关键要点
- 罗氟司特现获批准用于2-5岁儿童的特应性皮炎治疗，在临床试验中显示出快速的皮肤清除效果和安全性。
- 乌帕替尼的标签已扩大用于炎症性肠病，临床试验证明其能实现持久缓解和内镜反应。
- 司美格鲁肽的批准现包括降低2型糖尿病患者的心血管风险，在SOUL试验中显著减少了主要不良心血管事件。
- 瑞伏米尼获批准用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病，在临床试验中显示出有希望的缓解率和耐受性。
- 索他坦普特针对肺动脉高压的扩大适应症包括改善运动能力和减少临床恶化，ZENITH试验为其提供了支持。
美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了关键药物的批准范围，增强了特应性皮炎、炎症性肠病、2型糖尿病等疾病的治疗选择。整个10月，《美国管理医疗杂志》(AJMC)报道了FDA批准的11项新进展，涉及药物诱导终止妊娠、儿科特应性皮炎、特发性肺纤维化、皮肤鳞状细胞癌、炎症性肠病(IBD)、伴鼻息肉的慢性鼻窦炎、2型糖尿病(T2D)、多发性骨髓瘤、更年期、急性髓系白血病(AML)和肺动脉高压。以下时间线重点介绍了其中5项扩展适应症的批准。
10月6日：FDA将罗氟司特的使用范围扩大至2至5岁儿童特应性皮炎
此次批准紧随罗氟司特(Zoryve；Arcutis Biotherapeutics)最近的两项批准：2024年7月批准用于6岁及以上儿科患者的特应性皮炎，以及2025年5月批准用于12岁及以上成人和青少年的斑块型银屑病，使罗氟司特总共获得FDA批准的6项适应症。基于两项3期试验INTEGUMENT-PED(NCT04845620)和INTEGUMENT-OLE(NCT04804605)以及一项1期药代动力学研究的结果，数据显示该药物成功的关键因素在于能够快速清除皮肤症状，并且可以安全地给药并被患者耐受。在INTEGUMENT-PED试验中，皮肤改善最早在第1周就已显现，71.9%转至延伸分析的患者在第56周达到湿疹面积和严重程度指数-75基准，与基线测量相比；这种改善得以维持并持续。
《美国管理医疗杂志》就此次批准对INTEGUMENT研究调查员、加州大学圣地亚哥分校皮肤科和儿科教授、Rady儿童医院圣地亚哥院区儿科皮肤科主任劳伦斯·F·艾肯菲尔德博士进行了采访，他表示："临床迫切需要有效的局部非类固醇药物，这些药物既能抗炎又能缓解特应性皮炎的瘙痒，可用于不同的治疗方案，但可能不仅限于短期使用，然后就停用。"
10月14日：FDA扩大乌帕替尼标签用于治疗炎症性肠病
这种口服选择性JAK抑制剂在FDA批准其用于中重度活动性溃疡性结肠炎或克罗恩病成人患者之前，已有坚实的证据基础支持其在炎症性肠病中的使用。现在，如果肿瘤坏死因子(TNF)阻断剂禁忌，患者在接受至少1种获批的系统治疗后仍可有资格接受乌帕替尼(Rinvoq；艾伯维)。此前，患者必须证明对至少1种TNF阻断剂反应不足或不耐受才能接受乌帕替尼治疗。
U-ACHIEVE(NCT02819635)和U-ACCOMPLISH(NCT03653026)试验数据支持了溃疡性结肠炎的新适应症，而U-EXCEL(NCT03345849)、U-EXCEED(NCT03345836)和U-ENDURE(NCT03345823)试验数据支持了克罗恩病的新适应症。这些试验结果共同证明了更高的持久临床缓解率和内镜反应。该药物还被证明能够在维持治疗期间保持其有效性和安全性。
艾伯维免疫学临床开发全球副总裁兼负责人、医学博士科里·华莱士表示："此次标签更新使医疗保健提供者可以选择在使用1种获批系统治疗后，为中重度活动性炎症性肠病患者处方乌帕替尼，前提是处方医生认为TNF阻断剂在临床上不适宜使用。"
10月20日：FDA扩大司美格鲁肽标签以降低2型糖尿病成人患者的心血管风险
作为口服药物，口服司美格鲁肽(Rybelsus；诺和诺德)是当时首个也是唯一获批的胰高血糖素样肽1(GLP-1)受体激动剂，可在饮食和运动基础上改善T2D的血糖控制，于2019年首次获批。此次最新批准将其适应症扩大至包括7毫克和14毫克剂量，用于无心脏病发作或中风病史的成人患者。此次扩展批准也是该口服治疗药物的又一里程碑：它现在是首个也是唯一获得心血管风险适应症批准的GLP-1药物。诺和诺德的FDA申请得到了3b期SOUL试验(NCT03914326)数据的支持。
在SOUL试验中，接受治疗的患者在主要不良心血管事件(MACE)方面表现出14%的相对风险降低(HR，0.86；95% CI，0.77-0.96；P = 0.006)，12%的该组患者经历MACE，而安慰剂组为13.8%。深入分析显示，非致命性心肌梗死率的降低具有统计学意义。
研究人员表示："接受口服司美格鲁肽的参与者中严重不良事件的发生率低于接受安慰剂的参与者，这一差异主要是由于安慰剂组心脏疾病和感染或侵入性疾病的发病率较高。"
10月24日：瑞伏米尼获FDA批准用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病
此次批准将瑞伏米尼(Revuforj；Syndax Pharmaceuticals)的适应症范围从仅限于1岁及以上伴有KMT2A易位的复发/难治性(R/R)急性髓系白血病患者，扩大至相同年龄段中具有易感NPM1突变的患者。
北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心白血病研究主任约书亚·F·蔡德纳医学博士表示："首次有一种靶向、口服、耐受性良好且有效的疗法获准用于R/R NPM1突变急性髓系白血病和R/R KMT2A易位急性白血病。临床试验和临床实践中观察到的瑞伏米尼令人信服的临床活性，为这两种侵袭性强且难以治疗的血液癌症开辟了新的治疗标准。"
支持此次批准的2期AUGMENT-101(NCT04065399)试验数据显示，完全缓解(CR)加上部分血液学恢复的CR率为23.4%(95% CI，13.8%-35.7%；P = 0.0014)。根据在2025年欧洲血液学协会会议上公布的更新结果，总体缓解率为48.1%。在不同患者亚组中均观察到缓解效果：65岁以下成人、65岁及以上成人，以及有或无venetoclax暴露史的患者。仅有11.9%的患者因治疗相关不良事件需要减量。
10月27日：FDA扩大索他坦普特针对肺动脉高压的适应症
作为可提供45毫克和60毫克剂量的注射疗法，索他坦普特(Winrevair；默克)的适应症现在包括改善运动能力和世界卫生组织功能分级，以及降低肺动脉高压成人患者的临床恶化风险。作为一种激活素信号抑制剂，该药物此前已获得FDA的优先审评、突破性疗法和孤儿药认定；其首次获批是在2024年3月。
默克使用3期ZENITH试验(NCT04896008)的数据来支持此次适应症扩展申请。患者以1:1的比例随机接受索他坦普特加背景肺动脉高压治疗或安慰剂加背景肺动脉高压治疗，每3周给药一次。大多数背景治疗为三联疗法(72%的患者)。索他坦普特显示出0.24的HR，意味着与安慰剂相比，将主要发病率和死亡率结果的风险降低了76%(95% CI，0.13-0.43；P < 0.0001)；仅17%的治疗患者经历了全因死亡、肺移植或24小时以上的肺动脉高压恶化住院事件，这是试验的主要疗效终点，即首次发生事件的时间。
密歇根大学安阿伯分校心血管医学Kim A. Eagle MD冠名教授、ZENITH研究调查员、成人索他坦普特指导委员会成员瓦勒里·麦克劳克林医学博士表示："关键性ZENITH试验的结果增加了不断增长的数据，并支持索他坦普特作为标准治疗的潜力。"
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