伦敦国王学院
伦敦国王学院与盖伊和圣托马斯NHS基金会信托的苏林博士已获得LifeArc和DEBRA UK的资助，将领导一项耗资数百万英镑的临床试验，重新利用现有药物治疗大疱性表皮松解症（EB）——一种罕见的、痛苦的遗传性皮肤病，会导致皮肤脆弱、起水泡，常被称为“蝴蝶皮肤”。
计划进行的为期五年的“推进再利用疗法”（ART）EB试验将研究已用于治疗更常见皮肤病（如银屑病和湿疹）的药物能否重新用于EB治疗。
了解炎症在EB中的作用
EB描述的是一组罕见且痛苦的遗传性皮肤疾病，会导致皮肤起水泡和撕裂。由于皮肤变得如同蝴蝶翅膀般脆弱，它常被称为“蝴蝶皮肤”。据估计，EB在英国影响至少5000人，目前尚无治愈方法。¹
新兴证据表明，皮肤炎症——由身体对伤口和水泡的免疫反应引起——会加重EB，增加疼痛以及疤痕和感染的风险。但关于哪些关键免疫信号（称为细胞因子）导致EB中的炎症，目前知之甚少。
ART EB试验的第一阶段将通过一种称为免疫特征分析的过程，更好地了解EB中的炎症。林博士将根据驱动炎症的“免疫特征”（细胞因子模式）对试验参与者进行分组。依据这些特征，参与者将匹配至最可能有效的现有治疗方案。
搭建罕见与常见皮肤病之间的桥梁
我的工作旨在搭建罕见与常见皮肤病之间的桥梁。通过重新利用已获许可用于其他疾病的现有药物，我们可以加速治疗创新，并有望更快地为需要的人提供急需的疗法。
苏林博士，伦敦国王学院高级研究员兼盖伊和圣托马斯医院皮肤科顾问
该试验将采用创新方法，在多个临床试验阶段同时测试多种药物，患者将被匹配至最多三种药物之一。无效药物将从试验中剔除，并替换为不同药物。
“这是首次针对罕见皮肤病的试验采用这种多臂多阶段试验设计，”林博士补充道。
研究团队计划从英国各地EB中心招募成年患者，包括圣托马斯医院的罕见疾病中心。显示前景的药物将进入试验下一阶段，在更大规模人群中进行测试。
免疫特征分析部分的招募预计将于2026年开始，药物试验将于2027年启动。
DEBRA UK首席执行官托尼·伯恩表示：“我们很高兴与苏林博士和LifeArc达成这项开创性的新研究合作。对所有形式EB的有效治疗是EB社区的首要优先事项，这个新项目可开发一个临床试验平台，同时测试三种不同药物并支持未来EB临床试验。我谨代表DEBRA UK和EB社区，感谢LifeArc和苏林博士对该项目的承诺及对改善EB患者生活质量的贡献。同时感谢众多支持者提供的关键资金。”
LifeArc首席运营官凯伦·斯金纳表示：“我们很高兴支持ART-EB试验，该项目体现了LifeArc加速科学创新以切实造福患者的承诺。通过重新利用现有药物，ART-EB提供了一条更快、更具成本效益的治疗途径，可能显著改善EB患者的伤口愈合和生活质量。合作是这项努力的核心——通过与DEBRA UK、苏林博士及更广泛EB社区协作，我们能更快行动，为患者带来超越希望的成果。”
参考文献
- DEBRA. 大疱性表皮松解症(EB)：症状、治疗与护理。（访问于2025年11月6日）
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