华盛顿(美联社)——周日,研究人员报告称,一种新型药片帮助晚期胰腺癌患者延长了生存期,这为治疗这种最致命的癌症之一带来了期盼已久的更好疗法的希望。
加州大学洛杉矶分校的泽夫·温伯格博士协助领导了这项研究,他说:“虽然不能治愈癌症,但这是向前迈出的非常大的一步。”
这种名为daraxonrasib的药物可阻断一种突变蛋白,该蛋白在超过90%的胰腺癌病例中促进肿瘤生长——这是数十年来一直未能攻克的靶点。
在一项研究中,500名转移性癌症对先前治疗已无反应的患者被随机分配接受这种实验性药物或更多化疗,每日服用的药片使生存时间几乎翻倍,且严重副作用更少。研究结果发表于《新英格兰医学杂志》,并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。
服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而化疗患者为6.7个月。虽然这看似只是小幅改善,但温伯格表示,这标志着第一种显示出优于化疗的显著优势的药物。
亚利桑那大学癌症中心的拉什娜·肖夫博士未参与这项研究,她说:“我治疗胰腺癌已有16年,第一次看到研究结果时我实际上哭了。”她惊讶于“患者之所以坚持这种治疗,是因为它为他们提供了持久且有意义的益处。”
药片的效果最终会减弱,但服药者的用药时间显著长于化疗对照组的化疗时长,并且随着肿瘤缩小,他们报告的疼痛更少,生活质量更高。温伯格说,在数据分析后,许多人仍在使用该药物,这意味着随着研究人员继续追踪,生存差距可能会扩大。
丹娜-法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平博士在周日公布了这些发现。他提到,该药应成为“既往治疗过的转移性胰腺癌的新标准治疗”,并补充说研究人员还将探索其在疾病早期阶段的使用,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。
他指出,最可能影响服药的不良反应包括可能严重的皮疹和口腔溃疡。
药物制造商Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品药品监督管理局计划加速审评该药。与此同时,该机构正在允许符合特定标准的患者“扩大使用”该实验性药物。当美国前参议员本·萨斯在《60分钟》节目中描述他服用该药后疼痛减轻时,该药引起了公众关注。随着特殊准入项目的启动,肿瘤科医生收到了大量请求。
胰腺癌是最致命的癌症之一,主要原因是它在扩散到其他器官之前很难被发现。美国癌症协会估计,今年美国将诊断出约6.7万例新病例,超过5.2万人将死于该病。五年总生存率为13%。
与其他受益于各种化疗替代方案的癌症不同,胰腺癌更难对付。
未参与这项新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻找新治疗方案的转折点,目前已有数十种实验性药物正在研发中。
这种新药靶向通常调控细胞生长的RAS基因家族突变。所谓的KRAS突变在驱动胰腺癌方面尤为关键。然而,由于药物难以附着在突变蛋白上的结构,这种癌症驱动因素长期以来被认为是“不可成药的”。
Revolution Medicines的药物本质上使用一种分子胶来与多种KRAS亚型结合。温伯格表示,研究人员接下来将探究该药是否在特定亚型中效果更好。
未参与这项研究的弗雷德·哈钦森癌症中心的安德鲁·科维勒博士说,该药将改变胰腺癌的治疗。
他评论道:“这东西的作用方式完全不同。”
温伯格提到,其他正在研发的药物针对特定的KRAS亚型。其他处于早期测试阶段的方法包括疫苗,旨在通过教导免疫系统识别突变蛋白来预防胰腺癌手术后的复发。
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