科学家们发现了一种潜在的新方法来靶向治疗大脑中的阿尔茨海默病。在小鼠实验中,该技术改善了认知功能,表明它可能用于"逆转"疾病症状。
阿尔茨海默病被认为是由脑细胞内外异常积聚的有毒蛋白质引起的。其中一种称为淀粉样蛋白,会在脑细胞周围形成斑块。
针对这项新研究,阿尔茨海默病研究英国分会表示,研究结果"进一步证实修复血脑屏障本身可能为治疗阿尔茨海默病提供新途径"。不过该机构补充称,目前尚无法确定该疗法是否适用于阿尔茨海默病患者。
阿尔茨海默病研究英国分会研究主管朱莉娅·达德利博士表示:"这项研究是在小鼠身上进行的,因此疾病在人体内的发展过程存在差异。未来研究需要验证这种方法能否有效治疗阿尔茨海默病患者。鉴于英国有超过100万人受痴呆症影响,我们迫切需要为阿尔茨海默病及其他致痴呆疾病寻找新疗法。若要在未来治疗痴呆症,我们需要多种针对疾病不同方面的治疗方案。这类研究——尽管尚处早期阶段——对推动我们找到治愈方法至关重要。"
来自中国和西班牙的科学家创建了这种"新型治疗策略",利用纳米粒子靶向血脑屏障(BBB)上的另一种蛋白质LRP1。血脑屏障是保护大脑的细胞层,但也使药物递送和废物清除更加困难。然而,该方法显示出可激活清除大脑淀粉样蛋白的自然机制。
科学家表示,该疗法使小鼠体内的淀粉样蛋白水平"显著降低"近45%,认知测试显示"空间学习和记忆能力明显改善,表现水平接近野生型小鼠"。研究团队报告称,治疗效果可持续长达六个月。科学家们写道:"这项工作开创了药物设计的新范式。"
然而,部分专家呼吁谨慎看待研究成果。爱丁堡大学发现脑科学中心主任、英国痴呆症研究所小组负责人塔拉·斯派尔斯-琼斯教授表示:"作为阿尔茨海默病领域的研究者,我不会称这项研究为突破。"据斯派尔斯-琼斯教授指出,该研究受限于样本量过小——许多实验每组仅三只小鼠——以及小鼠与人类大脑的根本差异。她补充道:"尽管这一想法很有趣,但这些发现需要重复验证,距离帮助阿尔茨海默病患者仍有很长的路要走。"
其他研究者则持谨慎乐观态度。巴斯大学高级讲师(副教授)兼课题组负责人阿里斯·卢扎巴塔拉博士表示:"我认为这非常令人振奋,因为它为这种基本缺乏有效治疗的疾病提供了关于新型治疗策略的新见解。近几十年来,制药公司在阿尔茨海默病领域经历了多次临床试验失败,但事实是,随着近期抗淀粉样蛋白单克隆抗体获批,局面似乎正在改变。所有这些获批疗法都曾在动物模型中测试过。所有科学研究都存在局限性,因为我们正在探索未知领域。然而,科学正是这样进步的:我们一点一点地筑起知识城堡,逐步深入了解影响人类健康的疾病,开发新疗法,帮助人们延长寿命并提高生活质量。科学不仅属于科学家,它属于全人类。"
该研究已发表在《信号转导与靶向治疗》期刊。
【全文结束】

