科学家近日破解了与渐冻症（ALS）和亨廷顿舞蹈症等脑部疾病相关的有害RNA团块形成机制，并成功开发出可阻止其形成及分解已有团块的新方法。这项发表于《自然化学》的研究显示，这些类似凝胶的RNA团块会在细胞内类似液滴的生物分子冷凝物中形成，且能在周围环境消失后长期存在。
通过引入特殊蛋白G3BP1，研究团队成功阻止了RNA团块的形成。更关键的是，研究人员设计出一种可与RNA团块特异性结合的反义寡核苷酸（ASO），能够像分子剪刀般将RNA团块分解为可溶性状态。这项突破性发现不仅揭示了RNA团块形成的物理机制，更为开发针对神经退行性疾病的新型疗法提供了可能。
布法罗大学物理系副教授普里亚·班纳吉博士表示："在显微镜下观察到RNA团块在致密液滴中逐渐形成的过程令人着迷。更令人振奋的是，当引入反义寡核苷酸后，这些顽固的团块竟然开始溶解。"班纳吉团队通过深入研究发现，重复RNA序列需要特定的液态环境才能展开并相互粘附形成团块，而生物分子冷凝物正是提供了这样的"培育温床"。
值得注意的是，即使冷凝物基质消失，RNA团块仍能长期存在。这解释了为何这些有害团块在患者脑部具有如此强的顽固性。研究进一步证实，反义寡核苷酸的解聚能力与其序列特异性密切相关，这种精准靶向能力使其具有潜在的临床应用价值。
这项突破性研究得到了美国国立卫生研究院和圣犹达儿童研究医院的联合资助。研究团队表示，未来将进一步探索该技术在动物模型中的疗效，为相关疾病的治疗带来新的曙光。
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