新型药物瓦莫罗龙或可提升杜氏肌营养不良症患者的皮质类固醇治疗效果。根据发表在《PLOS医学》期刊的临床试验结果，这种新型药物能改善杜氏肌营养不良症（一种罕见遗传性进行性肌肉营养不良疾病）的治疗效果。西北大学神经病学与癫痫科儿科教授南希·孔茨医学博士指出："该药物在杜氏肌营养不良症及其他医学领域具有革命性潜力，不仅有助于杜氏肌营养不良症患者，还可用于关节炎、哮喘、肾病、血管炎等需皮质类固醇治疗的疾病。"
杜氏肌营养不良症是一种由肌营养不良蛋白基因突变引发的遗传性疾病，该蛋白负责维持肌肉细胞结构及整体肌力。肌营养不良蛋白缺失导致患者肌肉异常粗硬却极度无力，功能尚存的肌纤维因锚定不良随时间推移产生细胞膜微骨折，最终造成肌肉细胞退化及进行性肌力丧失。
该疾病主要影响男性患者，通常在4至5岁确诊。肌无力症状持续恶化，累及心肌、骨骼肌及呼吸系统，病情严重程度因人而异。患者约20岁时往往丧失行走能力，出现心力衰竭和呼吸困难，且长期使用皮质类固醇易引发肥胖、高血压、骨质疏松及糖尿病等并发症。尽管支持治疗已改善预后，但患者中位生存期仍仅约30岁。
过去50年，高剂量皮质类固醇是标准治疗方案，旨在抑制肌肉炎症并改善生活质量，但持续使用伴随显著安全风险。孔茨教授（同时担任肯与露丝·戴维神经病学系教授）表示："此药物有望实现双重目标：初期有效降低炎症，且能随患儿成长逐步加量维持长期疗效——这在此前无法实现。" 皮质类固醇模拟人体自然激素作用，高剂量时可抑制炎症但会削弱免疫系统。瓦莫罗龙则通过改变皮质类固醇与肌肉细胞受体的结合方式，减少微骨折渗漏引发的继发性炎症，从而延缓肌肉退化进程。
在开放标签临床试验中，研究者招募了4至7岁、既往未接受过类固醇治疗的男性杜氏肌营养不良症患者。参与者接受18个月瓦莫罗龙治疗后，再进行6个月运动功能评估。结果显示：18个月试验期内，患者多项运动指标较基线显著改善，包括跑步行走速度及爬楼梯能力；同时该药物有效减轻了传统皮质类固醇导致的骨骼生长不良、葡萄糖代谢紊乱及免疫抑制等副作用。孔茨教授强调："与未经治疗的自然病程相比，患儿表现更佳，该药物或能使患儿在增强肌力的同时规避多数已知副作用。"
目前研究团队正推进全球多中心随机三期临床试验，以验证该药物的安全性与有效性。本研究获美国国立神经疾病与中风研究所（R44NS095423）、尤妮斯·肯尼迪·施莱佛国立儿童健康与人类发育研究所（5U54HD090254）、国家关节炎与肌肉骨骼皮肤病研究所（U34AR068616）及欧盟"地平线2020"计划资助。
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