马德里和剑桥（马萨诸塞州），2025年1月23日（GLOBE NEWSWIRE）——ORYZON Genomics，S.A.（ISIN代码：ES0167733015，ORY），一家利用表观遗传学开发治疗具有强烈未满足医疗需求疾病的临床阶段生物制药公司，今天宣布，在一项研究者发起的I期剂量探索试验中，首次为骨髓增生异常综合征（MDS）患者给药。该试验由威斯康星医学院（MCW）领导，评估其强效选择性LSD1抑制剂iadademstat与标准治疗药物阿扎胞苷联合使用的效果。
在威斯康星医学院癌症中心的Guru Subramanian Guru Murthy博士的指导下，这项试验（NCT06502145）将评估iadademstat与标准护理药物阿扎胞苷联合使用时的安全性、耐受性和推荐II期剂量，受试者为患有MDS的成人。
骨髓增生异常综合征是一种随着人口老龄化发病率增加的血液系统恶性肿瘤。在美国，每年诊断出超过10,000例新的MDS病例。低甲基化药物如阿扎胞苷和地西他滨仍然是标准治疗，但这些药物的完全缓解率（CR）较低（<20%），并且长期预后较差，这突显了MDS中对新治疗选择的迫切需求。特别是高风险MDS对传统和新兴的癌症治疗方法表现出显著的抵抗性，自2007年以来几乎没有批准新的药物，也没有改善患者的预后。
该研究的主要研究员Guru Murthy博士表示：“MDS是一种血液系统肿瘤，治疗选择有限，预后不良。我们的研究正在评估一种新型联合治疗方案，用于一线管理MDS患者，该方案结合了LSD1抑制剂iadademstat和低甲基化药物，鉴于这种组合在急性髓系白血病（AML）中的令人鼓舞的结果，我们对此感到兴奋，并希望为急需新疗法的MDS患者提供这一选项。”
ORYZON首席执行官Carlos Buesa博士补充道：“我们认为将LSD1酶抑制剂iadademstat添加到MDS的标准治疗中代表了一种新的治疗方法。MDS的特点是造血前体细胞的正常分化受到阻滞，导致多系细胞减少症，这是该疾病致病和致死的原因。LSD1酶控制这种分化的阻滞，在与AML密切相关的恶性肿瘤患者中，iadademstat不可逆且安全地抑制LSD1，使未成熟的造血细胞分化并发挥作用，从而在新诊断的AML患者中产生深度和持久的反应（参见Salamero等人，《柳叶刀·血液病学》，2024年，11（7）：e487-498）。我们希望Subramanian Guru Murthy博士对这种MDS新方法的研究将使患有这种致命疾病的患者受益。”
(全文结束)
