科学家称,一种突破性新药可能阻止阿尔茨海默症的发展进程。
研究人员表示,这种名为特龙蒂尼单抗(trontinemab)的药物可能是目前对抗痴呆症最有效的武器,能够显著延缓这种破坏记忆疾病的恶化速度。目前科学家正考虑将该注射剂用于未确诊人群,以预防晚年出现相关症状。
在多伦多举行的国际阿尔茨海默症协会大会上公布的研究显示,这种"改写规则"的治疗方法清除被认为导致阿尔茨海默症症状的有毒斑块的速度超过了现有任何获批药物。
研究人员称这项发现"极具前景",并强调该药物产生的副作用远少于现有治疗手段。伦敦大学学院神经病学教授约翰·哈迪爵士向《每日电讯报》表示:"毫无疑问这可能彻底改变治疗格局。这种药物能比现有药物拉纳单抗(lacanemab)或多那单抗(donanemab)更快清除脑部斑块。"
当前试验显示,90%接受药物治疗的患者在开始治疗28周内,其脑部β淀粉样蛋白(引发斑块和神经缠结的毒性蛋白)得到清除,这些生物标志物的消失意味着疾病可见标志物完全消失。
在为期18个月的跟踪研究中,1,600名试验参与者显示出记忆和决策能力改善的生物化学指标。目前英国约有100万人患有痴呆症,其中阿尔茨海默症最为常见。阿尔茨海默症协会最新分析显示,该疾病每年给英国造成420亿英镑经济损失,其中家庭照护负担最重。随着人口老龄化加剧,预计未来15年内相关成本将飙升至900亿英镑。
专家指出,如果能早期用药,这种药物可能完全阻止阿尔茨海默症发展,使部分患者终身不出现症状。哈迪教授补充道:"我们希望早期用药能彻底阻止疾病发展,甚至在症状出现前就遏制病情。"
该药物可更高效穿透血脑屏障的特性使其在低剂量下即可产生显著疗效,制造成本有望大幅降低。专家认为,结合较低的副作用发生率,这可能使该药物成为首个获得英国国家医疗服务体系(NHS)全额资助的阿尔茨海默症治疗方案。哈迪教授强调:"这种药物比现有药物更快速安全,意味着更少的监测需求。这将显著降低费用,减少核磁共振扫描次数,最终获得英国国家健康与护理卓越研究院(NICE)认证的可能性很高。"
此前英国医疗监管机构已批准使用拉纳单抗和多那单抗两种"突破性"药物,这两种抗体药物能延缓疾病早期阶段发展,但部分专家警告多那单抗可能导致三分之一患者出现危及生命的脑出血。而新药物在二期试验中副作用发生率低于5%,安全性显著提升。
阿尔茨海默症研究英国分会首席医疗官乔纳森·肖特教授表示:"特龙蒂尼单抗的证据显示其能快速有效清除脑部淀粉样蛋白,且副作用极少。我们需要观察这些早期结果是否能在后期临床试验中得到验证,目前计划于今年晚些时候在英国展开相关试验。这些试验将证实该药物不仅安全,更能切实改善记忆、认知和生活质量。"
研发公司罗氏首席医疗官莱维·加拉韦表示:"我们正在推进三期临床试验,涵盖早期症状阶段和临床前阶段的阿尔茨海默症患者,目标是科学延缓并最终预防这种毁灭性疾病的发展。"
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