益普生的Ojemda即将成为欧盟首个针对某些患有低级别胶质瘤（一种脑癌）儿童的靶向药物，此前该药已获得欧洲药品管理局人用医药产品委员会的批准推荐。具体而言，CHMP支持有条件批准Ojemda（托沃拉非尼）作为单药疗法，用于六个月及以上的儿童，治疗BRAF突变的小儿低级别胶质瘤，不论BRAF突变类型如何，且病情在既往接受一种或多种全身治疗后仍出现恶化。一种BRAF靶向药物方案已经在欧盟获批用于此类癌症，即诺华的BRAF抑制剂Finlee（达拉非尼）和MEK抑制剂Spexotras（曲美替尼），但仅适用于肿瘤携带BRAF V600E突变的患者。胶质瘤是儿童和年轻成人中最常见的脑癌类型，虽然生存率通常较高，但许多患者会经历严重的长期并发症，影响视力、运动、学习和整体发育。摩根大通的分析师此前曾表示，Ojemda仅在美国市场就有可能成为年销售额7.5亿美元的产品，因为其标签比诺华的药物更广、安全性更好、给药频率更低。该新药可口服给药，每周一次，剂型为液体混悬液或片剂；而Finlee/Spexotras（在某些市场称为Tafinlar/Mekinist）需要每日两次给药。在支持性FIREFLY-1试验中，Ojemda的总缓解率达到52.6%，平均缓解持续时间为18个月。没有完全缓解的病例，但37%的患者达到部分缓解，肿瘤体积至少缩小一半且无新病灶；14%的患者记录到轻微缓解（肿瘤体积缩小25%至49%且无新病灶）。益普生于2024年从Day One生物制药获得了Ojemda除美国以外的权益，首付款1.11亿美元，并有近3.5亿美元的上市和销售里程碑付款以及销售提成。该公司估计，欧盟每年新诊断的BRAF突变低级别胶质瘤患儿超过800例。目前，这些患者的治疗过程“复杂，通常涉及多次侵入性手术、多线强化化疗和放疗，持续多年，导致终身健康问题和发育并发症”。益普生还希望扩大Ojemda的适应症，目前正在开展FIREFLY-2研究，评估该药作为单药疗法用于新诊断的、需要一线全身治疗的25岁以下RAF突变低级别胶质瘤儿童和年轻成人患者。
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