环球医讯创新药物

本文总结了美国食品药品监督管理局(FDA)预计在2026年4月对五种药物或生物制剂做出的批准决定，涵盖Orca-T用于治疗血液恶性肿瘤、口服GLP-1受体激动剂Orforglipron用于肥胖或超重、Sparsentan用于局灶节段性肾小球硬化、Doravirine/Islatravir联合疗法用于HIV-1感染、以及AXS-05用于阿尔茨海默病激越，文章介绍了每款药物的关键临床数据及PDUFA目标日期。

本文总结了2026年2月期间在心血管疾病、皮肤病、内分泌疾病、胃肠肝病、血液病、免疫疾病、感染性疾病、代谢疾病、骨骼肌肉疾病、神经系统疾病、肿瘤、眼科疾病以及精神疾病等多个治疗领域的研究性药物的重要进展，涵盖优先审评、突破性疗法认定、III期临床试验结果、新药申请提交等，为临床医生提供最新的药物研发动态概览。

三项在2025年美国临床肿瘤学会年会上发布的大型观察性研究表明，GLP-1类减肥药（如Ozempic、Wegovy、Mounjaro、Zepbound）与降低乳腺癌发病率、延长转移性乳腺癌患者生存期以及减少多种常见癌症的进展风险相关。其中一项研究分析了近9.5万名女性，发现使用GLP-1药物的女性乳腺癌发病率（1.65%）低于未使用者（2.6%）；另一项针对604名转移性乳腺癌患者的研究显示，使用GLP-1药物的患者中位总生存期（67.9个月）比未使用者（49个月）延长近19个月；第三项研究涉及七种肥胖相关癌症，发现GLP-1药物使用者中六种癌症的进展率降低，其中四种具有统计学显著性。但这些均为观察性研究，不能证明因果关系，仍需随机临床试验验证。

英国曼彻斯特的分层医疗公司Monument Therapeutics宣布，其针对精神病临床高风险（CHR）患者的研究性药物MT1988已开始临床试验并完成首例患者给药。该随机、安慰剂对照的概念验证试验将招募150名CHR参与者，评估MT1988在改善认知症状方面的潜力，并纳入一系列临床和认知生物标志物。研究由耶鲁大学医学院Scott Woods教授领导，并作为加速医学伙伴关系精神分裂症项目的一部分与国立卫生研究院基金会合作进行。此举标志着在开发精神分裂症风险人群治疗方案方面迈出了重要一步。

一项首次针对德拉韦综合征的基因调控疗法在早期临床试验中证明安全有效，能显著减少癫痫发作频率，改善语言、运动和行为能力。该疗法由西北大学范伯格医学院和芝加哥安与罗伯特·H·卢里儿童医院的琳达·劳克斯博士共同领导，药物佐雷武纳森通过腰椎穿刺注入脊髓液，促使正常SCN1A基因加倍工作以弥补突变缺陷。研究发表于《新英格兰医学杂志》，目前三期双盲安慰剂对照试验正在进行中。

加州大学洛杉矶分校领导的一项国际研究发现，一种靶向KRAS蛋白的新型口服药物，使晚期胰腺癌患者的中位生存期从6.5个月延长至约13个月，几乎翻倍。该药不同于化疗和免疫疗法，通过精准阻断胰腺癌关键驱动基因发挥作用，不仅能缩小肿瘤、抑制新发肿瘤，还显著改善了患者生活质量。已接受治疗近一年的患者Tycee Smith表示病情稳定，肿瘤未再扩散。研究人员正积极推动美国食品药品监督管理局全面批准该药物，为最致命的癌症之一带来新希望。

宾夕法尼亚大学医学院的最新研究显示，流行的GLP-1类减肥药物（如Wegovy、Ozempic和Mounjaro）可能有助于预防乳腺癌。研究人员分析了11万名女性的三年医疗记录，发现使用这类药物的女性乳腺癌发病率降低了30%。尽管该研究仅为观察性研究，仍需进一步临床试验证实，但研究者指出这些药物除了减重外，还可能通过减轻炎症等途径独立影响癌症发生。目前研究结果已在美国临床肿瘤学会年会上展示，被认为是前景可观但初步的。

Spinogenix公司宣布完成其针对精神分裂症的2期临床试验患者入组，该试验评估首创性突触再生疗法Tazbentetol（原名SPG302）的安全性与有效性。试验为随机双盲安慰剂对照，共入组32名患者，旨在同时改善精神分裂症的阳性、阴性和认知症状。公司计划在即将举行的精神分裂症国际研究学会（SIRS）2026年会上公布期中结果，这标志着精神分裂症治疗可能从传统抗精神病药物向再生医学范式转变。

世界卫生组织发布最新指南，敦促制药公司将研发重点放在治疗医院内“超级耐药菌”的新抗生素上，这些细菌包括耐碳青霉烯类革兰氏阴性菌、耐万古霉素肠球菌以及多重耐药的细菌性脑膜炎。目前抗菌药物研发管线持续萎缩，从2023年的97种降至90种，其中仅15种属于全新药物。每年已有超过一百万人死于抗菌药物耐药性，若不采取行动，到2050年这一数字可能升至千万。WHO提出了三个优先方向：开发新型作用机制的抗生素对抗革兰氏阴性菌、针对危重患者中耐万古霉素的屎肠球菌感染、以及能穿透血脑屏障治疗脑膜炎的新药。专家呼吁制药公司承担更多研发风险，并借助人工智能加速药物发现。

一项由约翰霍普金斯大学团队进行的新临床试验发现，单次剂量的裸盖菇素（迷幻蘑菇的活性成分）能显著提高吸烟者戒烟的成功率。六个月内，服用裸盖菇素组戒烟的可能性是使用尼古丁贴片组的六倍以上。所有参与者还接受了为期13周的认知行为疗法。尽管研究规模较小且缺乏双盲设计，但专家认为这为戒断治疗提供了全新的思路，并强调药物与心理支持结合是关键。该研究发表在《美国医学会杂志网络开放版》上，目前美国国立卫生研究院已资助更大规模的安慰剂对照试验。