环球医讯创新药物

一项名为Glo-BNHL的全球临床试验已在欧洲大陆的两个地点启动，专门针对对B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）治疗无反应或复发的儿童。该试验由伯明翰大学主导，同时测试多种新药，旨在为全球数百名年轻患者提供更高的生存机会。传统临床试验仅比较一种新药与标准疗法，而Glo-BNHL采用创新设计，通过先进统计方法快速识别有效与无效治疗，从而大幅缩短审批流程。试验已在荷兰乌得勒支的普林斯·马克西玛儿科肿瘤中心和奥地利维也纳的圣安娜儿童医院开设站点。文章还讲述了24岁荷兰患者Hidde Plieger在4岁时确诊伯基特淋巴瘤的经历，其母亲Willemijn多年后仍对复发风险心有余悸，并作为患者倡导者参与了试验设计。试验获得了英国癌症研究中心和Fight Kids Cancer等机构的资助，制药公司也提供了支持。

一项新研究表明，包括Ozempic和Wegovy在内的减肥药物可能显著减少部分患者对膝关节置换手术的需求，这为英国每年超过11万例的常见预计划手术提供了潜在的突破性发现。研究由美国马里兰大学医学院专家领导，聚焦于GLP-1受体激动剂类药物，发现使用这些药物（特别是较新剂型如司美格鲁肽和替尔泊肽）的患者，在诊断后1至8年内接受全膝关节置换术的几率显著降低。研究者估计，若美国患者持续使用新型GLP-1药物三年，每年可减少约1.44%的绝对风险，相当于减少14400例膝关节置换。专家指出，这一效果可能超出单纯减重带来的益处，但需进一步试验确认。英国关节炎研究总监认为该研究令人鼓舞，强调健康体重对骨关节炎管理的重要性。

Fred Hutch癌症中心肿瘤内科医生丽莎·塔奇基博士被Kuni基金会评为2025年癌症研究学者，获得为期两年、30万美元的无限制资助，用于探索降低免疫检查点抑制剂给药剂量和频率的新策略，以扩大该革命性疗法在全球范围内的可及性，同时减少患者的副作用、治疗时间成本和出行负担，该研究有望将纳武单抗的费用降低100倍，并已在乌干达启动相关临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受罗氏（Roche）为其实验性药物吉瑞雌特（giredestrant）提交的新药申请（NDA），用于辅助治疗雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、I、II和III期乳腺癌成人患者。FDA同时授予该药物优先审评资格，预计将于2026年11月30日前做出最终决定。该申请基于一项涉及4100多名患者的III期lidERA乳腺癌研究数据，结果显示吉瑞雌特能将浸润性疾病复发或死亡风险降低30%。尽管此前一项一线联合疗法的III期研究未能达到主要终点，但罗氏对吉瑞雌特在ER阳性乳腺癌领域的长远潜力充满信心，并正在开展多项III期研究以探索其在不同治疗场景下的应用。

在迈阿密癌症研究所第七届血液恶性肿瘤免疫治疗峰会上，Paul G. Richardson博士介绍了CELMoDs在多发性骨髓瘤治疗中的演变作用。这些药物并非简单的IMiDs改良版，而是具有独特化学结构的全新分子，能更深度地结合cereblon E3连接酶复合物，展现出显著更强的效力。Iberdomide因其出色的耐受性和低脱靶效应，在早期复发和一线维持治疗中展现出优势；而Mezigdomide则在高度难治性患者中显示出惊人活性，包括髓外病变及CAR-T/双特异性疗法失败的患者。关键性III期试验正在进行中，Richardson预计这些口服药物将成为治疗武器库中的骨干力量，可与现有多种疗法联合，显著改善患者预后。

2026年3月12日，Altimmune公司在巴克莱全球医疗保健会议上展示了其候选药物Pemvidutide的显著进展，包括MASH、AUD和ALD适应症的积极临床数据及战略规划。CEO Jerry Durso强调了该药物双作用机制和良好耐受性带来的竞争差异，CFO Greg Weaver则阐述了通过股权、债务及合作伙伴关系加强财务状况以支持即将开展的3期临床试验的策略。尽管在监管审批新型终点方面仍面临挑战，公司对Pemvidutide的前景保持乐观。

美联社报道，一种名为达拉索雷西布（daraxonrasib）的新型药片在临床试验中显示能使晚期胰腺癌患者中位生存期从6.7个月延长至13.2个月，几乎翻倍，且副作用更少，为数十年来胰腺癌治疗带来重大突破。该药靶向90%以上胰腺癌患者体内的突变KRAS蛋白，已被美国食品药品监督管理局批准快速审查，并启动扩展准入计划。专家称这标志着胰腺癌治疗的新转折点，未来有望用于更早期治疗。

美联社报道，一种名为daraxonrasib的实验性药片在晚期胰腺癌患者中可将中位生存期从化疗的6.7个月延长至13.2个月，几乎翻倍且副作用更少。该药靶向90%以上胰腺癌病例中驱动肿瘤生长的突变蛋白（KRAS），此前数十年被视为“不可成药”靶点。研究结果发表于《新英格兰医学杂志》并在芝加哥ASCO会议上公布，引发医学界广泛关注。患者服药后疼痛减轻、生活质量改善，肿瘤缩小，且用药时长显著长于化疗组。FDA已计划加速审评该药，并启动“扩大准入”计划。胰腺癌因早期难以发现、五年生存率仅13%而成为最致命癌症之一，此项突破被认为是治疗领域的重大转折点。

本文分析了奥泽匹克等GLP-1药物在美国的使用增长对肥胖率的影响。数据显示，从2021年第二季度到2026年第一季度，GLP-1处方量增长超过四倍，同期肥胖率从42.3%小幅下降至40.7%。尽管降幅温和，但趋势持续。然而，目前仅有约12%的美国人服用此类药物，且因副作用、保险覆盖或成本问题，许多人停药后体重反弹风险增加。美国市场上廉价仿制药预计要等到2032年专利到期后才能出现，而印度、中国等国可能已能获得每月15美元的仿制药。研究结果初步显示积极信号，但未来肥胖率仍受多种因素影响。

本文深入探讨了印度合同研究组织（CROs）在全球药物研发领域中的角色转变与现状。文章首先指出印度作为全球仿制药和疫苗的主要供应国，其制药业实力雄厚，但在创新药物发现方面却进展有限。然而，随着印度本土大型制药公司缩减内部研发，人才流向CROs，以及CRO科学家在与客户的合作中“在岗学习”，印度CROs已从单纯的服务提供商，逐步发展为具备端到端能力的战略创新合作伙伴，支持了众多全球药企、生物科技公司和学术机构的创新药物管线。文章分析了印度CROs当前面临的三大核心挑战：资本获取受限、需要转向以创新为核心的企业文化，以及全球认知上仍被视为服务商而非创新伙伴。同时，文章也指出了印度CROs的独特机遇，包括卓越的运营效率和全面的端到端能力。最后，作者提出了一套系统的战略建议，包括建立小型生物技术创新模型、利用政府政策支持、加强产学研合作、培育内部创新文化、探索全球伙伴关系以及展示科学贡献，以推动印度CROs在创新药物发现领域实现质的飞跃并更好地融入全球创新体系。