美国食品药品监督管理局（FDA）已批准赛诺菲公司更新基因疗法药物Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）的处方信息。该药物是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因转移疗法，旨在针对特定患者群体的杜氏肌营养不良症（DMD）根本遗传病因。
更新后的Elevidys标签新增了关于急性肝衰竭和肝损伤风险的黑框警告。标签同时取消了非可行走患者在适应症和使用说明中的适用范围。赛诺菲计划启动一项增强型西罗莫司免疫抑制方案研究，以应对上述风险，并期望在获得FDA批准后恢复对非可行走患者的给药。
更新的处方指南建议在输注前后采用改良的口服皮质类固醇方案，并在治疗后三个月内进行每周监测。标签还新增了关于免疫抑制导致严重感染风险升高的警告和预防措施。
赛诺菲研发与技术运营总裁路易丝·罗迪诺-克拉帕克表示：“我们感谢FDA细致且富有协作精神的审评。Elevidys安全标签更新的完成将确保患者家庭和医疗专业人员获得清晰信息，并通过用药指南帮助理解这些更新以指导治疗决策。”
Elevidys目前已在全球临床试验和真实世界环境中为1100多名患者提供治疗，获批用于四岁及以上、经基因检测确诊携带DMD基因突变的可行走患者。2025年5月，赛诺菲曾公布Elevidys治疗DMD的开放标签Ib期研究9001-103（亦称ENDEAVOR试验）的新成果。
图源：MY STOCKERS/Shutterstock
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