一场关于两种药物的白宫简报做出了未经证实的医学声明——既没有新的临床证据，也绕过了美国食品药品监督管理局(FDA)的标准审查流程——在美国各地留下了可测量的处方模式变化轨迹。其影响包括一种孕妇安全止痛药的危险性下降，以及一种未经批准的自闭症药物使用量的爆炸性激增，而该药物的最大规模临床试验随后被撤回。两项经过同行评审的研究——最全面的一项已于2026年5月18日发表在《JAMA Network Open》上——现已通过覆盖超过3亿患者的国家电子健康记录数据量化了这些影响。
9月22日简报中官员的声明
2025年9月22日，特朗普总统、卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪(Robert F. Kennedy Jr.)、FDA局长马蒂·马卡里(Marty Makary)和其他联邦官员举行了一场关于自闭症的白宫简报会。会上，特朗普警告孕妇应限制使用对乙酰氨基酚（泰诺[Tylenol]的主要成分），声称其与儿童自闭症有关联。肯尼迪则称亚叶酸钙(leucovorin)——一种主要用于抵消化疗毒性副作用的药物——是"一种可能对大量自闭症儿童有益的令人兴奋的疗法"。
这些声明均无新的临床证据支持，也未遵循FDA更新药物指南的标准程序——该程序通常包括同行评审、公众意见征询和透明的科学评估。
关于对乙酰氨基酚问题的最佳现有证据恰恰指向相反方向。《美国医学会杂志》(JAMA)2024年发表的一项针对1995年至2019年间在瑞典出生的248万名儿童的兄弟姐妹对照队列研究发现，当直接比较产前暴露于对乙酰氨基酚的兄弟姐妹对时，自闭症、注意力缺陷多动障碍(ADHD)或智力障碍的风险并未增加——这是目前控制遗传和环境混杂因素的最强方法学设计。
自闭症儿童的亚叶酸钙处方量激增2000%
加州大学圣地亚哥分校(UC San Diego)2026年5月18日发表在《JAMA Network Open》上的研究分析了覆盖全美50个州1800多家医院和41500家诊所的Epic Cosmos电子健康记录数据，追踪了838,801名自闭症儿童在2023年1月至2026年1月期间的1190万次门诊就诊中的亚叶酸钙处方率。
大约两年间，处方率稳定在每10万次门诊约34例。首次可检测到的增长始于2025年2月，恰逢CBS晚间新闻的一个报道，该报道讲述了一个家庭称他们的自闭症孩子在开始使用亚叶酸钙后语言能力显著改善。到2025年8月，处方率已上升至每10万次门诊335例。在9月22日白宫简报会后，2025年11月的处方率进一步攀升至每10万次门诊835例以上——比两年基准水平增长超过2000%。
"自闭症儿童的家庭常常在寻找可能改善沟通能力和生活质量的疗法，尤其是当治疗选择有限时，"该研究的主要作者、加州大学圣地亚哥医学院儿科临床助理教授约书亚·罗斯曼(Joshua Rothman)博士表示。"这项研究表明，新闻报道、社交媒体和公众人物所分享的信息如何迅速影响现实世界中的处方模式，即使在大型临床试验确定治疗是否真正安全有效之前。"
孕妇的对乙酰氨基酚处方量下降10%
2026年3月发表在《柳叶刀》(The Lancet)上的一项配套研究，由哈佛医学院急诊医学部和布朗大学公共卫生学院的研究人员进行，分析了2025年9月22日至12月7日期间，另一组全国性Epic数据集中88,857名孕妇和853,216名非孕妇的急诊科就诊处方变化情况。
结果令人震惊。孕妇在急诊室的对乙酰氨基酚处方量比预期水平下降了10%——最初一个月的降幅达到16%，简报后第三周降至比预期水平低20%的低点。在非孕妇女性中未观察到同等变化，证实这一影响专门针对准妈妈。
根据美国妇产科医师学会(ACOG)和母胎医学学会(SMFM)的说法，对乙酰氨基酚是临床上推荐在孕期使用的少数几种止痛和退烧药物之一。孕期未治疗的发烧和疼痛对母亲和胎儿都有明确记录的风险。"这些结果表明，即使这些疗法的证据没有变化，政治领导人也能在多大程度上引导健康行为，"《柳叶刀》研究的合著者、布朗大学卫生服务、政策和实践教授迈克尔·巴内特(Michael Barnett)博士表示。
亚叶酸钙的作用机制——以及为何它不能治疗大多数自闭症
亚叶酸钙是叶酸的生物活性还原形式，也称为亚叶酸(folinic acid)。与标准叶酸不同，亚叶酸钙可以通过称为还原型叶酸载体(RFC)的替代途径穿过血脑屏障，此外还可通过标准的叶酸受体α(FRα)。在脑叶酸缺乏症中，FRα受体由于特定基因突变而被阻断或缺失，而亚叶酸钙利用RFC途径的能力正是使其对这种特定疾病有效的关键。
FDA于2026年3月10日正式批准亚叶酸钙——但仅限于确诊FOLR1基因变异的脑叶酸转运缺乏症患者，这是一种影响少于百万分之一人群的疾病。FDA明确拒绝将亚叶酸钙用于广泛自闭症谱系障碍，因为使其对FOLR1变异患者有效的分子机制不适用于没有这种特定基因缺陷的自闭症儿童。目前没有确凿证据表明大多数自闭症儿童存在FRα转运受损。
美国儿科学会不推荐将亚叶酸钙用于自闭症
美国儿科学会(AAP)在2025年末发布的临时指南中表示，不推荐将亚叶酸钙用于自闭症谱系障碍。AAP指出，现有证据仅限于小型研究，主要针对具有特定叶酸代谢差异的儿童，效果可能"因个体儿童生物学差异而呈现积极、中性或负面"。根据AAP的说法，超过2000%的激增意味着临床医生开具亚叶酸钙的频率远远超出了任何连贯的临床合理性。
几项小型随机对照试验表明，具有叶酸受体自身抗体的自闭症儿童亚群可能在使用亚叶酸钙后表现出一些沟通能力的改善。但这一有限的证据基础在2026年1月29日变得更加薄弱。
支持亚叶酸钙用于自闭症的最大临床试验被撤回
亚叶酸钙用于自闭症儿童的最大规模随机对照试验——由Panda及其同事进行、最初于2024年9月发表在《欧洲儿科杂志》(European Journal of Pediatrics)上、涉及77名儿童的研究——于2026年1月29日被该期刊正式撤回，理由是数据不一致和统计错误，这些错误在发表后审查中无法调和。
"这篇论文的撤回移除了已非常薄弱的支持叶酸作为自闭症治疗价值的证据的重要部分，"盖辛格健康科学学院(Geisinger College of Health Sciences)的儿科神经发育专家托马斯·查尔曼(Thomas Challman)当时在一份声明中表示。"在我们获得安全性和有效性可接受的证据之前，将叶酸用作自闭症治疗在设计良好的临床试验之外是不合适的。"
撤回意味着，当加州大学圣地亚哥分校的处方激增数据在2026年5月发表时，超过2000%的标签外亚叶酸钙处方激增几乎完全基于此后已被正式否定的证据。这一激增还对另一组患者造成了直接伤害：确诊FOLR1基因变异脑叶酸转运缺乏症的儿童——该药物唯一被批准且有效的患者群体——报告由于与自闭症相关的高需求导致供应短缺而难以找到亚叶酸钙。
研究人员的呼吁
"这些结果的一个重要启示是，不仅患者受到这次非传统新闻发布会的影响，"巴内特表示。"他们的医生要么自己受到影响，要么受到患者的推动而采用新的做法。"他将亚叶酸钙的激增描述为"医疗系统的一些失败"。
两个研究团队都呼吁采取并行行动。加州大学圣地亚哥分校团队敦促进行更大规模、设计良好的随机试验，以评估亚叶酸钙是否对自闭症儿童的特定亚群——特别是那些有记录的叶酸自身抗体异常的儿童——有益，然后再继续当前规模的标签外处方。哈佛和布朗团队呼吁对联邦健康沟通的制定标准进行更严格的规范，指出9月22日的简报会绕过了通常管理药物指南变更的每一道程序保障。
本周发表在《儿科学》(Pediatrics)杂志上、由哈佛大学监管、治疗和法律项目研究人员进行的第三项研究证实了亚叶酸钙激增的发现及其与9月简报会的联系，进一步加强了联邦信息在没有临床依据的情况下驱动处方转变的证据。
特别对于孕妇：根据ACOG和母胎医学学会的说法，对乙酰氨基酚仍然是孕期首选的镇痛药和解热药，当临床上需要时避免使用它会带来真正的风险。
常见问题解答
亚叶酸钙是否是自闭症的批准治疗方法？
否。截至2026年6月，亚叶酸钙未获FDA批准用于自闭症谱系障碍。FDA于2026年3月批准亚叶酸钙用于一种特定的极罕见遗传疾病——由确诊FOLR1基因变异引起的脑叶酸转运缺乏症——该病影响少于百万分之一的人群。FDA在审查现有证据并发现证据不足后，拒绝将亚叶酸钙推荐给更广泛的自闭症人群。
孕期服用对乙酰氨基酚安全吗？
是的，根据主要的产科组织。美国妇产科医师学会和母胎医学学会都继续推荐对乙酰氨基酚作为孕妇首选的止痛和退烧药物。关于这一主题的最严格研究——2024年瑞典对248万名儿童进行的兄弟姐妹对照队列研究——发现产前使用对乙酰氨基酚与自闭症、ADHD或智力障碍之间没有因果联系。
白宫简报会后自闭症药物处方发生了什么变化？
在2025年9月22日简报会后，到2025年11月，自闭症儿童的亚叶酸钙处方量比基线水平上升了2000%以上，追踪了2025年2月的CBS新闻报道后开始上升，并在联邦公告后急剧加速。与此同时，医院急诊科孕妇的对乙酰氨基酚处方量下降了约10%，第三周的最低点比预期水平低20%——尽管临床指南或新的临床试验证据没有变化。
亚叶酸钙如何工作，为什么这对自闭症很重要？
亚叶酸钙通过还原型叶酸载体途径穿过血脑屏障，绕过标准叶酸所依赖的叶酸受体α。当该受体由于FOLR1基因突变而缺失时，这使其成为一种有效的治疗方法。没有这种特定突变的自闭症儿童是否能从亚叶酸钙中受益仍未解决——这个问题是正在进行的研究的主题，而2026年1月由于数据错误被撤回的最大规模临床试验正是研究这一问题的。
本文基于同行评审的研究。TechTimes不提供医疗建议。读者在更改用药方案前应咨询合格的临床医生。
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