环球医讯创新药物

本文汇总了2026年2月美国FDA批准的多种新药，涵盖内分泌、代谢、神经、肿瘤及呼吸系统疾病领域。批准药物包括治疗中枢性尿崩症的Desmoda、针对多种儿童生长障碍的Sogroya、用于精氨酸酶1缺乏症的Loargys、青少年苯丙酮尿症药物Palynziq、软骨发育不全生长促进药Yuviwel、儿童发作性睡病伴猝倒的Wakix、BRAF V600E突变转移性结直肠癌一线用药Braftovi联合方案、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的Calquence联合Venclexta、HER2突变非小细胞肺癌的Hernexeos、铂耐药卵巢癌的Keytruda联合方案，以及过敏性真菌性鼻窦炎的Dupixent。

76岁女性Marsha Ettinghoff在使用Ozempic六个月后因胃瘫去世，其丈夫Tracy Ettinghoff起诉制造商Novo Nordisk，指控其未充分警示药物可能导致严重胃肠道并发症，包括致命性胃瘫。原告律师指称药品标签仅将恶心呕吐列为常见副作用，但未强调其致命风险。Novo Nordisk否认指控，称患者安全是首要任务，并坚信药物在按说明书使用时获益大于风险。此案已被纳入宾夕法尼亚州联邦多地区诉讼，目前已合并超过2000起个例案件。另外，同一律所还代理一名因服用Ozempic导致法定失明的62岁男性案件。特朗普政府近期宣布与礼来和诺和诺德达成扩大Medicare覆盖和降价的协议。

一项针对晚期胰腺癌患者的研究显示，实验性药物daraxonrasib将中位生存期从标准化疗的6.6个月延长至13.2个月，肿瘤生长延缓时间也从3.6个月翻倍至7.2个月。该药物作用于曾被认为“不可成药”的KRAS基因，被视为里程碑式突破，但医生强调并非治愈手段，且可能出现耐药性。副作用包括胃肠道问题和皮疹，但对某些患者而言可能比化疗更易耐受。药物开发公司Revolution Medicines已向监管机构提交数据，FDA正在审评并已扩大使用范围。专家们对此结果感到振奋，有医生甚至喜极而泣。该内容借助人工智能辅助生成。

糖尿病不仅影响血糖，还显著增加心脏病风险，而GLP-1受体激动剂疗法在控制血糖的同时能降低心血管事件风险，结合健康饮食、规律运动和体重管理，可有效改善2型糖尿病患者的心脏健康和生活质量。

文章阐述了扩大GLP-1类减重药物可及性的理由。面对肥胖率持续攀升的严峻公共卫生问题，作者认为GLP-1药物（如索马鲁肽和替尔泊肽）的出现具有历史意义。研究表明，扩大这些药物的获取不仅能显著提高预期寿命、减少糖尿病和心脏病等并发症，还能为医疗保险在十年内节省巨额成本，投资回报率可观。此外，药物可及性有助于缩小因种族和收入导致的健康差距，正如历史上的β受体阻滞剂所做的那样。尽管存在成本批评，但不断下降的药价和新型口服制剂的推出正在削弱这一论点。作者呼吁，像对待糖尿病这一生物学疾病一样，重新认识肥胖，并扩大对有效治疗方法的覆盖面。

日本生物技术公司PRISM BioLab与美国公司Receptor.AI宣布合作，将PRISM的PepMetics®化学技术与Receptor.AI的物理信息AI导航引擎结合，打造集成式AI导航、物理引导的药物发现平台，针对细胞内蛋白质-蛋白质相互作用、膜蛋白及复杂受体系统，旨在发现口服可用的小分子药物。初期聚焦代谢疾病（包括肥胖），双方还将共同向制药合作伙伴推广联合技术，以加速创新疗法的开发。

Cosmo Pharmaceuticals公布了clascoterone治疗雄激素性脱发的关键3期研究结果。这种潜在的首创药物在3期SCALP 1和2试验中，显示出对目标区域毛发计数的显著改善，且副作用极小。若获得FDA批准，它将成为30多年来首个针对男性型脱发的新疗法。研究涉及1465名患者，在51个中心进行，药物通过局部涂抹每日两次给药，通过选择性结合皮肤和头皮中的雄激素受体发挥作用。研究者强调，与现有治疗如米诺地尔和非那雄胺相比，clascoterone提供了一种全新的作用机制，且安全性良好，未见明显全身副作用或显著性功能障碍。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Deucravacitinib（Sotyktu），这是首个口服酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，用于治疗活动性银屑病关节炎（PsA）。该批准基于两项III期试验POETYK PsA-1和POETYK PsA-2，显示在第16周时，Deucravacitinib组的ACR20应答率显著高于安慰剂组（54.2%对34.1%和39.4%），且次要终点最小疾病活动度也得以实现。在PsA-2试验中，临床应答从第16周持续改善至第52周。患者报告的健康相关生活质量指标（SF-36）同样获得改善。Deucravacitinib通过选择性结合TYK2调节域，变构抑制IL-23、IL-12和I型干扰素通路。常见不良事件包括上呼吸道感染、肌酸激酶升高、单纯疱疹、口腔溃疡、毛囊炎和痤疮。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年2月27日批准了纳维培肽（Yuviwel），一种每周一次的治疗药物，用于增加2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全症儿童的线性生长。该批准基于三项随机双盲安慰剂对照临床试验及最长三年的开放标签扩展数据。关键试验显示，治疗组年化生长速度较安慰剂组增加1.49厘米/年（95% CI 1.05-1.93，P<0.001），并改善骨骼参数和年幼儿童的身体功能。药物预计在2026年第二季度初上市，并通过Ascendis Signature Access Program提供患者支持服务。

阿尔伯特·爱因斯坦医学院领导的研究团队开发出一种新策略，通过一种名为HCW9206的多细胞因子蛋白支架来工程化免疫细胞，使CAR-T细胞在输注后具有更长的持久性和更强的抗癌、抗HIV活性。与传统方法相比，该支架生成的CAR-T细胞中超过一半为长寿的T记忆干细胞，能持续自我更新并产生新的杀伤细胞。在白血病小鼠模型中，这些细胞在模拟复发时仍能有效清除癌细胞；在HIV人源化小鼠模型中，它们清除感染细胞的能力显著增强。该研究发表在《科学进展》上，为降低癌症复发率和实现HIV功能性治愈带来了新希望。