Moleculin在欧盟开展急性髓系白血病III期关键MIRACLE试验 首位患者完成给药
美国生物技术公司Moleculin宣布其靶向急性髓系白血病（AML）的候选药物Annamycin联合阿糖胞苷（AnnAraC）的III期MIRACLE临床试验取得重大进展，在西班牙完成欧盟首例患者治疗。该试验将在全球多中心招募45例复发/难治性AML患者，预计2025年底揭晓首批数据，药物已获FDA快速通道和孤儿药资格认定，有望解决AML二线治疗未满足需求。
环球医讯创新药物
- LSD在制药公司中期研究中显示减轻焦虑潜力一项由制药公司MindMed进行的中期研究表明，LSD在减少焦虑症状方面表现出潜力，其效果可持续长达三个月。研究结果可能推动该药物的进一步测试及美国食品药品监督管理局的批准程序。尽管存在诸如患者自我报告偏差和部分受试者中途退出等问题，该研究仍被视为对传统迷幻药物疗法研究的复兴，并已引发美国政府对退伍军人心理治疗的关注。
- 新加坡研究人员探索“自然药房”用于癌症治疗；榴莲也是研究对象新加坡研究人员正在研究热带植物的抗癌特性，包括猴面包草、沙巴蛇草等100种植物，并探索利用人工智能加速药物发现。同时，该院通过“食物即药物”策略提升食品安全，研究空间诱变蔬菜和榴莲对健康的影响，目标未来几年完成东南亚千种植物基因组测序。
- 新抗癌药物试验的不确定性在期刊中极少披露2019-2022年美国FDA批准的近80%抗癌药物存在临床试验不确定性，但医学期刊和NCCN指南仅分别报告了22%的相关缺陷。研究发现，48种获批药物中有38种（79.2%）存在94项关键缺陷，但指南仍将半数药物列为2A类证据推荐使用。研究建议加强监管机构与临床指南的信息衔接。
- 新药巴昔罗司他为顽固性高血压患者带来希望一项由英国国家健康研究所支持的III期临床试验显示，新型降压药巴昔罗司他可使顽固性高血压患者收缩压平均降低9-10mmHg，全球约5亿患者有望受益。该研究由伦敦大学学院团队主导，相关成果发表于《新英格兰医学杂志》，揭示醛固酮调控机制在难治性高血压治疗中的关键作用，并可能将英国达标治疗人群扩大至1000万。
- Servier收购脆性X综合征潜在疗法 KER-0193获美国FDA孤儿药认定法国制药集团Servier宣布收购针对脆性X综合征（自闭症谱系障碍最常见遗传病因）的潜在治疗药物KER-0193。该新型口服小分子药物已完成1期临床试验，获得美国FDA孤儿药和罕见儿科药物双重认定。交易总价值可达4.5亿美元，标志着Servier在神经系统疾病领域战略布局的关键进展。
- 斯坦福大学获得美国国立卫生研究院资助 推进tiakis Biotech肺动脉高压候选药物Tiprelestat的II期临床试验德国基尔的tiakis Biotech与斯坦福大学合作推进Tiprelestat治疗肺动脉高压的II期临床试验，该药物通过靶向炎症和BMPR2缺陷机制，已获孤儿药资格认定并在前期试验展现良好安全性。美国国立卫生研究院为此投入千万级美元资助，标志着对这种潜在疾病修饰疗法的医学认可。
- Servier豪掷4.5亿美元收购，加速推进脆性X综合征疗法法国制药公司Servier以最高4.5亿美元收购英国生物技术公司Kaerus Bioscience的临床阶段候选药物KER-0193，用于治疗无现有获批疗法的脆性X综合征。该药物已通过I期试验验证安全性，计划2026年启动II期临床，标志着Servier神经疾病领域战略的重要突破，并将其2030年三大核心战略（肿瘤、心代谢疾病、神经免疫炎症）进一步落地。
- 安德森癌症中心与Phoenix推进细胞与基因治疗技术美国安德森癌症中心与Phoenix SENOLYTIX达成全球交叉许可协议，共同推进可诱导开关技术在细胞与基因治疗领域的应用。通过该协议，MD安德森将获得新型雷米杜西德制剂的独占使用权，Phoenix则获得技术授权以开发肌肉注射剂型，同时双方将成立科学咨询委员会支持技术转化。该技术包含CaspaCIDe安全开关及多种CAR-T治疗平台，旨在提升细胞疗法安全性并拓展应用场景。
- 赛诺菲BTK抑制剂Wayrilz获FDA批准用于免疫性血小板减少症治疗赛诺菲研发的新型BTK抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib）获得美国FDA批准，用于治疗对既往疗法反应不足的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）。该药成为美国首个获批的ITP靶向BTK抑制剂，基于LUNA 3期试验显示其可显著改善血小板计数和症状，并已向欧盟和中国提交上市申请，同时正在拓展IgG4相关疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血等适应症。
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