力器官中的结构特征，为遗传性听力损失提供新治疗靶点。这些原子级结构发现将推动针对多种人类疾病的精准药物开发，有望解决动物模型药物在临床转化中的失败难题，为炎症性疾病和感官障碍治疗奠定基础。

这项研究针对胃食管癌引起的腹膜癌病开发了腹腔内注射的间皮素靶向嵌合抗原受体T细胞(CAR T)疗法。研究团队建立了临床相关的腹膜癌病小鼠模型，评估了第二代间皮素靶向CAR T细胞疗法的疗效。他们设计了一种新型CAR T细胞构建体(M28z1XXPD1DNR)，该构建体包含缺乏细胞内信号域的PD-1诱饵受体，可增强功能性持久性。研究发现，与静脉注射相比，低剂量腹腔内注射CAR T细胞显示出更优越的抗肿瘤效果、更长的生存期和更持久的功能性。值得注意的是，腹腔内治疗对远处病灶也表现出效力，目前该疗法已进入I期临床试验(NCT06623396)，用于治疗胃食管癌腹膜癌病患者。