突破性疗法认定(BTD)是基于Elsunersen的EMBRAVE Part A试验积极结果授予的
Elsunersen使月度癫痫发作减少77%（经安慰剂校正，p=0.015），在开放标签扩展期长达一年的时间内效果持续
关键性EMBRAVE3研究正在FDA认可的简化单臂注册路径下进行受试者招募
Elsunersen目前已获得FDA授予的突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病认定，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药和PRIME认定
波士顿，2026年6月22日（环球新闻社电）——纳斯达克上市的普雷克西斯精准医药公司（Praxis Precision Medicines, Inc.，股票代码：PRAX）是一家全面整合的领先中枢神经系统(CNS)精准神经科学生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Elsunersen（PRAX-222）突破性疗法认定(BTD)，该药物是一种反义寡核苷酸(ASO)，用于治疗由SCN2A基因功能获得性(GoF)变异引起的SCN2A发育性和癫痫性脑病(SCN2A-DEE)相关癫痫。
"对我们后期研发管线的第三次突破性疗法认定是普雷克西斯发展的一个决定性里程碑，对Elsunersen项目和我们的Solidus™ ASO平台具有直接影响。这反映了FDA对SCN2A-DEE领域未满足医疗需求的紧迫性以及我们临床数据强度的认可。在EMBRAVE Part A研究中，Elsunersen使癫痫发作减少了77%（经安慰剂校正），同时在一些受影响最严重的儿童中观察到广泛改善，这些结果与可能成为首个针对SCN2A功能获得性变异的疾病修饰靶向疗法的潜力一致。结合我们与FDA达成一致的简化单臂EMBRAVE3注册路径，这一认定使我们能够更加明确和快速地将Elsunersen尽快带给患者和家庭，"普雷克西斯总裁兼首席执行官马西奥·苏扎(Marcio Souza)表示。
突破性疗法认定(BTD)为旨在治疗严重疾病的药物提供加速开发和监管审查，前提是初步临床证据表明该药物可能在临床上重要的终点指标上比现有疗法表现出显著改善。Elsunersen的BTD认定得到了EMBRAVE Part A试验积极顶线结果的支持，这是一项随机、安慰剂对照的1/2期研究，在9名2-12岁早期癫痫发作的SCN2A-DEE儿科患者中评估了Elsunersen的递增剂量。Elsunersen治疗使月度癫痫发作较基线减少了77%（经安慰剂校正，p=0.015；95%置信区间[33, 92]）；71%接受Elsunersen治疗的患者实现了癫痫发作减少超过50%，57%的患者在六个月治疗期间实现了至少28天的无癫痫发作期。疗效在开放标签扩展期持续长达一年。值得注意的是，100%的Elsunersen治疗患者（而安慰剂组无一例）在睡眠、运动功能、肌张力、注意力或神经心理运动发育等方面均出现了额外改善。Elsunersen耐受性良好，在剂量高达8mg时无药物相关严重不良事件、无停药情况且无神经炎症信号；大多数治疗相关不良事件为轻度至中度。
在2025年12月宣布与FDA达成一致后，关键性EMBRAVE3研究已转换为单臂、基线对照设计，所有入组患者接受Elsunersen治疗24周，随后进行额外24周的治疗扩展期。EMBRAVE3研究正在招募约30名患者，主要分析指标为可计数运动性癫痫发作从基线的变化。
关于早期癫痫发作型SCN2A-DEE
早期癫痫发作型SCN2A发育性和癫痫性脑病(SCN2A-DEE)是一种罕见的严重遗传性癫痫，由SCN2A基因的功能获得性变异引起。癫痫发作通常始于婴儿期，并与发育障碍和其他神经系统并发症相关。目前尚无针对该疾病潜在遗传病因的获批疗法。
关于Elsunersen (PRAX-222)
Elsunersen是一种反义寡核苷酸(ASO)，旨在选择性降低SCN2A基因表达，直接针对早期癫痫发作型SCN2A-DEE的根本原因，治疗具有SCN2A功能获得性突变患者的癫痫和其他症状。Elsunersen的体外研究表明其能降低SCN2A基因表达和蛋白水平。在体内，Elsunersen在SCN2A小鼠模型中显示出显著的剂量依赖性癫痫发作减少、行为和运动活动改善以及生存率提高，有望成为首个针对SCN2A-DEE的疾病修饰治疗药物。Elsunersen已获得FDA授予的突破性疗法认定(BTD)、孤儿药认定(ODD)和罕见儿科疾病认定(RPDD)，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药和PRIME认定，用于治疗SCN2A-DEE。Elsunersen项目正在与Ionis Pharmaceuticals公司和RogCon公司合作进行中。
关于普雷克西斯
普雷克西斯精准医药公司是一家全面整合的领先中枢神经系统(CNS)精准神经科学生物制药公司，致力于将从遗传性癫痫中获得的洞见转化为针对神经元兴奋-抑制失衡特征的中枢神经系统疾病治疗药物的开发。普雷克西斯正通过公司专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸(ASO)平台Solidus™，利用对大脑中共享生物靶点和神经环路的理解，将基因洞见应用于罕见和更常见神经系统疾病的治疗药物的发现和开发。普雷克西斯已建立多元化的多模态CNS产品组合，涵盖运动障碍和癫痫等多个项目，拥有四个后期阶段的产品候选物。
前瞻性声明
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