环球医讯创新药物

FDA科学家在即将召开的药品复合咨询委员会(PCAC)会议前发布简报，指出目前没有充分证据支持多种肽类药物的安全性和有效性，包括BPC-157、KPV、TB-500等七种肽类。简报指出这些肽类在人体安全性与有效性方面信息不足，除TB-500外的肽类物理化学特性表征不佳，注射剂型存在免疫原性风险。值得注意的是，卫生部长RFK Jr.近期增加了多名与肽类有商业关联的专家进入委员会，引发利益冲突担忧，而肽类药物声称能治疗的许多疾病已有FDA批准的现有疗法，且部分肽类存在潜在致癌性或成瘾风险。

FDA在2014年12月的审查活动激增导致去年批准了41种新药和生物制品，接近1996年创下的56种批准的记录。FDA还更新了一系列政策，包括2015年90项新的草案和最终指南文件，旨在进一步优化药物审批流程，特别是针对突破性药物的审批程序，并计划加强在儿童用药研究、抗微生物药物开发以及癌症治疗等方面的工作，以满足未满足的医疗需求，同时应对人员短缺等挑战。

美国食品药品监督管理局(FDA)批准更新古塞库单抗(guselkumab，商品名：特诺雅/Tremfya)的标签，纳入其抑制活动性银屑病关节炎患者关节结构损伤进展的功效。这一更新基于APEX试验结果，该试验显示特诺雅能显著降低未经生物制剂治疗的活动性PsA患者24周内的放射学进展率。专家表示，此项批准使医生在治疗早期或后期使用该药物时更有信心，能够有效阻止患者关节损伤的进行性恶化，解决患者对疼痛、疲劳、功能下降及生活质量的核心担忧，为银屑病关节炎患者提供了更全面的治疗选择。

美国食品药品监督管理局(FDA)宣布推出新规定，旨在限制美国对外来药物的依赖并加强国内药品生产能力。新规将简化美国制造商的流程，同时加强对外国制造商的监管，特别是要解决外国工厂通过中转设施隐藏药品原料来源的问题。FDA还将推出追踪网站提高供应链透明度，并推出TrialBlazer等项目加速新药开发，帮助美国公司建立本土制造设施，确保患者用药安全和供应链稳定，减少对海外药品供应链的过度依赖，增强美国医药产业的自主性和安全性。

美国食品药品监督管理局(FDA)已接受瑞普米恩(Replimune)公司重新提交的伏索利莫基因奥德帕瑞普维克(vusolimogene oderparepvec，RP1)联合纳武利尤单抗(nivolumab)治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请(BLA)进行审评。此次提交被指定为完整的1类回复，PDUFA目标行动日期定为2026年8月2日。此前FDA因2期IGNYTE试验未能提供足够有效性证据而拒绝该申请，但最新更新分析显示患者中位总生存期达32.9个月，3年总生存率在总体人群和应答者中分别达47.8%和83.5%，客观缓解率为33.6%，中位缓解持续时间为24.8个月，其中44.8%的应答者维持疗效达3年。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2026年6月24日宣布启动研究性新药(IND)加速试点项目，旨在加强美国在临床研究领域的领导地位并加速创新疗法的开发。该计划通过建立合格研究机构(QRIs)网络，优化首次人体(FIH)临床试验流程，并引入新技术平台实现滚动式IND提交，以应对中国在I期临床试验领域超越美国的挑战。FDA寻求各方意见，计划于2026年7月22日前收集反馈，该举措可能影响即将重新授权的《处方药用户收费法案》及2027财年预算提案，体现美国政府在特朗普执政期间强化医药创新战略的决心。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日授予恩帕托兰突破性疗法认定，这是第二款针对皮肤型红斑狼疮(CLE)获此资格的生物制剂。该口服选择性Toll样受体7/8抑制剂有望填补这一50年来无专门获批疗法的疾病治疗空白。默克集团基于II期柳树研究的积极数据推进III期临床试验，同时百健公司研发的利替菲立单抗已进入III期阶段，两项突破性疗法认定标志着皮肤型红斑狼疮治疗即将迎来革命性进展，为全球70%-85%伴有皮肤症状的系统性红斑狼疮患者带来新希望。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予BM-3103新型mTOR抑制剂快速通道资格，该药物作为首类外用mTOR抑制剂（托拉舒尔®凝胶™），通过选择性调节mTOR通路促进自噬作用清除突变角蛋白聚集体，旨在修复单纯型大疱性表皮松解症患者的皮肤中间丝网络。当前进行的TAMES-02二期临床试验正在评估40名4岁以上患者使用效果，主要观察目标区域水疱面积变化及复发情况，次要终点包括足部水疱、疼痛瘙痒自评和生活质量改善。研究者指出该疗法若能实现水疱负担、疼痛症状的轻微改善，对患者生活质量将产生重大意义，此项认定标志着该罕见遗传性皮肤疾病治疗取得重要进展。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Enspryng用于甲状腺眼病的补充生物制品许可申请以优先审查资格，如果获批，该药物将成为甲状腺眼病的首个居家皮下注射治疗选择。这一决定基于全球三期随机、安慰剂对照的SatraGO研究项目数据，该研究显示Enspryng在中重度甲状腺眼病患者中对眼球突出和复视等症状具有临床意义的改善效果，SatraGO-2试验中53%的患者实现眼球突出减少，而安慰剂组仅为23%，FDA预计将在10月15日前对申请做出决定。

美国FDA于2026年7月1日批准Casgevy（埃加莫格楞自体细胞）作为首款适用于2岁及以上镰状细胞病患儿的基因疗法，该疗法通过CRISPR/Cas9技术编辑患者自体造血干细胞，显著提升胎儿血红蛋白水平以消除血管阻塞危象，临床试验显示8/8可评估患儿实现24个月内无严重危象，同时获批用于β地中海贫血治疗，此举将为全球数百万受累儿童提供突破性治疗选择，标志着基因编辑技术在儿童遗传性血液病领域的重大应用进展。