急性髓系白血病（AML）。信用：Unsplash/CC0 公共领域
彼得·麦克的研究人员发现了一种强有力的新型药物组合，可能为患有某些亚型急性髓系白血病（AML）的儿童和成人带来希望。
该治疗方案采用两种药物组合：一种是已用于治疗AML的Menin抑制剂revumenib，另一种是目前处于临床开发阶段并正在乳腺癌中进行试验的新药PF-9363。
彼得·麦克博士生Shellaina Gordon表示，PF-9363通过阻断帮助癌细胞生长和存活的KAT6/7酶发挥作用，因此当它与Menin抑制剂联合使用时，这两种药物能迅速阻止白血病细胞的增殖，并最终导致癌细胞死亡。这项研究发表于《癌症发现》（Cancer Discovery）期刊。
“这一发现可能为更有效的靶向治疗铺平道路，并令人兴奋的是，这些发现可以迅速转化为临床应用，”她说道。
“鉴于Menin抑制剂已经可用，而针对KAT7的药物也正在研发中，不久的将来就有可能在AML患者中开展这两种治疗的联合临床试验。”
领导这项研究的血液科专家Mark Dawson教授表示，Menin抑制剂在AML治疗中具有变革性意义，因为这种治疗能够阻止导致AML的基因表达。
“在临床上，我们常常发现接受Menin抑制剂治疗的患者最初反应良好，但治疗效果会随着时间推移而减弱，癌症可能复发，”他说道。
“我们实验室此前已鉴定出KAT7是白血病细胞生长和存活所必需的酶，因此我们与辉瑞公司合作，共同研发出能够有效阻断KAT6/7的新药物。
“重要的是，我们发现将这种新药与已在临床应用的Menin抑制剂联合使用，可显著增强针对儿童中最常见白血病类型的抗癌活性。
“在我们的临床前动物模型中，联合治疗显示出生存率的提高，同时我们还证明该组合可以克服对Menin抑制剂的耐药性。”
Dawson教授指出，下一步是在AML患者中尝试这两种治疗的联合，以观察是否能够实现更长、更持久的疗效。
这项研究与丹娜法伯癌症研究所的Scott Armstrong博士和汉诺威医学院的Florian Perner博士合作完成。
更多信息：Shellaina J. V. Gordon等，《KAT6/KAT7的催化抑制增强Menin抑制剂在MLL白血病中的疗效并克服原发性和获得性耐药》，Cancer Discovery（2025年）。DOI：10.1158/2159-8290.CD-24-1517
期刊信息：Cancer Discovery，由墨尔本莫纳什大学提供。
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