诺华已通过与PTC Therapeutics签订许可协议，重新进入亨廷顿病治疗领域，支付了10亿美元的预付款。这笔交易的潜在总价值高达29亿美元，使这家瑞士制药集团获得了PTC518（PTC的口服mRNA剪接修饰剂）的权利，该药物旨在成为首个亨廷顿病的疾病修饰疗法。
诺华此举是在去年放弃其自身亨廷顿病候选药物branaplam的开发之后，该药物已进入2b期临床试验，但最终因风险可能超过潜在临床效益而被放弃。PTC518旨在降低导致神经元损伤和死亡的突变亨廷顿蛋白水平，从而延缓亨廷顿病的进展。该药物来自与罗氏脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法Evrysdi（risdiplam）相同的药物发现平台，后者去年销售额达到15亿美元。
PTC最近报告了PIVOT-HD试验的12个月阳性结果，显示该药物在血液细胞中以剂量依赖的方式降低了亨廷顿蛋白水平，在10毫克剂量下下降了43%，同时在脑脊液（CSF）中也观察到了类似的效果。这些生物标志物的变化伴随着临床指标的改善，包括总运动评分和测量亨廷顿病功能变化的cUHDRS量表，因此PTC获得了FDA对该药物的快速通道指定。
根据诺华许可协议的条款，PTC还有望获得19亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，以及在美国的利润分成安排和美国以外销售的分层特许权使用费。PTC和诺华将按40/60的比例分享该药物在美国的利润和亏损。
消息公布后，PTC的股价大幅上涨，截至发稿时上涨近19%至52美元。两家公司预计将在第一季度完成许可协议。
诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，这项许可协议“加强了我们的神经科学管线，反映了我们探索新的、潜在的变革性方法来治疗高未满足需求的神经退行性疾病的战略重点。”
另一家正在开发亨廷顿病RNA剪接修饰剂药物的公司是Skyhawk Therapeutics，该公司今年早些时候报告了其SKY-0515候选药物的1期数据。
今年早些时候，诺华还从Voyager Therapeutics获得了亨廷顿病和SMA的两种潜在基因疗法的许可，延长了2022年签署的合作协议，该协议的价值高达17亿美元。
目前，uniQure被认为在开发亨廷顿病基因疗法的竞争中处于领先地位，其AMT-130候选药物在7月产生了1/2期试验结果。另一个竞争对手拜耳则在11月宣布放弃了其竞争对手BV-101基因疗法的开发。
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