纽约干细胞基金会（NYSCF）研究所的科学家与西奈山伊坎医学院的研究人员合作，改进了将轻度认知障碍患者的皮肤细胞转化为阿尔茨海默病中最早退化的脑细胞（即基底前脑胆碱能神经元）的技术。这些神经元负责阿尔茨海默病早期出现的短期记忆变化。实验室中制造的神经细胞重现了阿尔茨海默病患者最易受损的神经元特征。
阿尔茨海默病仍是全球最严重的疾病之一。目前美国有500万人受其影响，预计到2050年将增至1600万人，但至今仍无有效治疗或治愈方法。NYSCF研究所的科学家致力于改变阿尔茨海默病的现状。这项发表在《Acta Neuropathologica Communications》上的新研究有望让我们更接近理解该疾病并识别潜在治疗方法的目标。
研究人员研究了来自三姐妹的细胞，其中两人携带导致早发性家族性阿尔茨海默病的特定基因，另一人未患病。在患有认知障碍的姐妹的细胞中，他们发现这些神经元的兴奋性降低，且一种β-淀粉样蛋白（阿尔茨海默病患者大脑中异常斑块的主要成分）水平升高。这些发现表明，他们在实验室中制造的细胞具有疾病中受影响细胞的特征。研究人员还利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）纠正了导致疾病的基因突变。从纠正后的干细胞制造的脑细胞恢复了正常的兴奋性和正常的β-淀粉样蛋白水平。
这项研究为科学家提供了关于阿尔茨海默病的重要见解，同时表明基因编辑是未来治疗阿尔茨海默病的潜在方法。虽然目前尚不能确定这是否会成为可行的治疗策略，但科学家计划在动物模型中测试这种方法，然后再推进至人体临床试验。
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这项重要突破也曾在《Neurology Today》上报道，阅读该报道
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