环球医讯创新药物

本文分析了Ozempic（司美格鲁肽）活性成分专利在中国和印度同时到期带来的行业变革。低成本仿制药的推出将降低用药门槛，惠及全球数以亿计的肥胖与糖尿病患者，同时为亚洲制药商开辟出口市场。中国已有十余家企业布局仿制药，印度也将在数月内提供数十种选择。然而，药物可能带来肌肉流失、抑郁等副作用，需要医疗系统的长期配套支持。文章指出，中国在GLP-1类药物研发管线中占据全球40%的份额，并通过许可交易成为全球创新来源，进一步巩固了其制药工业的地位。

上个月，FDA加速批准了zongertinib用于治疗HER2突变非小细胞肺癌，这是首个一线口服靶向药物，临床有效率达76%且安全性可控。在采访中，Estelamari Rodriguez博士强调了该药改善患者依从性和生活质量的同时，也指出了可能存在的公平获取障碍，如自付费用和保险覆盖挑战。

一项瑞典大型研究发现，服用Ozempic和Wegovy等GLP-1类药物的糖尿病患者，其焦虑和抑郁恶化的风险降低了42%，同时住院和病假次数也减少。专家认为，这可能与药物影响多巴胺信号和减轻脑部炎症有关，但目前尚不能将GLP-1作为主要精神疾病治疗手段，仍需进一步临床试验验证。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了针对胰腺癌实验性药物daraxonrasib的扩大准入计划（EAP），允许更多患者通过特定方案提前获得治疗。该药物在先前治疗过的转移性胰腺癌患者中显示出显著生存获益，中位总生存期从标准疗法的6.7个月翻倍至13.2个月。此外，在未接受过治疗的转移性患者中，单药或联合化疗的应答率约50-60%，疾病控制率高达90-92%。前参议员本·萨斯使用该药物后肿瘤缩小76%，进一步引发关注。FDA在收到申请仅两天后即批准，体现了对危及生命疾病的快速响应。

本文报道了由宾汉姆顿大学药学院院长卡内博伊纳·纳加拉朱领导的全球脑肿瘤研究加速项目（BTR-NTA）。该项目旨在为脑肿瘤治疗新药开发提供专家指导，帮助研究者将疗法推向临床试验。自2023年启动以来，已吸引33个国际团队申请，评审了19种疗法，其中2个获得资助开始人体试验，所有申请者均获得后续资金。纳加拉朱强调罕见病研究的重要性，项目借鉴了神经肌肉领域的成功经验，致力于改善脑瘤患者的生存质量和治疗前景。

在AD/PD 2026国际会议上，Alzheon公司公布了其口服抗淀粉样蛋白药物伐利曲普罗塞的III期APOLLOE4试验和II期生物标志物长期扩展研究的新数据。尽管III期试验在整体早期阿尔茨海默病患者中未达到主要终点，但在APOE4基因纯合子的轻度认知障碍亚组中，伐利曲普罗塞显示出显著疗效，血浆p-tau217水平下降36%，且与临床改善和 hippocampal 体积萎缩减缓显著相关。基于这些一致性的阳性生物标志物结果，Alzheon计划在APOE4纯合子MCI患者中开展确认性试验，该药物口服给药、安全性良好且无症状性淀粉样蛋白相关影像学异常，有望满足未竟的医疗需求。

总部位于尔湾的生物技术公司Eledon制药在二期肾移植试验未达主要终点导致股价下跌近50%后，在其其他研究领域取得进展。该公司上周公布了一项胰岛细胞移植研究的更新数据，显示大多数患者实现了胰岛素独立。12名患者中有10人在移植后四周停止使用胰岛素并恢复正常血糖水平。CEO David-Alexandre Gros表示，该研究由Breakthrough T1D资助，今年将启动第二项针对高危糖尿病合并慢性肾病患者的研究。公司还计划在获得FDA批准路径后启动三期试验。

Champion Oncology放射药理学负责人Denis Beckford Vera基于二十余年学术与行业经验，呼吁行业采用患者来源异种移植模型等临床相关模型，替代仅评估高/低靶标表达的简化模型，以弥合放射性药物临床前研究与临床成功之间的鸿沟，从而为FDA提供更强有力的概念验证，更准确地预测临床结局，并指导患者人群选择和适应症拓展。

该研究主题聚焦RNA靶向治疗这一快速发展的领域，探讨通过小分子抑制剂调节RNA稳定性与功能在遗传病和感染性疾病治疗中的突破性机遇。文章介绍了当前面临的关键挑战，如药物候选识别、脱靶效应及组织特异性递送，并强调了分子对接、荧光检测等先进工具在高通量筛选和机制研究中的应用。主题旨在促进分子生物学、药物化学与临床研究的跨学科对话，推动从实验室到临床的转化，特别关注去腺苷酸酶抑制剂优化、RNA稳定性调控机制以及新型递送策略等方向。

百时美施贵宝（BMS）的Opdivo（纳武利尤单抗）获得美国FDA和欧盟委员会批准用于经典霍奇金淋巴瘤（cHL），其中FDA批准其联合AVD方案用于12岁及以上未经治疗的III/IV期cHL患者，欧盟批准其联合brentuximab vedotin用于5岁及以上至30岁复发或难治性cHL患者，这些批准基于SWOG 1826和CheckMate-744临床试验数据，标志着免疫疗法在霍奇金淋巴瘤治疗中的重要进展。