科学家正在积极探索阿尔茨海默病的治疗方案，这种影响全球约3200万人的疾病目前缺乏根治手段。现有药物仅能缓解症状并延缓进展，而药物再利用策略正成为突破方向。
加州大学旧金山分校巴卡尔计算健康科学研究所教授Marina Sirota指出："现有药物的毒性和不良反应已通过验证，这能加速药物发现进程。"作为《细胞》期刊新发表研究的通讯作者，她带领团队通过基因表达分析锁定来曲唑（乳腺癌药物）与伊立替康（结直肠/肺癌药物）组合，发现该方案可逆转阿尔茨海默病小鼠模型的脑部病变。
研究团队首先分析阿尔茨海默病对神经元和神经胶质细胞的基因表达影响。通过连接图谱数据库筛选数千种药物后，利用分子和临床数据最终确定该组合。电子病历数据分析显示，使用这两种药物的患者患阿尔茨海默病风险显著降低。
实验表明，药物组合不仅恢复了神经元和胶质细胞的基因表达特征，还减少了标志性的β淀粉样蛋白和tau蛋白沉积。Sirota强调："尽管具体机制尚待明确，但伊立替康抑制拓扑异构酶I、来曲唑抑制芳香化酶的作用可能通过多靶点产生治疗效果。"
马萨诸塞州总医院神经学家John Dickson评论称："这种结合转录组数据、药物扰动实验和电子病历的创新方法，为靶向多细胞类型的联合治疗提供了范例。"专家指出，药物再利用策略可缩短3-5年临床试验周期，成本仅为新药开发的1/10。
Providence圣约翰健康中心神经学家Clifford Segil表示："当前疗法主要针对乙酰胆碱、NMDA或淀粉样蛋白，而这种新机制令人振奋。"Marcus神经科学研究所Peter Gliebus博士补充："药物再利用在神经炎症、突触功能障碍等复杂病理机制研究中具有独特优势，能克服传统研发的高失败率。"
该研究通过跨学科方法验证了抗癌药物在阿尔茨海默病治疗中的潜力，为攻克这一复杂疾病提供了新方向。研究团队表示将进一步探索药物作用机制并推进临床试验。
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