美国食品药品监督管理局（FDA）已对Ascendis Pharma的Yuviwel（navepegritide）给予加速批准，用于治疗一种导致儿童侏儒症的罕见遗传病。
这种每周一次的治疗药物将适用于2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿。FDA的加速批准旨在促进这些患者的线性生长。Ascendis预计于2026年第二季度在美国通过处方医生提供该药物。
FDA的决策基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验以及最长三年的开放标签扩展数据。在名为ApproaCH（NCT05598320）的III期研究中，使用Yuviwel（当时称为TransCon CNP）治疗的患者在第52周时年化生长速度显著高于安慰剂组，达到了试验的主要终点。数据还显示下肢力线和身体比例得到改善，健康相关生活质量出现积极变化，且安全性与安慰剂相似。Ascendis表示，该适应症的持续批准可能需要在一项或多项确证性试验中验证和描述临床获益。
去年11月，FDA将Ascendis药物的决策推迟了三个月，以便有更多时间审查上市后要求数据。该药物最初被纳入该机构的优先审评通道。随着此次加速批准的落实，FDA向Ascendis颁发了一张罕见儿科疾病优先审评券。Ascendis可以选择将其用于自身管线中的其他药物申请，或出售给其他制药公司——目前此类券的售价约为2亿美元。
软骨发育不全是一种导致骨骼发育不良的罕见遗传病，是最常见的发育不良类型，被称为短肢侏儒症。患者还面临肌肉、神经和心肺并发症风险增加。该病通常为自发突变，但也可作为常染色体显性性状遗传。
Yuviwel是一种每周一次给药的C型利钠肽前药，旨在使活性CNP持续暴露于全身组织受体，以对抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号传导。
BioMarin的Voxzogo（vosoritide）于2021年11月获得FDA批准用于儿童软骨发育不全，并于2023年10月获批扩大标签，但该疗法需要每日注射，而Yuviwel是每周一次皮下注射。
贝勒医学院和德克萨斯儿童医院的分子与人类遗传学教授、ApproaCH试验研究者Carlos Bacino表示：“每周一次Yuviwel的获批是治疗软骨发育不全儿童的重大进步，首次为医生提供了处方每周一次药物的选择。”
此次批准正值制药行业刚刚纪念稀有疾病日。过去一年中，FDA调整了政策和指南以促进该领域的创新，包括采用最合理机制途径以及临床试验改革，例如允许申办方使用灵活的研究设计。
此外，Ascendis在Yuviwel获批中所受益的罕见儿科PRV计划已于2026年2月重新授权。罕见病慈善机构对该框架重返制药领域表示欢迎。
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