脊髓性肌萎缩症患儿父母的心理健康、生活质量与工作功能

研究亮点

• 本研究首次量化评估了脊髓性肌萎缩症1型患儿父母的长期心理健康影响

• 丧亲父母的健康效用值持续低于美国常模，焦虑发生率高出对照组42%

• 工作生产力损失主要体现在丧亲后前10年的职场专注力下降

• 研究结果为罕见病干预的经济学评价提供了包含丧亲效应的新框架

摘要

研究目的

根据国际成本效果分析指南，医疗经济学评估应涵盖所有相关成本与效益。本研究首次对72名脊髓性肌萎缩症(SMA)1型患儿父母进行系统评估，测量其心理健康、生活质量和工作功能的长期影响。

研究方法

2023年4-6月期间，研究团队联合患者 advocacy 组织Cure SMA，采用分层抽样法招募美国受试者。研究工具包含：

• 健康调查简表(SF-12v2)测量生活质量
• 工作限制量表评估职业功能
• 焦虑量表(GAD-7)与抑郁量表(PHQ-9)评估心理健康
• SF-6D衍生健康效用值

研究结果

有效样本70例中：

• 79%为母亲，89%年龄超过34岁，84%为白种人
• 健康效用值较同龄对照组显著降低0.15(p<0.05)
• 丧亲10年内职场专注力损失达32.5%，显著高于对照组(p=0.012)
• 重大抑郁发病率与对照组无显著差异，但42%出现轻度焦虑症状

研究结论

针对SMA患儿父母的医疗支持体系应重点关注丧亲后前十年的心理干预。建议新型治疗方案的经济学评价模型需纳入丧亲效应评估，现有指南未充分反映罕见致命病对家庭的长期社会经济影响。

关键词

1. 丧亲
2. 心理健康
3. 健康相关生活质量
4. 职场效能
5. 罕见病

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