该研究表明，转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性（ATTR-CM）的疾病严重程度和不良预后与中段肾上腺髓质素前体（MR-proADM）水平升高密切相关，MR-proADM是一种与多种疾病（包括脓毒症）严重程度相关的生物标志物。这一发现有助于更准确地识别高风险患者。该研究由西班牙国家心血管研究中心（CNIC）遗传性心肌病组组长、Puerta de Hierro医院心脏病专家、西班牙心血管研究网络（CIBERCV）成员Pablo García-Pavía博士领导。
ATTR-CM是一种进行性疾病，其特征是名为淀粉样蛋白的物质在心脏中异常积聚。这些淀粉样沉积导致心脏壁增厚并变得更加僵硬，该疾病通常被称为僵硬心脏综合征。疾病症状包括体液潴留、疲劳和心律失常。如果不进行治疗，这些症状会逐渐发展为心力衰竭，最终导致死亡。
ATTR-CM可能源于遗传性基因突变，也可能与年龄相关。疾病预后较差，未经治疗的平均生存期仅为三年。尽管近年来已引入新的治疗方法，但准确预测个体患者的疾病进展仍然是临床医学面临的一个重大挑战。
Pablo García-Pavía解释道："该疾病最大的挑战之一是确定哪些患者病情恶化的风险最高。我们的研究结果表明，MR-proADM可以帮助临床医生识别那些心力衰竭事件和死亡风险更高的患者。"
该研究纳入了在Puerta de Hierro大学医院和Germans Trias i Pujol大学医院诊断为ATTR-CM的患者。研究结果在两个独立的外部队列中得到了验证：一个是在美国多家医疗中心的210名患者队列，另一个是参加ATTR-ACT临床试验的416名患者队列。
该研究发表在《循环》（Circulation）杂志上，研究表明MR-proADM提供了常规临床标志物无法获取的重要信息，显著扩展了预测可能疾病并发症的能力。
研究第一作者Belén Peiró博士补充道："能够获取可以微调预后的工具对于为每位患者量身定制随访计划和治疗方案至关重要。"
在García-Pavía博士看来，这一科学进展"让我们更接近于实现对心力衰竭的个性化精准治疗。"
通过改善高风险患者的识别能力，将MR-proADM纳入患者常规评估可能会对临床实践产生直接影响，使更密切的患者随访监测成为可能，并支持临床医生做出更精确的治疗决策。
García-Pavía博士总结道，该研究支持使用新兴生物标志物来改善复杂心血管疾病的临床管理，并帮助将治疗策略引向更加个性化的精准医疗方向。
出版详情：
Belén Peiró-Aventín等人，《MR-ProADM预测转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性中的死亡率和心力衰竭事件》，《循环》（2026年）。DOI: 10.1161/circulationaha.125.077833
关键医学概念：
心力衰竭 生物标志物
临床类别：
心脏病学
由西班牙国家心血管研究中心提供
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