环球医讯创新药物

美国临床阶段肿瘤公司Immuneering宣布将于9月25日公布Atebimetinib联合改良吉西他滨/白蛋白紫杉醇(mGnP)治疗一线胰腺癌患者的二期a临床试验更新总生存数据，该方案在6个月总生存率已达94%，显著优于标准疗法67%的疗效，后续将在PanCAN科学峰会展示研究成果，并同步推进针对RAS突变癌症的MEK深度环状抑制剂技术。

本文详细介绍了多种针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型治疗药物临床试验进展，重点涵盖高剂量Spinraza、Salanersen、鞘内注射Zolgensma、SRK-015/Apitegromab等候选药物的作用机制、试验设计和阶段性成果，特别强调将SMN靶向疗法与肌肉靶向疗法联合应用的创新治疗策略，为5-39岁晚发型SMA患者提供新的治疗希望。

美国贝勒医学院科学家在《科学进展》发表研究揭示：使用60年的糖尿病药物二甲双胍可通过抑制脑部Rap1蛋白调节血糖，首次发现其脑作用通路。该发现将革新糖尿病治疗策略，为开发靶向脑通路的新型疗法开辟道路，并可能解释该药延缓脑衰老等其他健康益处。研究通过基因编辑小鼠实验和脑神经元电生理记录，证实二甲双胍在脑内激活SF1神经元，且作用效果比口服剂量低数千倍。

麻省理工学院研究团队开发出新型瓶刷状纳米粒子，通过抗体靶向系统可将数百个化疗药物分子直接输送至肿瘤细胞。这种突破性技术比现有抗体-药物偶联物（ADCs）的载药量提升数十倍，在乳腺癌和卵巢癌小鼠模型中实现了肿瘤消除。该系统支持多药组合疗法，可适配100余种临床获批抗体，为癌症治疗提供全新方案。

德国萨尔兰大学研究发现，过敏常用药azelastine鼻喷剂可使新冠感染风险降低67%，双盲试验显示治疗组感染率2.2%显著低于安慰剂组6.7%。该药还对鼻病毒等呼吸道病毒具有交叉保护作用，研究团队计划开展更大规模的多中心试验验证效果。加州公共卫生部门数据显示当前病毒传播水平回升，此发现为高风险人群提供新防护方案。

韩国中央大学研究团队受蜜蜂毒刺启发，开发出新型静电纺网微针贴片。该技术通过仿生学原理实现长期透皮药物输送，在动物实验中使阿尔茨海默症治疗药物利凡斯的明的吸收量提升两倍以上，同时显著降低使用不适感。这项突破性技术未来可扩展至慢性病治疗领域，为老年患者和儿童提供更安全的无创给药方案。

Kytopen与BlueWhale Bio合作开发非病毒载体细胞疗法制造流程，旨在缩短治疗时间、降低成本和提高安全性。通过整合Kytopen的Flowfect连续流细胞工程技术与BlueWhale Bio的Synecta细胞衍生纳米颗粒技术，双方创建了可扩展的非病毒基因传递工作流程，该技术组合正在临床阶段验证，预计能显著缩短从采血到治疗的周期时间，为个性化细胞疗法带来突破。

本文探讨拉曼光谱在制药热熔挤出工艺中的实时监测应用，通过定量活性药物成分、检测分子形态变化及相互作用，提升工艺控制精度与产品质量一致性，支持质量源于设计理念。研究表明该技术可显著减少批次差异，已在20种以上FDA批准药物中应用，涵盖3D打印药片及口腔薄膜等创新剂型。

美国科学家正在研发名为LY343794的新型GLP-1受体激动剂，该药物在临床试验中显示出与司美格鲁肽相当的减重效果，但胃肠道副作用发生率降低约30%。该药物通过双重靶向GLP-1和GIP受体、优化分子结构以及延长作用时间等创新机制，旨在解决现有减肥药物常见的恶心、腹泻等不良反应问题。研究团队来自礼来公司和Pennington生物医学研究中心，目前正推进至2期临床试验阶段。

澳大利亚弗林德斯大学最新研究表明，包括司美格鲁肽（Ozempic）在内的GLP-1受体激动剂减肥药物可能对育龄女性造成被忽视的风险，数据显示90%以上使用该类药物的澳大利亚女性未采取有效避孕措施，而动物实验表明此类药物可能引发胎儿生长受限和骨骼异常等风险，诺和诺德建议计划怀孕女性需提前两个月停药。