科学家成功逆转小鼠阿尔茨海默病进展 人类应用前景引关注Scientists Just Reversed Alzheimer’s in Mice. Could They Do It in Humans?

环球医讯 / 认知障碍来源:gizmodo.com美国 - 英语2025-10-09 20:53:14 - 阅读时长3分钟 - 1048字
科学家团队通过创新性修复血脑屏障而非直接靶向神经元,在小鼠实验中成功逆转了阿尔茨海默病的病理进程,其开发的模拟LRP1蛋白纳米粒子仅需三次注射即显著改善患病小鼠认知功能,使18月龄老年小鼠恢复至健康状态,这项发表于《信号转导与靶向治疗》的突破性研究为人类阿尔茨海默病治疗开辟了全新路径,尽管从动物模型到临床应用仍需漫长验证,但激活大脑自身清除机制的治疗思路为攻克这一不治之症提供了关键希望。
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科学家成功逆转小鼠阿尔茨海默病进展 人类应用前景引关注

研究人员没有针对神经元,而是专门修复了大脑中阻止致病毒素进入的关键部分。

周二,科学家报告称他们已在小鼠身上逆转了阿尔茨海默病,这一成果为这种毁灭性痴呆症在人类身上的潜在治愈带来了希望。

周二发表在《信号转导与靶向治疗》(Signal Transduction and Targeted Therapy)上的一篇论文中,研究团队描述了他们如何利用大脑的"垃圾处理系统",成功修复了小鼠大脑并逆转了疾病的进展。具体而言,他们使用纳米技术针对并恢复了大脑的"血管守门人"——血脑屏障,该屏障可保护大脑免受毒素侵害,并优化大脑内外的血液流动。

维护工作

这项新方法源于对"废物"蛋白(如β-淀粉样蛋白(Aβ))如何损害神经元功能的研究。有时候,解决复杂问题的巧妙方案来自于回归基本原理。

通常,血脑屏障会过滤掉大脑中不需要的物质,但在阿尔茨海默病患者中,这一屏障会被堵塞或无法对入侵者做出适当反应。

加泰罗尼亚生物工程研究所的神经科学家、该研究高级作者朱塞佩·巴塔利亚(Giuseppe Battaglia)在一份声明中表示:"我们认为这就像一个级联反应:当Aβ等有毒物质积累时,疾病就会进展。"

巴塔利亚说:"但一旦血管系统能够再次正常运作,它就开始清除Aβ和其他有害分子,使整个系统恢复平衡。"

他们是如何做到的

巴塔利亚和他的团队开发了模拟一种名为LRP1的蛋白质的纳米粒子,LRP1通常负责对血脑屏障中的毒素做出反应。

在这项研究中,研究人员对小鼠进行了基因改造,使其产生更多的β-淀粉样蛋白,并表现出类似于阿尔茨海默病的显著认知能力下降。每只小鼠接受了三次新药注射,研究人员对其行为和大脑活动进行了6个月的观察。

结果令人印象深刻。一只接受了治疗的12个月大的小鼠(相当于60岁的人类),在重新评估时已达到18个月大(相当于90岁的人类),"其行为已恢复至健康小鼠的状态",科学家们发现。

巴塔利亚表示:"值得注意的是,我们的纳米粒子不仅起到药物作用,似乎还能激活一种反馈机制,使这种清除途径恢复正常水平。"研究人员报告称,令人惊讶的是,仅需三次注射就能逆转小鼠阿尔茨海默病的进展。

与所有小鼠研究一样,在这种治疗方法可用于人体测试之前,还需要做更多的工作。但结果表明,这种本质上引导大脑恢复健康状态的方法,可能为这种不治之症带来希望。

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