伊奥尼斯制药宣布ION582获美国FDA安格曼综合征突破性疗法认定

伊奥尼斯制药宣布ION582获美国FDA安格曼综合征突破性疗法认定

伊奥尼斯制药公司（纳斯达克代码：IONS）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ION582治疗安格曼综合征（AS）的突破性疗法认定。安格曼综合征是一种罕见神经系统疾病，通常在婴儿期发病，表现为严重智力障碍、语言功能障碍、运动障碍及癫痫发作。

"面对全球尚无获批的疾病修饰疗法的现状，ION582获得突破性疗法认定不仅凸显了该疾病的严重性及治疗空白，也印证了ION582为患者带来实质性改善的潜力。"伊奥尼斯神经学高级副总裁Holly Kordasiewicz博士表示，"我们衷心感谢安格曼综合征患者群体和研究者的支持，并将全力推进ION582的研发进程。"

该认定基于ION582的1/2期HALOS研究结果，显示其在所有安格曼综合征功能域（包括语言交流、认知和运动功能）均实现持续临床改善，且安全性和耐受性良好。突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病治疗药物的审评流程，前提是已有初步临床证据表明其疗效可能显著优于现有疗法。

2025年，伊奥尼斯已启动ION582的全球3期REVEAL试验（注册号：NCT06914609），计划招募携带母源UBE3A基因缺失或突变的安格曼综合征患者群体。

关于ION582

ION582是一种RNA靶向反义药物，通过抑制UBE3A反义转录物（UBE3A-ATS）的表达，提升UBE3A蛋白水平，旨在治疗安格曼综合征。该药物已获美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）孤儿药认定，以及FDA授予的快速通道和罕见儿科疾病认定。

关于安格曼综合征（AS）

安格曼综合征是一种罕见遗传性神经系统疾病，全球发病率约为1/21,000，由母源UBE3A基因功能缺失所致。典型症状包括婴儿期发作的严重智力障碍、平衡障碍、运动障碍及难治性癫痫。多数患者无法言语，需终身照护。尽管现有药物可缓解部分症状，但尚无改变疾病进程的疗法。

关于伊奥尼斯神经学平台

伊奥尼斯在神经疾病领域处于全球领先地位，已成功开发治疗脊髓性肌萎缩症的SPINRAZA®（诺西那生钠）、治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的WAINUA®（艾普兰生），以及针对SOD1-ALS的QALSODY®（托弗生）。当前神经学在研管线包含13种候选药物，其中8种为自主开发，覆盖阿尔茨海默病等常见病及安格曼综合征等罕见病。

前瞻性声明

本新闻稿包含关于伊奥尼斯业务及ION582治疗潜力的前瞻性声明。这些声明涉及药物研发固有风险，包括安全性和有效性验证、监管审批及商业化挑战。相关风险详情详见美国证券交易委员会备案文件。伊奥尼斯明确声明不承担法律义务更新任何前瞻性信息。

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