2026年HNF CMT峰会召集FDA领导层,加速罕见病创新
2026年遗传性神经病变基金会(HNF)主办的CMT峰会将在美国马里兰州举行,汇聚250-300名患者、家庭、临床医生、研究人员、生物技术和制药企业领袖、设备创新者及联邦监管机构,旨在加速全球近300万患者所患的罕见神经肌肉疾病——腓骨肌萎缩症(CMT)的治疗进展。峰会特别设置“以闪电速度推进CMT试验:FDA罕见病新框架”专题,邀请美国食品药品监督管理局前代理局长Janet Woodcock博士及关键路径研究所(C-Path)罕见病项目高级副总裁Collin Hovinga博士参与讨论,聚焦现代监管策略与临床试验设计。HNF是唯一进行现场研究的CMT峰会,其生物样本库将采集血液和生物样本支持生物标志物发现,同时与BioSensics合作的可穿戴设备远程监测研究已进入第三年,正招募8-18岁儿童参与者,以获取真实世界移动数据。峰会涵盖基因治疗、人工智能、生物标志物开发等30多场会议,并设有患者日活动,包括适应性运动、职业治疗指导、辅助技术演示、个性化支具及手术咨询等,最终以适应性时装秀闭幕,展现韧性与创新。
2026-09-09 12:24:43健康研究