诺华再次瞄准帕金森病治疗领域,通过与阿瑞健制药(Arrowhead Pharmaceuticals)达成价值可能达数十亿美元的协议,获得一款临床前RNA药物的独家授权。
周一宣布的这项协议,围绕阿瑞健开发的针对"α-突触核蛋白"基因的RNA干扰药物展开。该蛋白质与帕金森病及其他神经退行性疾病密切相关。诺华已为此支付2亿美元,以获得该药物的研究、开发、生产和商业化专有权。
若达成研发里程碑并取得产品销售分成,阿瑞健可能获得超过20亿美元的额外收入。根据协议,诺华还可使用阿瑞健的RNA干扰技术,选择除其现有研发管线外的其他疾病靶点进行开发。
按计划,阿瑞健将完成所有临床前研究以满足监管要求,诺华则负责后续临床试验推进和商业化。诺华生物医学研究总裁菲奥娜·马歇尔表示:"攻克帕金森等神经退行性疾病的根源需要全新的RNA药物递送方法,阿瑞健的技术具备在大脑关键区域实现广泛有效递送的潜力。"
当前神经退行性疾病治疗面临重大挑战。去年诺华与比利时UCB合作的疗法在450人参与的中期试验中失利,罗氏十年研发的药物也未能通过关键试验,但因部分积极信号将继续推进三期试验。艾伯维近年终止多个帕金森合作项目,但也凭借Vyalev药物获批及90亿美元收购Cerevel Therapeutics获得突破。
对已与安进、葛兰素史克、武田制药和强生合作的阿瑞健而言,此次合作标志着大型药企对其技术平台的持续认可。该笔交易还将缓解其财务压力——截至6月30日的季度,其运营亏损达1.66亿美元。
值得关注的是,阿瑞健已提交一款治疗罕见脂肪代谢障碍药物的上市申请,预计11月获得FDA审批结果。周一上午,其股价上涨超9%,每股突破24美元。
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