欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近日对Sarepta/Roche的基因疗法Elevidys发布负面意见，认为其针对3-7岁可行走杜氏肌营养不良症（DMD）患者的条件性上市许可不符合要求。尽管该疗法在部分次要终点如"起身时间"和"10米步行测试"中显示显著改善，但关键III期EMBARK研究（NCT05096221）未达到主要终点。此决定距美国FDA因该疗法临床项目中出现第三例肝衰竭致死病例要求暂停分发仅一周。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway表示："我们对CHMP的决定深感失望，考虑到欧盟地区DMD患儿迫切的治疗需求。在平均寿命仅28年的现状下，实现疾病稳定对患者及其家庭具有重大意义，我们坚信Elevidys能为可行走患者带来价值。"
EMBARK研究共纳入125名DMD患者，分为两部分进行双盲对照试验。第一部分显示，治疗组与安慰剂组在52周NSAA总评分改善的差异未达显著水平（0.65分，P=0.24），但在次要终点如起身时间（LSM差异-0.78，P=0.0291）和10米步行测试（LSM差异-0.42，P=0.0048）中表现良好。第二部分数据显示，安慰剂组换用Elevidys后功能获益持续2年，治疗组52周NSAA评分较外部对照组提高2.34分（P<0.0001）。
作为首个获FDA批准的DMD基因疗法，Elevidys于2023年6月通过加速审批途径上市，2024年6月获批扩大适应症至4岁以上可行走患者。但因临床试验中出现三例肝衰竭死亡事件，FDA近期撤销了该疗法的技术平台认定，并要求暂停所有发货。罗氏已限制该疗法在非可行走DMD患者中的使用，并在临床和商业领域实施风险管控措施。
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