基因编辑将成为未来医学的重要组成部分，但研究人员表示，目前流行的基因编辑系统仍有改进空间。
因此，来自拉霍亚的加州大学圣迭戈分校团队与耶鲁大学研究人员合作，开发了一种新的基因编辑系统，他们认为这种系统可能比目前常用的CRISPR方法更安全、更高效。
CRISPR是"成簇规律间隔短回文重复序列"（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）的缩写，它利用RNA和细菌蛋白质来编辑DNA。据加州大学圣迭戈分校（UCSD）称，这种方法是从细菌用于抵御病毒DNA的免疫防御机制中改良而来的。
加州大学圣迭戈分校Gene Yeo（吉恩·姚）教授实验室的助理项目科学家、该研究第一作者Aaron Smargon（阿伦·斯马戈恩）表示，但当科学家使用这种方法编辑人类DNA时，可能会产生意想不到的后果，如基因组损伤。
几年前，Smargon和Yeo开始研究一种可能的替代方案，该方案针对小核RNA（small nuclear RNAs）——这些RNA分子不产生蛋白质，但位于细胞核内——以替换基因密码中的某些"字母"。研究人员表示，与CRISPR不同，这种方法进行的修改更为具体且是暂时性的。
Smargon表示："这种工具可能'适用于大量在普通人群中会积累许多突变的复杂基因……这些突变可能存在问题'。此外，我们测试的小核RNA与最先进技术相比没有脱靶效应，这表明它可能是一种更安全的技术。"
他表示，这种新工具还能够编辑前体mRNA（pre-mRNA，即编码蛋白质基因的RNA的前体）和长非编码RNA，后者"已被证实与包括神经退行性和心血管疾病在内的多种疾病有关"。他说："因此，有许多令人兴奋的应用可能被个性化用于治疗个体疾病。"
Smargon说："我们谈论精准医学，而这是箭袋中的另一支箭，将在某些方面使治疗更有效、更安全。在科学界，我们专注于开发更安全的治疗方法……这些方法将真正使患者受益最多。"
Smargon表示："尽管基因编辑和CRISPR已经存在了几十年，但看到这门科学取得如此进展真是'令人惊叹'。"
"CRISPR革命已经并将继续令人振奋，"他说，"我们的工作与它紧密相关，因为如果没有CRISPR，我们的工作就不会发生。能够成为这个社区的一员，快速学习大量遗传学知识，向真正伟大的科学家学习并指导新科学家，这真是太不可思议了。……我们正在看到这项劳动的初步成果。"
"CRISPR研究的益处将继续累积。在这个世纪，你将看到许多令人惊叹的新发现和技术，这些将造福社会。未来绝对是光明的。" ♦
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