美国斯坦福大学与麻省理工学院联合研究团队近日在《自然·神经科学》杂志发表突破性研究成果显示，两种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的化合物组合，在阿尔茨海默病模型小鼠实验中展现出逆转记忆丧失的潜力。实验数据显示，该药物组合不仅有效清除了小鼠脑部异常积累的β-淀粉样蛋白斑块，还通过激活神经突触修复机制使受损的认知功能得到显著改善。
研究团队采用双盲对照实验方法，对300只转基因阿尔茨海默病模型小鼠进行为期6个月的药物干预。实验组小鼠在完成莫里斯水迷宫测试时的表现准确率提升47%，与健康对照组小鼠的认知水平差异缩小至12%。脑部组织切片分析表明，药物干预使海马体区域的神经元突触密度恢复至正常水平的83%，同时炎症标志物IL-6的表达水平下降62%。
项目首席科学家强调，该疗法通过双重作用机制突破现有治疗局限：一方面利用小分子化合物特异性靶向清除神经毒性淀粉样斑块，另一方面激活BDNF-TrkB信号通路促进突触可塑性。值得注意的是，该药物组合在5xFAD转基因小鼠模型中展现的疗效显著优于传统单靶点抑制剂，且未引发明显系统性副作用。
尽管该研究成果为阿尔茨海默病治疗带来新希望，但研究团队谨慎指出，动物实验结果与人体临床反应存在显著差异。目前制药企业已启动药物化学改良工作，计划通过结构优化提升化合物的血脑屏障穿透率并延长半衰期，预计首个人体临床试验将在2027年第四季度启动。
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