以下是2025年9月欧洲药品管理局（EMA）批准的所有肿瘤治疗选择的概要回顾。
以下是2025年9月在欧洲联盟（EU）塑造癌症护理的监管里程碑指南，包括欧洲委员会（EC）的关键批准，以及欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的关键建议和受理。
这些决定为多种恶性肿瘤引入了新的治疗适应症，包括罕见肿瘤和胶质瘤，推进了伴随诊断技术，并引入了患者友好的皮下给药配方。请继续阅读了解更多信息！
2025年9月欧盟关键批准有哪些？
9/18：欧洲委员会批准vimseltinib用于有症状、不可切除的TGCT
欧洲委员会批准vimseltinib（Romvimza）用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。患者的疾病必须与临床相关的身体功能恶化相关，且手术选择要么已耗尽，要么被认为可能导致不可接受的发病率或残疾。
该监管决定得到了来自2项关键研究的疗效和安全性数据支持：3期MOTION试验（NCT05059262）和1/2期试验（NCT03069469）。MOTION试验评估了不适合手术且未接受过先前抗-CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者的vimseltinib，而1/2期研究评估了vimseltinib治疗恶性实体瘤和TGCT患者的安全性、疗效和药代动力学。
在MOTION试验第97周进行的描述性分析中，随机分配接受vimseltinib的患者中有23%（83例中的19例）达到完全缓解（CR）的最佳总体缓解率。疗效通过盲法独立放射学审查根据RECIST 1.1标准确定。分析表明，达到CR的中位时间为11.5个月。在这些试验中观察到的vimseltinib的安全性特征被描述为可管理的，并与1/2期研究先前生成的数据一致。
9/22：vorasidenib获得欧洲批准用于IDH1/2突变型2级胶质瘤
vorasidenib（Voranigo）获得欧洲委员会批准，用于12岁及以上且体重至少40公斤的成人和青少年患者，这些患者主要表现为非增强性2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，并携带IDH1 R132或IDH2 R172突变。治疗仅限于仅接受过手术干预且不需要立即接受放疗或化疗的患者。
这一监管决定基于关键3期INDIGO试验（NCT04164901）的数据。发表在《新英格兰医学杂志》上的研究结果显示，与安慰剂相比，vorasidenib达到了研究的主要终点——改善无进展生存期（PFS）。在中位随访14.0个月（四分位距，10.1-17.9）时，接受vorasidenib治疗的患者（n=168）的中位PFS为27.7个月（95% CI，17.0-未达到），而接受安慰剂的患者（n=163）为11.1个月（95% CI，11.0-13.7）。这一结果具有统计学意义，风险比（HR）为0.39（95% CI，0.27-0.56；P<0.001）。
还有哪些值得关注的监管决策？
9/5：Ventana检测在欧盟获得CE IVDR批准，作为HER2表达乳腺癌和胆道癌的伴随诊断
VENTANA HER2（4B5）兔单克隆初级抗体RxDx检测在欧盟获得了2项不同的标签扩展的CE IVDR批准。
第一个扩展表明，该检测现在可以识别激素受体阳性转移性乳腺癌患者，其疾病也被归类为HER2超低表达。这一识别对于确定患者是否符合使用fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（T-DXd；Enhertu）治疗的资格至关重要。
第二个扩展将该检测归类为胆道癌患者的伴随诊断。它现在被批准用于评估该人群中HER2阳性状态和HER2免疫组化（IHC）评分3+。检测结果阳性的患者将有资格接受zanidatamab-hrii（Ziihera）治疗。
Ventana检测的验证是在3期DESTINY-Breast06试验（NCT04494425）期间进行的，该试验比较了T-DXd与研究者选择的化疗在激素受体阳性、HER2低表达或超低表达转移性乳腺癌患者中的效果，这些患者已接受过1线或更多内分泌治疗，但在转移性环境中未接受过化疗。Ventana检测被集中用于确定DESTINY-Breast06筛选患者的HER2状态。
9/11：EMA受理T-DXd用于HER2+转移性实体瘤的上市申请
EMA受理了T-DXd的II类变更上市许可申请，启动了EMA人用药品委员会（CHMP）的正式科学审查流程。该申请寻求批准T-DXd用于治疗先前接受过治疗且没有满意替代治疗选择的HER2阳性（IHC 3+）不可切除或转移性实体瘤成年患者。
该申请得到了从3项独立2期试验中收集的临床数据的支持，所有试验均显示在HER2阳性实体瘤患者中具有临床意义的反应。这些试验包括：
- DESTINY-PanTumor02（NCT04482309）：针对各种实体瘤患者，如胰腺癌、胆道癌、膀胱癌、卵巢癌、宫颈癌和子宫内膜癌
- DESTINY-CRC02（NCT04744831）：针对结直肠癌患者
- DESTINY-Lung01（NCT03505710）：针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者
如果获得批准，T-DXd将成为欧盟首个获得肿瘤不可知适应症的抗体药物偶联物和首个HER2靶向治疗药物。
未来可能的批准有哪些？
9/18：CHMP推荐欧盟批准皮下注射mosunetuzumab用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤
EMA的人用药品委员会（CHMP）还推荐批准mosunetuzumab（Lunsumio）的皮下（SC）配方，用于治疗在接受至少2线先前系统治疗后复发/难治性滤泡性淋巴瘤的成年患者。
该意见得到了1/2期GO29781研究（NCT02500407）主要分析数据的支持，该研究确认了该配方在此人群中的疗效。接受SC mosunetuzumab治疗的患者获得了74.5%（95% CI，64.4%-82.9%）的高总体缓解率和58.5%（95% CI，47.9%-68.6%）的完全缓解率（CR）。此外，CR的中位持续时间为20.8个月（95% CI，18.8-未达到）。一项重要的药代动力学发现证实，与现有的静脉（IV）给药方式相比，SC配方达到了非劣效性。
预计欧洲委员会将在近期就该上市许可做出最终决定。
9/19：pembrolizumab在头颈鳞状细胞癌及其他欧盟适应症中获得2项CHMP积极意见
EMA的人用药品委员会（CHMP）对pembrolizumab（Keytruda）发布了2项积极意见。包括：
- 批准pembrolizumab的新型配方用于欧盟所有成人适应症的皮下注射
- 为pembrolizumab批准新适应症，作为可切除局部晚期头颈鳞状细胞癌（HNSCC）特定成年患者围手术期治疗方案的一部分
SC配方的上市许可申请得到了关键性、开放标签3期3475A-D77试验（NCT05722015）结果的支持，该试验比较了SC与IV配方的pembrolizumab在新诊断的IV期转移性NSCLC（鳞状或非鳞状）成年患者中的效果，这些患者未携带致敏EGFR、ALK或ROS1变异。
HNSCC推荐的基础来自于3期KEYNOTE-689试验（NCT03765918）的数据，这是一项开放标签研究，评估围手术期pembrolizumab后跟标准手术和辅助放疗（含或不含顺铂）与单独标准护理的比较。
pembrolizumab的这两项积极意见现在将提交给欧洲委员会进行审查，或在欧盟、冰岛、列支敦士登和挪威获得最终上市许可。预计将在2025年第四季度做出这些授权的最终决定。
参考文献
- Deciphera获得欧洲委员会批准将Romvimza（vimseltinib）用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。新闻稿。Deciphera。2025年9月17日。
- vimseltinib（DCC-3014）在晚期肿瘤和腱鞘巨细胞瘤患者中的研究。ClinicalTrials.gov。2024年11月20日更新。
- 欧洲委员会批准Servier的Voranigo（vorasidenib）作为欧盟中2级IDH突变型胶质瘤的首款靶向治疗。新闻稿。Servier。2025年9月22日。
- Mellinghoff IK, van den Bent MJ, Blumenthal DT等。IDH1或IDH2突变型低级别胶质瘤中的vorasidenib。《新英格兰医学杂志》。2023;389(7):589-601。
- Roche获得HER2（4B5）伴随诊断测试的CE IVDR批准，用于识别HER2超低表达乳腺癌和胆道癌患者。新闻稿。Roche Diagnostics。2025年9月5日。
- Shami R, Salgado R, Bardia A等。DESTINY-Breast06中PATHWAY HER2（4B5）检测对HER2低表达/超低表达状态和trastuzumab deruxtecan资格的分析和临床验证。ESMO Open。2025;10(6):105310。
- Enhertu的II类变更申请在欧盟获得受理，用于先前治疗过的HER2阳性转移性实体瘤患者。新闻稿。Daiichi-Sankyo。2025年9月11日。
- CHMP推荐欧盟批准罗氏的Lunsumio皮下注射配方用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。新闻稿。Roche。2025年9月18日。
- 默克获得两项欧盟CHMP对KEYTRUDA（pembrolizumab）的积极意见，用于皮下注射和早期头颈癌新适应症。新闻稿。Merck。2025年9月19日。
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